GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인

GC녹십자 오창공장 전경. 사진=GC녹십자 제공

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에서 승인받았다고 11일 밝혔다. GC1140A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)에서도 임상 1상 IND 승인을 받았다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적되어 점진적인 손상을 초래하는 열성 유전질환이다. 이 질환은 심각한 뇌손상이 주요 증상으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 활용해 개발된 바이오신약으로, 치료제를 뇌실에 직접 투여하여 치료 효과를 높이는 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)을 적용한다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에도 적용되어 일본에서 품목허가를 받은 바 있다.

GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군 A형의 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 인정받고 있다. 지난해에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정되었고, 올해는 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 또 지난달에는 FDA에 패스트트랙(Fast Track Designation)으로 지정돼 더 신속한 신약 개발이 가능해졌다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.