PCC 확정 전 베팅···SK바이오팜, 퍼스트바이오 신약 점찍은 이유

파킨슨병 치료제 후보물질 글로벌 독점 라이선스 계약 체결선급금 25억···PCC 확정 단기 마일스톤 포함 최대 4308억30억원 규모 지분 투자 병행···중장기적 협력 기반 마련 목적

그래픽=홍연택 기자

SK바이오팜이 전임상 후보물질(PCC) 확정 전 단계인 퍼스트바이오테라퓨틱스의 파킨슨병 치료제 후보물질을 확보했다. 이중저해 기전의 가능성을 보고 극초기에 권리를 선점하면서도 선급금은 25억원으로 낮춰 위험을 분산했다는 게 특징이다.

18일 업계에 따르면 SK바이오팜은 퍼스트바이오와 파킨슨병 치료제 프로그램 '1ST-104'에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다고 전일 공시했다. 계약 규모는 최대 4308억원으로 선급금은 25억원이다. PCC 확정에 따른 단기 마일스톤 25억원을 포함해 개발과 허가, 상업화 단계별로 마일스톤을 지급하며 제품 출시 이후 순매출에 따른 로열티는 별도다.

1ST-104는 PCC를 선정하기 위한 연구가 이뤄지고 있다. PCC는 유효성과 선택성, 약동학 등을 종합적으로 평가해 정식 전임상시험과 임상 개발에 투입할 물질을 정하는 단계다. 퍼스트바이오는 단기간 내 PCC 선정을 마무리한다는 계획이다.

PCC가 확정될 때까지는 퍼스트바이오가 연구를 수행한다. 이후 후속 전임상시험과 임상 개발, 허가 및 상업화는 SK바이오팜이 맡는다.

SK바이오팜이 후보물질 확정 전 권리 확보에 나선 배경에는 1ST-104의 이중저해 전략이 작용한 것으로 풀이된다. 1ST-104는 파킨슨병 발병과 연관된 LRRK2와 c-Abl을 동시에 조절한다. 두 표적에 함께 개입해 단일 표적을 저해하는 방식보다 파킨슨병의 복합적인 발병 기전에 폭넓게 대응하는 것을 목표로 한다.

LRRK2는 파킨슨병과 밀접하게 연관된 표적으로 알려져 있다. 그러나 일부 기존 Type 1 LRRK2 저해제는 전임상 연구에서 폐 관련 이상 소견 등이 관찰되면서 장기 투여에 따른 안전성 확보가 개발 과제로 제시돼 왔다.

퍼스트바이오는 기존 Type 1과 다른 방식을 적용한 Type 2 LRRK2 저해제로 1ST-104를 개발하고 있다. 여기에 신경세포의 생존과 염증, 비정상 단백질 축적 등에 관여하는 c-Abl까지 함께 조절하도록 설계했다. 현재까지 전임상 연구에서는 표적 선택성과 뇌혈관장벽(BBB) 투과성을 확인했다. 다만 1ST-104는 PCC 선정 전 단계인 만큼, Type 2 방식의 폐 안전성 개선 여부를 판단할 데이터는 아직 공개되지 않았다.

초기 개발의 불확실성은 계약금 지급 구조에 반영됐다. 최대 계약 규모는 4308억원이지만 당장 지급되는 선급금은 25억원으로 전체의 0.6% 수준이다. PCC가 확정되면 25억원을 추가 지급하고 이후 개발 진척과 허가, 상업화 성과에 따라 나머지 대가를 지급한다. 이중저해 기전의 권리를 조기에 확보하면서도 실제 성과가 나오는 단계에 맞춰 투자 규모를 늘리는 방식이다.

라이선스 계약과 별도로 SK바이오팜은 퍼스트바이오에 30억원을 지분 투자한다. 특정 후속 파이프라인의 공동개발이나 추가 도입을 전제로 한 투자인지에 대해서는 공개되지 않았지만, 양사가 1ST-104 개발을 시작으로 중장기적인 협력 기반을 마련한다는 게 핵심이다.

SK바이오팜 관계자는 "LRRK2와 c-Abl을 동시에 조절하는 이중저해 기전을 초기 단계에서 선점할 수 있다는 점을 높게 평가했다"며 "아직 PCC 확정 전 단계인 만큼 선급금과 단계별 마일스톤으로 개발 위험을 분산하고, 향후 연구 결과에 따라 후속 개발을 이어갈 계획"이라고 말했다.