한독 관계사 레졸루트 'RZ358', 美 FDA 혁신치료제 지정

한독 관계사 레졸루트는 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제 'RZ358'(에르소데투그)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 지정받았다고 8일 밝혔다.

이번 지정은 RZ358의 임상 2b(RIZE) 연구 결과와 치료법의 미충족 수요를 기반으로 이뤄졌다. 연구 결과 환자의 75% 이상에서 저혈당증이 개선됐으며 고혈당증과 같은 부작용은 나타나지 않아 안전성과 효과를 입증했다.

FDA의 혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에서 기존 치료법 대비 월등한 효과를 입증한 약물에 주어지며, 개발 기간 단축을 목적으로 규제기관과의 협력을 강화하는 프로그램이다.

레졸루트는 현재 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증 치료제로 RZ358의 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 선천성 고인슐린증 관련 임상 3상 sunRIZE는 올해 하반기에 주요 결과(톱라인)를 발표할 예정이다. 레졸루트는 이번 임상에서 환자 모집을 완료하고 치료 효과를 최종 검증할 계획이다.

RZ358은 종양 매개성 고인슐린증 환자에게도 가능성을 확장하고 있다. 비소도세포(NICTs)로 인한 저혈당증 치료를 목표로 한 임상시험계획(IND)을 승인받아, 2025년 상반기 임상 착수를 목표로 한다. 이를 통해 종양 매개성 고인슐린증 치료 환자 수를 두 배 이상 늘릴 것으로 기대된다. 지난해에는 해당 적응증으로 FDA에 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받기도 했다.

네반 찰스 일람 레졸루트 CEO는 "2024년은 레졸루트에 있어 큰 변화의 해로, 모든 형태의 고인슐린증을 치료한다는 우리의 사명을 이루기 위한 중요한 임상적 진전과 의미있는 진척을 이뤄냈다"며 "이번 혁신치료제 지정으로 에르소데투그가 고인슐린증 환자들에게 치료 이점을 제공할 수 있다는 잠재력을 인정받을 수 있었다. 올해 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 임상 3상인 sunRIZE의 환자 모집을 완료하고 톱라인 결과를 발표할 계획이며 종양 매개성 고인슐린증 관련 임상 3상 연구도 진행할 것"이라고 말했다.

한독은 RZ358과 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있다. 레졸루트와의 지속적인 협력을 통해 치료제 개발에 함께하고 있으며, 향후 RZ358이 국내 희귀질환 치료 환경 개선에 기여할 것으로 기대된다.

레졸루트는 지난해 6월 7300만 달러의 자금을 조달해 2026년까지의 임상과 운영 비용을 확보했으며 희귀·대사 질환을 대상으로 하는 혁신적인 치료제 개발을 지속 확대하고 있다.