GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 일본 1상 임상시험 승인

GC녹십자 본사. 사진=GC녹십자 제공

GC녹십자는 노벨파마가 공동으로 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'GC1130A'가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 1상 임상시험 계획서(CTN, Clinical Trial Notification)를 승인받았다고 12일 밝혔다.

미국 식품의약국(FDA)과 국내에서 각각 1상 임상시험 계획이 승인된 데 이어 일본에서도 승인됨으로써 글로벌 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 발생하는 열성 유전질환이다. 이 질환은 주로 심각한 뇌손상을 유발하며, 대부분의 환자들이 15세를 넘기지 못하고 사망에 이르는 중증 희귀질환으로 알려져 있다. 현재까지 이 질환을 치료할 수 있는 허가된 약물이 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 큰 상황이다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 활용해 개발된 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 뇌실 내 직접 투여 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)을 통해 치료 효과를 극대화할 수 있는 것이 특징이다. 이러한 투여 방식은 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에도 적용되어 일본에서 이미 품목허가를 받은 바 있다.

GC1130A는 주요 글로벌 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군 A형에 대한 혁신 신약으로 인정받고 있다. 지난 2023년 미국 FDA에서는 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정되었으며, 올해 초 유럽 EMA에서도 희귀의약품으로 지정되었다. 또한, 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track Designation)으로 지정되어 신속한 개발이 가능해졌다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.