유한양행, 고셔병 치료제 'YH35995' 美 희귀의약품 지정

"국내 1상 진행 중···글로벌 개발 속도"

[DB yuhan, 유한양행 사진=강민석 기자 [e-mail]

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 14일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 시 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장독점권 등의 인센티브가 부여된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신 증상을 동반한다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로, 관련 증상에 대한 승인 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 유지하는 경향이 확인됐다.

현재 유한양행은 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획을 승인받고, 건강인을 대상으로 안전성·내약성 및 약동·약력학을 평가하는 최초 인체시험(FIH)을 진행 중이다. 이번 지정으로 향후 글로벌 임상 및 허가 전략에 속도를 낼 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 치료제 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 확인한 결과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다"고 말했다.

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