한미약품·GC녹십자, 세계 최초 월 1회 투여 파브리병 신약 국내 임상 승인

한미약품 본사. 사진=한미그룹 제공

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이 국내 임상시험을 본격화한다. 양사는 13일 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'의 임상 1/2상 시험계획서(IND) 승인을 받았다고 밝혔다.

이번 승인을 통해 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)의 임상 1/2상 진입 승인에 이어 국내에서도 임상 개발에 속도를 내게 된다. 이번 임상에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 특성을 평가할 계획이다.

파브리병(Fabry Disease)은 성염색체 유전으로 발생하는 진행성 희귀난치질환으로, 체내 리소좀에서 당지질 분해 효소인 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되면서 당지질이 축적돼 다양한 장기를 손상시키는 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 심할 경우 생명을 위협할 수 있는 질환으로 알려져 있다.

현재 치료에는 유전자 재조합 효소를 2주에 한 번 정맥주사하는 효소대체요법(ERT)이 주로 사용되지만, 정맥주사의 불편함과 장기적인 신장 기능 저하 억제에 대한 한계가 존재한다.

이에 비해 LA-GLA는 세계 최초로 월 1회 피하주사로 투여할 수 있도록 개발 중인 차세대 치료제다. 기존 치료제의 불편함을 줄이고, 지속적인 치료 효과와 투약 편의성을 높인 혁신 신약으로 기대를 모으고 있다. 이러한 혁신성을 인정받아 2023년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정되기도 했다.

한미약품과 GC녹십자는 오는 2월 미국 샌디에이고에서 열리는 'WORLD Symposium 2025'에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다. 연구 결과에 따르면 신장 기능 개선, 혈관 질환 완화, 말초신경장애 개선 등 기존 치료제 대비 우수한 효능이 확인됐다.

이번 임상은 한미약품과 GC녹십자가 공동으로 연구개발(R&D)을 주도하며, 글로벌 임상 개발을 통해 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로 평가된다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 "LA-GLA의 임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다"며 "앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고, 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다"고 말했다.