큐라클, 美 FDA와 'CU06' 개발 전략 논의···미팅 성료

난치성 혈관질환 전문 기업 큐라클은 미국 식품의약국(FDA)과 경구용 망막질환 치료제 'CU06'의 개발 전략을 논의하는 타입 C(Type C) 미팅을 성공적으로 마쳤다고 11일 밝혔다.

FDA 타입 C 미팅은 신약 개발 과정에서 규제 기관과 개발사가 비정례적으로 협의하는 자리로, 임상 및 허가 전략을 구체화하는 과정에서 중요한 절차다. 큐라클은 CU06이 세계 최초로 당뇨병성 황반부종 적응증을 대상으로 임상2b상을 진행하는 경구용 망막질환 치료제라는 점을 고려해, FDA의 최신 개발 기준과 요구사항을 확인하기 위해 이번 미팅을 신청했다.

큐라클 관계자에 따르면, FDA는 회사 측이 제안한 개발 전략을 대부분 수용했다. 특히 FDA는 후속 임상(임상2b상 및 3상)에서 치료 효과를 최대교정시력(BCVA)으로 평가하는 방안을 권고했다. 반면 황반중심두께(CST) 등 부종 관련 평가지표에 대해서는 별도의 언급이 없었다. 이에 따라 후속 임상은 시력 개선 효과를 중심으로 설계될 예정이다.

FDA는 또 CU06이 혈관내피기능장애 차단제로서 계열 내 최초(First-in-Class) 신약이라는 점을 고려해, 추가적인 약물 효능 및 안전성 자료 제출을 요청했다. 이에 대해 큐라클은 이미 진행 중이거나 수행이 용이한 연구 계획을 FDA에 제시했으며, FDA는 이를 수용했다. 회사 측은 해당 연구들이 허가 신청(NDA) 전까지 제출하면 되는 사항이므로 임상 일정과 전체 비용에는 큰 영향을 미치지 않는다고 설명했다.

CU06은 앞선 임상2a상에서 경구용 치료제로서는 최초로 시력 개선 효과와 안전성을 입증했다. 3개월 차까지의 시력 개선 효과는 안구 내 주사제(Anti-VEGF) 루센티스(Ranibizumab)와 유사한 경향을 보였으며, Anti-VEGF의 12개월 실사용 데이터와도 비슷한 수준을 나타냈다.

현재 망막질환 치료제 시장은 당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성을 합쳐 2031년 약 49조 원 규모로 성장할 것으로 전망되지만, 허가받은 약물은 단 4종류에 불과하며 모두 주사제 형태다. 이러한 시장 상황 속에서 경구용 치료제인 CU06이 성공적으로 개발된다면 획기적인 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

큐라클 관계자는 "세계 최초의 경구용 치료제인 CU06의 개발 방향에 대해 다양한 의견이 있었지만, 이번 미팅을 통해 FDA가 시력 개선이 핵심 평가 지표임을 확인해 주었다"며 "이에 따라 임상2b상과 3상의 1차 및 2차 핵심 지표를 시력 개선과 관련된 항목으로 설정할 예정"이라고 말했다.

이어 "CU06은 임상2a상에서 우수한 시력 개선 효과를 보였으며, 이번 FDA 권고를 바탕으로 후속 임상을 더욱 자신 있게 진행할 계획"이라며 "FDA와의 논의를 통해 규제 방향이 명확해진 만큼, 글로벌 파트너사들과의 기술이전 협상도 신속하게 추진될 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

한편 큐라클은 FDA와의 미팅에서 위약(Placebo) 대비 우월성 입증 임상과 Anti-VEGF와의 직접 비교(Head-to-Head) 임상에 대해 논의했으며, 두 가지 옵션을 두고 최종 임상 디자인을 확정할 계획이다. 회사 측은 글로벌 파트너사 및 전문가들의 의견을 반영해 임상 프로토콜을 확정한 후, FDA와 협의를 거쳐 임상2b상 IND(임상시험계획)를 신청할 방침이다.

큐라클 관계자는 "기존 경구용 치료제들은 부종을 개선하는 해부학적 변화를 보였음에도 시력을 개선하지 못해 실패했지만, CU06은 임상2a상에서 시력 개선 효과를 입증했다"고 했다.