“임상실패 아냐”···네이처셀 하한가 충격에 주주 달래기 나선 라정찬 대표

식약처, ‘조인트스템’ 허가 반려

19일 네이처셀 하한가로 바로 진입

임상 성공으로 美 FDA 허가 받을 것

라정찬 네이처셀 대표가 홈페이지를 통해 전한 입장문. 사진 = 네이처셀 홈페이지 제공

네이처셀이 개발한 퇴행성 골관절염 세포치료제 조인트스템(자가지방유래 중간엽줄기세포 주사제)의 조건부허가가 불발되면서 이 회사의 라정찬 대표가 주주 달래기에 나섰다. 현재 네이처셀은 하한가에 갇혀있는 상태다.

19일 라정찬 대표는 홈페이지를 통해 “이번에는 조인트스템이 조건부 품목 허가를 받지 못하게 됐다”며 “16일 식약처는 중앙약사심의의원회 심리 결과에 따라 조인트스템의 조건부 품목허가에 대해 반려 처분을 통지했다”고 밝혔다.

앞서 지난 13일 식품의약품안전처는 조인트스템 조건부허가 여부를 검토하기 위해 중앙약사심의위원회를 개최했지만 심의결과 ‘조건부 허가를 위한 임상시험계획과 결과가 타당하지 않다’는 결론을 내렸다고 밝혔다. 조건부허가란 2상 임상자료로 심사하되 3상 임상시험자료, 사용성적 조사 자료 및 안전사용 조치(특정 의료기관내에서 사용 등) 등의 자료 제출을 조건으로 허가해주는 제도다.

식약처는 지난 2016년 생명을 위협하는 질환 또는 비가역적인 질환(한번 발생하면 증상이 쉽게 호전되지 않는 질환)에 사용되는 세포치료제를 조건부 허가대상에 포함했다.

네이처셀은 퇴행성관절염 증상이 쉽게 호전되지 않는 비가역적질환이기 때문에 조건부허가를 신청했다. 회사 측은 조인트스템 조건부허가를 위해 미국에서 수행 중인 K-L grade 3 환자를 대상으로 한 임상시험을 중간분석해 식약처에 제출했다.

그러나 이번 결과에 대해 라 대표는 정면 반박했다. 그는 “조인트스템은 미국 임상 2상은 무작위, 대조, 이중눈가림으로 진행돼 치료적 확증시험과 유사하다”고 주장했다.

이어 그는 “분석의 경우 대조군이 미국에서 허가 받은 치료제인 히알루론산 주사제 'Synvisc-One'으로서 6개월 후 비교는 통계적으로 유의적 차이를 보일 수 없으므로 애초에 대조군과 비교가 아닌 투여군에서 전후 비교로 통계적 유의성을 검증했다”며 “따라서 임상계획이 조건부 품목허가에 부합하지 않는다는 의견은 맞지 않는다”고 밝혔다.

또 그는 치료 효과를 입증하지 못했다는 지적에 대해서도 “효과가 낮다는 일부 의원의 지적은 모든 자료를 검토하지 않음에 기인한다”며 “한국과 미국 세차례에 걸쳐 5개 병원에서 임상 결과, 모두 일관적 경향으로서 좋은 효과가 확인됐다”고 강조했다.

라 대표는 “이 결과는 중증퇴행성 관절염의 근본적은 구조적 개선 가능성을 의미하는 것”이라며 “충분한 심의를 위해 사전 정식 신청을 통해 의견진술 기회를 요청했지만 이뤄지지 않았다”고 말했다.

이어 그는 “진실은 승리한다”며 “일본에서 줄기세포 재생의료사업에 집중해 세계 일등으로 우뚝 서고 미국에서 성공적 임상을 통해 미국 FDA 허가를 받아 조인트 스템을 세계적 블록버스터로 만들겠다”고 강조했다.

네이처셀과 바이오스타 줄기세포 기술연구원은 이번주 중 식약처 실무부서와 회의를 거친 후 이의신청 절차 등 앞으로 대응방향 결정한다는 계획이다.

바이오스타 가족 여러분께,

이번에는 조인트스템 조건부 품목허가를 받지 못하게 되었습니다.

지난 16일 식약처는 중앙약사심의위원회 심리결과에 따라 조인트스템의 조건부 품목허가에 대해 반려처분을 통지하였습니다.
반려처분의 주요 이유는 조인트스템의 미국 임상2상 계획이 조건부 허가상 필요한 치료적 확증시험과 유사하지 않다는 것입니다. 그러나, 조인트스템 미국 임상2상은 무작위, 대조, 이중눈가림으로 진행되어 치료적 확증시험과 유사합니다. 다만, 결과 분석의 경우 대조군이 미국에서 허가받은 치료제인 Synvisc-One으로서 6개월 후의 비교는 통계적으로 유의적인 차이를 보일 수 없으므로 애초에 대조군과의 비교가 아닌 투여군에서 전후 비교로 통계적 유의성을 검증 하였습니다. 따라서 임상계획이 조건부 품목허가에 부합하지 않는다는 의견은 맞지 않다고 생각합니다.

효과가 낮다는 일부 위원의 지적은 저희가 제출한 모든 자료를 검토하지 않음에 기인한다고 생각합니다. 한국과 미국에서 세 차례에 걸쳐 5개 병원에서의 임상 결과 모두 일관적인 경향으로서 좋은 효과가 확인 되었습니다. 1차 효과지표인 WOMAC과 VAS 모두 90% 정도의 환자에서 치료성공율을 보였습니다. 또한, 조인트스템 투여 6개월 후 MRI상으로 46.15% 환자의 연골이 재생되었고, 1년 뒤에는 60% 이상 환자들의 연골이 재생되는 매우 의미 있는 결과를 나타냈습니다. 이 결과는 중증퇴행성 관절염의 근본적인 구조적 개선 가능성을 의미하는 것입니다. 당 연구원은 충분한 심의가 이루어지도록 하기 위해 사전 정식 신청을 통해 의견진술의 기회를 요청하였지만 이루어지지 않았습니다. 당 연구원이 위원회에서 발표하고자 한 자료를 아래에 공유 드립니다.

결론적으로 조인트스템의 임상이 실패한 것이 아닙니다.
다만, 국내 3상 조건부 품목허가 요건에 부합하지 않는다는 중앙약심위의 의견인 것입니다.
저희는 이 의견이 규제 완화의 입법 취지와 맞지 않다고 생각합니다.

이에 당 연구원은 다음 주 중 식약처 실무부서와의 회의를 거친 후, 이의신청 절차 등 향후 대응방향에 대해 다음 주 중 결정하도록 하겠습니다.

진실은 승리한다고 생각합니다.
일본에서의 줄기세포 재생의료사업에 집중해서 세계일등으로 우뚝 설 것입니다.
미국에서의 성공적인 임상을 통해 미국 FDA의 허가를 받아 조인트스템을 세계적인 블록버스터로 만들겠습니다.

감사합니다.

바이오스타 줄기세포기술연구원장 라 정 찬 올림