GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 신청

GC녹십자 오창공장 전경. 사진=GC녹십자 제공

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 두 기업이 세계 최초로 개발 중인 월 1회 피하투여 방식의 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A가 결핍돼 발생한다. 이로 인해 불필요한 물질이 세포 내에 축적되면서 다양한 장기를 손상시키고, 심한 경우 사망에 이르게 하는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 파브리병 환자들은 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 정맥주사하는 방식의 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원을 방문해 긴 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 부담과 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계가 있다.

회사에 따르면 LA-GLA는 이러한 기존 치료제의 한계를 극복한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 비임상 단계에서 기존 치료제보다 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등의 우수한 효능을 보이며, 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다"며, "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.