헬릭스미스, 3상 불발···김선영, 반전카드 있다는데

사상 초유의 약물혼용···3상 결과 도출실패

치료효과 가능성 있어···추가임상 반전 확신

바이오업계에서 많은 주목을 받아왔던 헬릭스미스의 통증성 당뇨병성 말초신경병증(DPN) 치료제 ‘엔젠시스’가 사상 초유의 약물 혼용으로 인해 임상 결과 도출에 실패하면서 큰 악재를 맞았다. 회사측에서는 임상 일부데이터에서 치료효과 대한 흔적이 남아있어 후속 임상에서 분위기를 반전시킬 가능성은 있다고 설명했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 지난 24일 기업설명회에서 “임상 3상 데이터에서 중대한 결함이 발견됐다”며 “엔젠시스에 대한 정확한 결론은 후속 3상이 종료된 후에 내려지게 되어 송구함을 금할 길이 없다”고 말했다.

회사측에 따르면 일부 환자에서 위약(가짜약)과 엔젠시스의 혼용 가능성이 발견됐다. 일부 위약군 혈액 샘플에서 엔젠시스가 검출됐고 반대로 일부 엔젠시스 환자에게서는 엔젠시스 DNA양이 기대치보다 매우 낮게 나왔다. 헬릭스미스는 이 규모를 약 430명 중 30명 정도에 이를 것으로 예상하고 있다.

치료약물이 혼용되면 위약군과 비교가 어려워져 임상결과를 도출해내는 것이 불가능하다. 김 대표 역시 이번 임상시험이 사실상 실패했다고 밝혔다.

하지만 이번 임상에서 엔젠시스의 치료효과가 있을수도 있다는 점을 내비쳤다. 혼용 가능성이 있을 것으로 분류된 30여명을 제외한 나머지 환자의 데이터를 분석했을 때 6개월째 확실히 통계적 유의성이 확보됐다고 보고 있고 주요 평가 지표도 충분히 달성할 수 있을 것으로 보인다고 회사 측은 설명했다.

다만 이같은 데이터는 참고용으로만 쓰일 수 있을 뿐 허가 단계에서 공식적인 자료로 쓰일 순 없다.

헬릭스미스는 비록 이번 임상에서 명확한 데이터를 도출하지 못했지만 이번 경험을 최대한 후속 임상에 활용할 방침이다.

후속 임상 3상은 올해 말 FDA 미팅 후 신속히 진행할 계획이다. 후속 임상의 경우 효율적 관리를 위해 기존 500규모의 임상을 2-3개로 나눠 유효성 입증에 주력할 전망이다.

김 대표는 “이번 임상에서 확인된 문제를 교훈 삼아 철저히 운영해 2021년 상반기 중에는 엔젠시스의 성공 가능성을 분명히 하겠다”고 자신감을 나타냈다.

이번 헬릭스미스의 임상 결과 도출 실패는 코오롱생명과학의 골관절염 치료제 인보사 사태와 신라젠의 임상 3상 실패에 이어 또다시 나온 악재로 현재 국내 바이오업계가 신뢰도 하락을 겪고 있는 가운데 엎친데 덮친 격이 됐다. 무너진 신뢰 회복을 위해 업계는 헬릭스미스의 반전에 기대를 걸고있는 상황이다.