한미약품 '포지오티닙' 美 진출, 반전은 없었다···"승인보류"

파트너사 스펙트럼, 보완요구서한 수령···오늘 저녁 공식입장 공개

FDA 자문위 '부정적 권고' 따른 결정, 완전 거절은 아냐

지속되는 R&D 경영 성과, 실적 고공행진

미국 식품의약국(FDA)이 한미약품의 비소세포폐암 치료제 '포지오티닙' 승인을 보류했다. 이에 7번째 FDA 승인 국산 신약을 노렸던 한미약품의 계획에도 제동이 걸리게 됐다.

25일 한미약품은 파트너사 스펙트럼이 FDA로부터 "현 시점에서는 포지오티닙을 승인할 수 없다"는 내용의 보완요구 서한(CRL) 수령했다는 사실을 전해왔다고 밝혔다.

CRL은 FDA가 품목허가 신청 관련 추가적 조치가 필요한 경우 보내는 보완요청공문이다. 현 상태에서는 승인이 불가능하다고 판단할 때 발행하며, 관련 내용을 보완한 후 재심사에 들어가겠다는 뜻이다. CRL을 수령한 회사는 허가를 재제출하거나 철회하는 등의 조치를 취할 수 있다.

한미약품과 스펙트럼은 이번 FDA 결정이 앞서 지난 9월 열린 미국 항암제자문위원회(ODAC)의 권고에 따른 것이라고 부연했다.

당시 자문위는 임상 2상 결과를 검토한 결과, 포지오티닙이 환자에게 주는 현재의 혜택이 위험보다 크지 않다면서 13명의 위원 중 9명이 반대 의견을 냈다. ODAC은 암 치료에 사용하기 위한 시판 및 임상 제품의 유효성과 안전성에 관한 데이터를 검토하고 평가하는 전문가들로 구성된 독립위원회이다.

포지오티닙은 이전에 치료를 받은 경험이 있거나 HER2 엑손20 삽입 돌연변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제다. 스펙트럼은 작년 12월 FDA에 시판허가를 신청한 바 있다.

그러나 자문위는 FDA에 적절한 권고안을 제시할 뿐, 이 권고안은 구속력이 없기 때문에 업계에서는 FDA의 최종 결정에 반전 가능성을 기대하고 있던 상황이다. 실제 MSD(머크)의 면역항암제 '키트루다' 등 일부 항암제들은 자문위가 부정적 의견을 냈음에도 FDA가 허가 결정을 내렸다.

다만 포지오티닙의 허가 과정에서 다이이찌산쿄와 아스트라제네카(AZ)의 약물접합체(ADC) 신약 등 대체 약물이 긴급사용승인을 받아 의료 현장에서 활용되고 있었고, 이들 약물보다 효능과 안정성이 뛰어나다고 보기 어려웠던 만큼 상황 반전에 실패한 것으로 보인다.

CRL 관련한 상세 내용과 회사 측의 공식 입장 및 향후 계획은 이날 오후 공개된다. 이번 FDA 통보가 미국 추수감사절 휴일(24일)과 겹쳤기 때문이다.

한미약품 관계자는 "스펙트럼은 현지 시간 25일 오전에 CRL 관련한 상세 내용을 발표할 예정이다. 공식 입장발표 시간대가 한국시간으로 25일 저녁이라는 점을 감안, 공시 시점에 관한 불필요한 오해를 없애기 위해 CRL 수령 사실을 먼저 시장에 밝히게 됐다"며 "스펙트럼이 공식 입장 및 향후 계획 등을 발표하면 이에 대한 내용을 정리해 국내 언론 등에도 함께 알릴 계획"이라고 말했다.

포지오티닙의 미국 승인은 보류됐지만 한미약품은 꾸준한 R&D 경영을 통해 차근차근 성과를 내고 있다.

한미약품의 지속형 플랫폼 '랩스커버리'를 통해 개발한 지속형 호중구감소증치료 바이오신약 '롤론티스'(미국 제품명 롤베돈)는 지난 9월 국내 제약업계에서 6번째로 FDA 문턱을 넘었다. 현재 스펙트럼을 통해 미국 시장에서 판매되고 있으며, 로열티 유입과 원료(DS) 공급 매출이 추가되면 수익성은 크게 개선될 전망이다.

실적도 좋다. 지난해 연결기준 매출 1조2061억원을 기록한 한미약품은 올 3분기에도 호실적을 기록하며 누적 1조원에 가까운 매출을 냈다. 한미약품의 3분기 매출액은 전년 동기 대비 12.9% 성장한 3421억원으로 집계돼 누적 9803억원으로 나타났다. 영업이익은 468억원으로 26.9% 증가했으며, 누적 1192억원을 기록했다.

특히 전체 매출액에서 상품 매출이 차지하는 비중이 10% 미만인 점은 고무적이다. 상품매출은 다른 회사 상품을 매입한 후 일정 마진을 붙여 되파는 매출 형태다. 블록버스터급 약물 도입시 외형은 키울 수 있지만 수익성이 떨어진다는 단점이 있다.

한미약품은 자체 개발 신약으로 낸 수익을 다시 R&D에 투자하는 선순환 구조를 통해 차기 성장동력을 늘리고 있다. 지난해에는 매출 대비 13.4%를 R&D에 투자했으며, 올 3분기에는 누적 1222억원을 투자해 전체의 12.5%를 신약개발에 썼다.

한미약품이 보유한 2개의 비알코올성지방간염(NASH) 파이프라인의 임상 결과는 내년 상반기 중 공개될 것으로 보인다. 특히 NASH 치료제는 다수의 글로벌 제약사들도 개발에 고배를 마신 분야여서 한미약품의 임상 성과에 관심이 쏠린다.

앞서 한미약품은 지난 9월 유럽당뇨학회(EASD)에서 NASH 치료제 '랩스트리플 아고니스트'(HM15211)의 우수한 항염증 및 항섬유화 효능을 확인한 연구결과를 발표한 바 있다. 또 현존하는 대부분의 간 염증 및 간 섬유화 모델에서 유의미한 치료 효능이 확인돼 향후 NASH 혁신치료제로 개발 가능성을 입증했다.