헬릭스미스 “VM202 약물혼용 없었다···임상3-1a상은 실패”

헬릭스미스 ‘엔젠시스(VM202-DPN)’3상 임상 경과 보고 기자간담회. 사진=이수길 기자 [e-mail]

헬릭스미스는 지난해 진행한 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 글로벌 임상 3상 실패 원인이 약물 혼용이 아니라고 14일 밝혔다.

헬릭스미스는 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상3상 PK(약동학)이상 현상 종료와 함께 데이터 분석 결과를 발표했다.

회사 측은 엔젠시스 임상 3상에서 ‘약물혼용’이 없었다고 발표한 뒤 추가로 발표한 임상결과에서 “3-1a상 주평가지표 목표에 도달하지 못했다”고 밝혔다.

헬릭스미스는 3-1a상의 실패에 대해 "엔젠시스 약효의 부족 때문이 아니라 통증이라는 지표의 특수성과 이에 따른 특별한 임상운영 방법 상의 문제에 기인한 것으로 판단된다"고 강조했다.

이어 실패를 보완해 진행했던 3-1b상에서는 주평가지표와 부평가지표를 모두 달성했다고 주장했다.

헬릭스미스에 따르면, 구체적으로 임상 3-1b상에서는 플라시보와 엔젠시스군 간의 통증감소에서 유의미한 효과를 보였으며 전반적 치료 만족도 역시 엔젠시스군에서 매우 크게 향상된 것으로 확인됐다.

다만 3-1b상의 주평가지표는 회사가 이미 증명했다고 주장한 안전성이였으며 부평가지표가 유효성이였다. 유효성은 앞선 3-1a상에서 입증하지 못했다.

회사는 이어 "후반기에는 통증감소효과가 통계적으로 유의하게 큰 반면 전반부에서는 그렇지 않았다"라며 "후속 임상에서 이 같은 현상의 발생을 최소화 내지는 없애는 장치를 도입하겠다"라고 말했다.

한편 지난해 헬릭스미스는 엔젠시스 글로벌 임상 3상 결과를 발표하면서 일부 환자에게서 약물과 위약이 혼용됐을 가능성을 확인했다고 발표한 바 있다. 당시 회사는 임상수탁기관(CRO)나 임상시험기관(병원)에서 오류가 발생했을 가능성이 있다고 언급했다. 하지만 이날 발표에서 약물혼용을 예상했던 원인에 대해서는 언급하지 않았다.