지놈앤컴퍼니, '신규타깃 항암제' R&D 속도

자체 플랫폼 '지노클'로 모달리티 확대

최초 'CNTN4' 타깃 물질 임상1상 IND 제출

마이크로바이옴 CDMO로 자금 확보

지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 기반 치료제 개발기업으로 널리 알려져 있으나 면역항암 파이프라인도 보유하고 있다.

지놈앤컴퍼니가 자체 플랫폼 '지노클'(GENOCLE™)로 발굴한 신규 타깃 항암제 개발에 속도를 내고 있다. 회사는 신규타깃 항암제 영역에서 연내 기술수출 성과를 내겠다는 목표다.

30일 전자공시시스템과 관련 업계 등에 따르면 지놈앤컴퍼니는 지난 2015년 9월 서울의대 동기인 배지수, 박한수 대표가 함께 설립했다. 마이크로바이옴 기반 치료제 개발기업으로 널리 알려져 있으나 면역항암 파이프라인도 보유하고 있다. 회사의 연구개발인력은 6월 말 기준 총 66명으로, 이 중 신약연구소 인력이 31명, 마이크로바이옴 연구소 인력이 20명에 달한다.

지노클은 연구중심병원의 임상데이터를 기반으로 신규 타깃을 발굴하고 연구 개발하는 플랫폼이다. 그래픽= 지놈앤컴퍼니 홈페이지

회사가 마이크로바이옴과 면역항암제 분야를 아우를 수 있는 배경엔 유전체 분석을 기반으로 하는 신규 표적 발굴 플랫폼 '지노클'이 있다.

지노클은 연구중심병원의 임상데이터를 기반으로 신규 타깃을 발굴하고 연구 개발하는 플랫폼이다.

이 플랫폼은 총 4단계로 이뤄지는데 ▲임상데이터베이스 및 라이브러리 구축 ▲질환 관련 시험 및 동물 실험모델을 통한 후보물질 효능검증 ▲최적화된 생산공정 ▲중개연구를 바탕으로 한 임상개발 전략수립 등의 프로세스를 거친다.

풍부한 임상데이터가 바탕이 되면서 마이크로바이옴, 신규타깃 항체, 항체약물접합체(ADC) 등 다양한 모달리티(약물전달기전)로 항암제 개발 연구를 진행 중이다.

최근 회사는 지노클을 통해 자체 발굴한 CNTN4 단백질 타깃의 면역관문억제제 'GENA-104' 임상 진입을 위해 식품의약품안전처에 국내 임상1상 시험계획(IND) 제출을 완료했다.

지놈앤컴퍼니는 한국과 일본에 CNTN4 타깃 관련 특허를 가지고 있다.

'GENA-104'는 CNTN4가 면역세포(T세포) 활성을 억제하는 것을 차단한다. 앞서 회사는 전임상을 통해 CNTN4가 다양한 종류의 암조직에서 과발현되는 것을 확인했으며, CNTN4 발현이 높은 사람들은 PD-L1 발현이 상대적으로 감소한 경향을 보이는 것을 확인했다.

기존의 승인 받은 PD-(L)1계열 면역항암제는 치료 반응환자가 10~20%로 제한적이기 때문에 이를 충족하기 위한 새로운 항암제에 대한 수요가 절실한 상황이다.

지놈앤컴퍼니는 PD-L1이 발현하는 환자수 대비 CNTN4가 발현하는 환자수가 절대적으로 많고, CNTN4가 과발현하는 경우 PD-L1이 발현하지 않는 배타적 발현 양상을 확인해 기존 면역항암제에 불응하는 환자에게 새로운 대안 치료제로서의 가능성을 확인했다.

임상1상은 최대 80명의 고형암 환자를 대상으로 진행할 계획이며, 용량 증량 코호트를 통해 1차 목표인 안전성과 내약성을 입증하고, 유효성에 따라 보충 코호트 통해 2차 목표인 유효성을 확인할 예정이다. 임상 진행기관은 서울대학교병원을 포함, 두 곳의 기관과 진행할 방침이다.

이와 함께 신규타깃 ADC로 'GENA-111' 연구개발도 집중하고 있다.

'GENA-111'은 글로벌 제약회사 디바이오팜 파트너십을 맺고 공동 연구 중인 물질로, 2025년 임상 1상 진입을 계획하고 있다. 디바이오팜이 ADC기술인 멀티링크 기술을 제공하고 지놈앤컴퍼니가 신규타깃 및 신규타깃 기반 항체를 제공하고 있다.

이 물질은 CD239를 타깃으로 한다. CD239는 정상세포 대비 암세포에서 높게 발현된다. 현재 ADC 영역은 HER2, TROP2 등 특정 타깃 위주로 개발되고 있어 신규타깃에 대한 관심이 높아질 것으로 예상된다는 게 회사측 설명이다.

지놈앤컴퍼니는 연내 해외 제약사에 기술이전하는 것을 목표로 이들 물질에 대한 개발에 집중하겠다는 계획이다. 현재 회사는 신규타깃 항암제 부문에서 글로벌 제약사와 구체적인 텀싯을 논의하고 있는 것으로 알려진다. 텀싯은 본 계약 체결에 앞서 조건 등을 상호 협상하는 단계다.

또 신규타깃 ADC에 집중해 전임상 단계에서 조기 기술이전을 목표로 연구개발에 박차를 가하겠다는 방침이다.

회사 측은 "지노클을 통한 신규타깃 발굴 경험과 신규타깃 기반 항체 개발 경험, 글로벌 제약사와의 공동연구를 통한 ADC개발 경험 등으로 신규타깃 ADC 개발역량을 보유했다고 판단된다"며 "페이로드와 링커 기술을 내재화 해 자체 ADC 파이프라인도 확보할 것"이라고 밝혔다.

회사는 기존 마이크로바이옴을 중심으로 한 항암 분야 치료제 개발에도 투자를 지속할 방침이다.

현재 대표적인 마이크로바이옴 신약 파이프라인은 'GEN-001'으로, 위암·담도암 대상 임상2상을 진행하고 있다. 회사는 내년 1월 미국종양학회가 개최하는 소화기 심포지엄에서 위암 대상 GEN-001 임상 데이터를 발표할 계획이다.

MSD 면역항암제 키투르다와 병용임상을 진행 중인 담도암 대상 임상 2상은 시장성과 성공 가능성을 고려해 지난 6월 임상 디자인을 변경한 바 있으며, 하반기 중 첫 환자 투약이 이뤄질 예정이다.

또 마이크로바이옴을 활용한 파이프라인을 항암 분야에 집중하되, 시장성과 성공 가능성을 고려해 의학적 미충족수요가 높은 질환 2~3개로 적응증을 확장하는 방안도 검토 중이다. 이는 지난 5월 회사에 합류한 홍유석 총괄대표가 수립한 성장 전략에 따른 것이다.

홍 총괄대표는 "지속가능한 기업으로 성장하기 위한 전략을 수립했다. R&D 부문은 항암에 집중하고, 마이크로바이옴 치료제 영역은 항암뿐만 아니라 미충족 수요와 성공 가능성을 고려해 적응증을 확대할 계획"이라고 했다.

R&D 투자 비용은 마이크로바이옴 부문 위탁개발생산(CDMO)와 컨슈머 사업을 통해 확보한 자금으로 충당할 방침이다.

회사의 매출액은 2020년 1억5058만원, 2021년 4억5125억원에서 2022년 141억원으로 뛰었다.

지놈앤컴퍼니는 CDMO 사업을 본격화한 지난해부터 매출이 급성장했다. 회사는 지난 2021년 12월 미국 마이크로바이옴 CDMO 업체인 리스트랩 경영권 인수를 시작으로 CDMO 사업에 진출했다.

회사의 매출액은 2020년 1억5058만원, 2021년 4억5125억원에서 2022년 141억원으로 뛰었다.

CDMO를 통한 매출은 올 상반기 기준 55억원으로, 전체 매출의 88%를 차지한다.

회사는 미국 내 신공장 건립을 목적으로 자회사 '리스트바이오'도 설립한 상태다. 지난해 6월 착공식을 갖고 마이크로바이옴 신규 생산공장을 건설 중이다.

마이크로바이옴 화장품 및 건강기능식품 등 컨슈머 사업 매출은 같은 기간 6억5500만원을 기록했다. 이는 전체 매출의 11%를 차지한다.

홍 총괄대표는 "바이오텍의 장기적 성장성을 결정하는 것은 현금 흐름과 신약 파이프라인의 퀄리티"라며 "신약 파이프라인에 기반한 반복적 파트너십과 마이크로바이옴을 활용한 고부가가치 사업 등을 통해 안정적 현금흐름을 창출하겠다"고 강조했다.