일동제약그룹 아이리드비엠에스, '분자접착제' 미국 FDA 희귀의약품 지정

아이리드 비엠에스(ilead BMS)

일동제약그룹은 신약 연구개발 자회사인 아이리드비엠에스(iLeadBMS)가 개발한 표적 단백질 분해(TPD) 분자접착제(Molecular Glue)가 미국 식품의약국(FDA)에 'HER2 음성 위암' 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 7일 발표했다.

아이리드비엠에스의 분자접착제는 암세포 성장에 관여하는 특정 단백질을 표적으로 삼아 이를 분해하는 기전으로 작용한다. 이 분자접착제는 CDK12(Cyclin-Dependent Kinase 12)라는 사이클린 의존성 인산화효소와 그 파트너 단백질인 사이클린(Cyclin)-K를 표적으로 해, 난치성 암세포의 성장 및 전이를 효과적으로 저해하는 기능을 가진다. CDK12는 암 유발과 연관된 유전자의 발현을 조절하는데, 사이클린-K와 결합해 암세포의 생존을 돕는 복합체를 형성하기 때문에 CDK12-사이클린-K 복합체를 억제하는 것이 중요한 치료 전략으로 평가되고 있다.

아이리드비엠에스는 올해 열린 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에서 해당 분자접착제가 CDK12 활성 억제 및 사이클린-K 표적 단백질 분해 기전을 통해 HER2 음성 위암 세포의 성장을 효과적으로 억제한다는 비임상 연구 결과를 발표헸다. 이를 바탕으로 회사는 사이클린-K를 표적으로 하는 분자접착제의 위암 치료 희귀의약품 지정 신청을 진행했고, 최근 FDA에서 ODD 승인을 취득하는 데 성공했다.

회사 측은 이번 희귀의약품 지정은 아이리드비엠에스가 향후 글로벌 임상시험을 진행하고, 미국 내 상업화를 목표로 개발을 가속화 하는데 중요한 발판이 될 것으로 기대하고 있다. 현재 아이리드비엠에스는 해당 분자접착제의 안전성 평가(GLP) 시험과 임상계획(IND) 승인 신청 준비에 박차를 가하고 있으며, 궁극적으로는 다양한 소화기계 암을 타겟으로 하는 항암제 개발을 목표로 하고 있다.

아이리드비엠에스 관계자는 "Cyclin-K 분자접착제뿐만 아니라 이를 응용한 '분해제-항체 접합체(Degrader-Antibody Conjugate, DAC)' 개발 과제 또한 진행 중에 있다"며 "특히 DAC의 경우 Cyclin-K 분자접착제를 페이로드(payload, 탑재 약물)로 활용한 첫 사례로서, 암세포에만 선택적으로 작용해 치료 효과를 높이면서 부작용은 최소화 할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.