'에이비엘바이오 파트너' 컴퍼스, 담도암 치료제 토베시미그 FDA 희귀의약품 지정

에이비엘바이오 독자 플랫폼으로 혁신 항암제 개발

COMPANION-002 임상과 생존율 지표 발표 예정

사진=에이비엘바아오 제공

에이비엘바이오는 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스가 개발 중인 담도암 치료제 토베시미그(Tovecimig·CTX-009·ABL001)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 8일 밝혔다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환을 대상으로 하며, 치료제 개발이 제한적인 분야의 신약 개발을 장려하기 위해 마련된 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 미국 기준 통상 7년의 시장독점권이 부여되고, 세액공제와 FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관의 개발 지원 등 혜택을 받을 수 있다.

토베시미그는 에이비엘바이오가 개발해 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술이전한 이중항체다. 신생혈관 생성과 종양 내 혈관 형성에 중요한 역할을 하는 DLL4(Delta-like ligand 4)와 VEGF-A(Vascular Endothelial Growth Factor-A) 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 기전을 갖고 있다. 전임상과 임상에서 확인된 바에 따르면 DLL4와 VEGF-A를 함께 억제할 경우 종양 세포 성장을 막아 강력한 항암 효과가 나타난다.

현재 컴퍼스 테라퓨틱스는 담도암 2차 치료 환자를 대상으로 화학치료제 파클리탁셀(Paclitaxel)과 병용하는 임상 2/3상 COMPANION-002를 진행 중이다. 이달에는 FDA 신약 허가 심사에 핵심 지표로 꼽히는 전체 생존율(OS)과 무진행 생존기간(PFS) 등 데이터 발표도 예정돼 있다.

토베시미그는 앞서 2024년 4월 FDA로부터 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)도 받은 바 있다. 이에 따라 컴퍼스 테라퓨틱스는 패스트 트랙과 희귀의약품 지정 제도를 함께 활용해 COMPANION-002 임상 데이터를 바탕으로 향후 개발 단계와 관련한 FDA 논의를 이어갈 계획이다.

이상훈 에이비엘바이오 대표는 "컴퍼스 테라퓨틱스가 이미 패스트 트랙 지정 혜택을 임상 개발에 활용해 왔다"며, "이번 희귀의약품 지정이 토베시미그 승인 과정에 긍정적 영향을 미칠 것으로 기대한다"고 말했다.

에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 그랩바디(Grabody) 등을 기반으로 다수의 비임상·임상 파이프라인을 개발하고 있다. ABL301(SAR446159), ABL001(Tovecimig), ABL111(Givastomig), ABL503(Ragistomig), ABL105(Nesfrotamig), ABL104(YH32364), ABL103, ABL202(CS5001·LCB71), ABL206(NEOK001), ABL209(NEOK002) 등 10개 파이프라인의 임상 프로젝트가 미국, 중국, 호주, 한국 등에서 진행 중이다. 미국 임상 1상을 마친 ABL301의 후속 임상은 사노피가 맡을 예정이며, ABL111은 니볼루맙과 화학치료제 병용요법 임상 2상에 돌입했다. 회사는 올해 하반기 글로벌 학회를 통해 ABL111의 임상 1b상 추가 데이터도 공개할 예정이다. 이 밖에도 이중항체 ADC와 듀얼 페이로드 ADC를 포함한 비임상 파이프라인 연구개발도 지속하고 있다.