에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 개발기술 美 특허 등록

에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심 기술인 '줄기세포로부터 도파민 신경세포 고수율 분화 및 대량 생산 방법'에 대한 특허가 일본, 호주에 이어 미국에서도 등록 결정돼 미국 시장 진출을 위한 교두보를 마련했다고 14일 밝혔다.

해당 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 도파민 신경세포를 고수율, 대량 분화시키는 기술로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 미국 이외에도 현재 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 캐나다, 러시아 등에서도 특허 등록 심사가 진행 중이다.

이 기술은 유전자 변형 없이 3차원 분화유도 기법을 통해 배아줄기세포를 중뇌 도파민 신경전구세포로 분화시키는 기술이며, 1회 분화 시 약 100만명의 환자를 치료할 수 있도록 도파민 세포 대량생산이 가능하다.

본 기술을 적용한 파킨슨병 세포치료제는 고수율로 인한 안전성, 유효성과 더불어 대량 생산으로 인한 안정적 공급이 가능해 임상 적용 및 상용화에 국제 경쟁력을 갖추고 있다고 할 수 있다. 에스바이오메딕스는 그동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 적용을 위한 여러 개의 파생 특허을 순차적으로 총 42건 출원하여 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제에 대해 지난 1월 식품의약품안전처로부터 아시아 최초로 임상 승인을 받았으며, 올 상반기 연세대학교 세브란스 병원 신경외과 및 신경과에서 임상 시험을 할 예정이다. 본 임상 시험의 대상자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 지난 환자로 세브란스병원 신경과에서 대상자 모집 및 선별을 진행 중이다.

손 떨림, 느린 보행, 근육강직 등의 증상을 보이는 파킨슨병은 퇴행성 뇌 질환이며 중뇌 도파민 신경세포가 사멸돼 발생한다. 증상 완화 요법으로 L-DOPA 등의 약물 요법과 뇌심부자극술이 있으나 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸되는 것을 막지 못하며, 시간이 지남에 따라 효력감소 및 다양한 부작용이 발생한다. 따라서 세포 사멸의 진행을 멈추거나 죽은 세포를 새로운 세포로 대체해주는 보다 근본적인 치료 방법의 개발이 필요하다.

이에 가장 적합한 치료 방법 중 하나가 도파민 신경세포를 이식하는 재생 치료이며, 이 경우 환자 뇌 속의 중뇌 도파민 신경세포를 얼마나 정확하게 재현 및 생산해 낼 수 있는지가 치료제 개발 성공의 관건이라 할 수 있다. 미국에서 특허 등록된 에스바이오메딕스의 기술은 중뇌 도파민 신경세포 특징을 가장 정확하게 재현 생산할 수 있는 기술로 안전성과 더불어 큰 효능을 기대하고 있다.

에스바이오메딕스 최고기술책임자 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 "이번 미국 특허 등록을 발판으로 향후 미국 및 글로벌 임상시험도 진행할 계획"이라며 "기존 치료 방법과는 완전히 차별화된 개념의 근본적 치료제 개발을 통해 글로벌 시장을 선점해 나가 회사를 세포치료제 분야의 글로벌 기업으로 확장시키겠다"고 포부를 전했다.