큐로셀 '안발셀' 임상 성공···국내 최초 CAR-T 치료제 탄생 목전

큐로셀 연구실 모습. 사진=큐로셀 제공

국내 최초 CAR-T(카티, 키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 탄생 가능성이 커졌다.

큐로셀은 국내 최초로 불응성 거대B세포림프종 환자를 위한 CAR-T 치료제 '안발셀'의 임상 2상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 31일 밝혔다.

CAR-T 세포 치료는 환자의 면역 체계를 활용하여 암세포를 공격하는 치료법이다. T세포에 암세포 공격 유전자를 삽입하여 암세포를 찾아 파괴하도록 한다. 마치 면역 체계에 암 공격 명령을 내리는 것과 같다.

기존 치료가 어려운 난치성 암 치료에도 효과적이다. 백혈병, 림프종, 뇌종양 등 다양한 암 치료에 활용되며, 특히 혈액암 치료 분야에서 큰 진전을 이뤘다. 1회 투여만으로 림프종 등 혈액암 치료에서 높은 반응률과 완전관해율을 보이며 주목받고 있는 치료법이다.

CAR-T 치료제 개발에서 가장 앞서가는 국가는 미국으로, 2017년 노바티스의 '킴리아'(Kymriah)가 세계 최초 CAT-T 치료제로 FDA 승인을 받은 이후, '브레얀지'(Breyanzi), '예스카타'(Yescarta), '테카투스'(Tecartus) 등 다양한 CAR-T 치료제가 승인됐다. 이외에도 여러 기업에서 다양한 종류의 CAR-T 치료제 개발을 진행하고 있으며, 임상 단계에 진입한 후보 물질도 많은 것으로 알려졌다.

업계는 현재 CAR-T 치료제 연구에 대한 투자와 자금이 증가하는 추세로 향후 시장 규모는 더욱 확대될 것으로 버고 있다.

얼라이드 마켓 리서체(Allied Market Research)에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 2023년부터 9년 간 CAGR(연간 성장률) 28.5%를 기록하며 2032년 기준 약 359억 달러(약 49조6425억원) 규모로 커질 것으로 예측된다.

안발셀은 큐로셀의 독자적인 OVIS™ 기술을 기반으로 개발된 차세대 CAR-T 치료제다. 국내에서는 처음으로 지난 2021년 2월 식품의약품안전처에서 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다. 이어 지난 2022년 3월부터 지난해 10월까지 만 22~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 임상 2상을 수행했다.

안발셀은 PD-1과 TIGIT이라는 두 종류의 면역관문 수용체 발현을 현저하게 낮춘 CAR-T 세포를 사용해 면역 체계 활성화를 더욱 증폭시키는 데 성공했다.

이번 CSR에 따르면 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해(CRR)율은 67.1%를 기록했고, 임상시험 성공 여부를 판단하는 객관적 반응률(ORR)은 75.3%에 달했다. 이는 기존 치료제 대비 가장 높은 수치로, 임상시험 설계 당시 목표했던 통계적 유의성을 확보했다는 점에서 더욱 의미가 크다.

또 안발셀은 CAR-T 치료제의 주요 부작용으로 알려진 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경독성(NE) 발생률도 낮게 나타났다. 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상 CRS는 8.9%, NE는 3.8%였는데, 이는 국내 유일하게 판매되는 '킴리아'의 경우 각각 23%, 11%로 나타난 것과 비교했을 때 뚜렷한 차별성을 보여준다.

큐로셀 측은 이번 임상 결과를 바탕으로 내년 국내 허가를 신청할 예정이다. 안발셀 신약 허가 획득 시, 한국은 미국, 중국, 인도에 이어 자체적으로 CAR-T 치료제를 개발한 네 번째 국가가 된다. 안발셀 외에 국내 기업에서 개발하고 있는 CAR-T 치료제로는 앱클론의 'AT501', 타카로스의 'TC011' 등이 있다.

회사는 허가 이후 안발셀이 시장에서 큰 주목을 받을 것으로 기대된다고 설명했다.

김건수 큐로셀 대표는 "국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다"며 "임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.