피알지에스앤텍 '트리뉴민', 美 FDA 희귀소아질환의약품 지정

세계 최초 NF2 표적치료제 개발 기대

사진=피알지에스앤텍

피알지에스앤텍은 개발 중인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 트리뉴민(Trineumin)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 획득했다고 7일 밝혔다.

이는 트리뉴민이 NF2 치료제 가운데 세계 최초(first-in-class) 표적치료제로 개발될 가능성을 인정받은 성과다. 회사는 이번 RPDD 지정을 계기로 글로벌 허가 전략과 사업화 추진에 속도를 낼 계획이다.

NF2는 유전자 돌연변이로 인해 전정신경, 뇌막, 척수막 등에 다발성 종양이 발생하는 희귀질환이다. 특히 소아·청소년기에 발병할 경우 종양 성장 속도가 빠르고 청력상실, 안면마비, 보행장애, 시력 이상 등 심각한 신경학적 후유증을 초래할 수 있다.

FDA는 이번 지정 과정에서 NF2가 소아·청소년에게 중대한 영향을 미치는 중증 희귀질환이며, 트리뉴민이 높은 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 개발가치를 보유하고 있다고 판단했다.

RPDD는 중증 소아희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 FDA 제도다. RPDD를 받은 치료제가 향후 허가를 받고 관련 요건을 충족하면 개발사는 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)을 받을 수 있다. PRV는 신약 허가 심사기간을 단축할 수 있는 권리로, 제약·바이오 업계에서 높은 전략적 가치를 인정받고 있다.

피알지에스앤텍은 이번 지정으로 기존 소아조로증(HGPS) 치료제 '프로제리닌(Progerinin)'에 이어 2개의 PRV 확보 가능 파이프라인을 보유하게 됐다.

트리뉴민은 NF2 유전자 이상으로 발생하는 TβR1-RKIP 단백질 상호작용을 조절해 종양 발생과 성장을 억제하도록 설계된 저분자 치료제다. 기존 치료법과 달리 질환의 근본적인 병리 기전을 직접 표적하는 것이 특징이다.

현재 트리뉴민은 서울아산병원에서 임상 1/2a상을 진행 중이다. 임상 1상에서 150mg 투여 및 안전성 평가를 마쳤으며, 후속 임상 2상 권장용량(RP2D) 확보를 준비하고 있다.

트리뉴민은 이번 RPDD 지정에 앞서 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD), FDA 패스트트랙(Fast Track), 유럽 EMA 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득한 바 있다. 이번 RPDD 지정으로 글로벌 주요 규제기관으로부터 치료제의 혁신성과 개발 필요성을 다시 한번 인정받게 됐다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 RPDD 지정은 트리뉴민이 전 세계 NF2 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있음을 인정받은 중요한 성과"라며 "글로벌 임상 개발과 허가 전략을 더욱 가속화해 치료 옵션이 부족한 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다"고 말했다.