'LBA 신화' 쓴 보령 김정균, '보스몰리십'으로 자체 신약 상업화 도전

국내 2상 환자 모집 완료···28년 종료 후 조건부허가 목표특허 만료 오리지널 인수·생산 내재화···LBA 해외로 확대보스몰리십, 美 FDA·국내 식약처로부터 희귀의약품 지정

그래픽=이찬희 기자

보령이 기존 항암제 인수와 생산 내재화로 키운 사업에 자체 개발 신약을 더한다. 김정균 대표가 오리지널 의약품 인수 전략인 LBA(Legacy Brands Acquisition)를 통해 항암 사업을 확대하는 가운데, 신약 후보물질 '보스몰리십'도 국내 상업화를 목표로 개발을 진행하고 있다.

20일 업계에 따르면 보령은 최근 보스몰리십의 국내 임상 2상 환자 44명 모집을 완료했다. 재발·불응성 말초 T세포 림프종(PTCL) 환자를 대상으로 국내 17개 기관에서 단독요법의 항종양 효과와 안전성, 내약성을 평가하고 있다. 지난 3월 첫 환자 투약을 시작한 뒤 약 7개월 만에 모집을 마쳤다.

보령은 기존 오리지널 항암제의 사업권을 확보하고 생산을 내재화하며 항암 사업을 확대해 왔다. LBA는 특허가 만료된 오리지널 의약품의 사업권을 인수해 수익을 창출하는 전략이다. 보령은 젬자와 알림타 등의 국내 사업권을 인수한 뒤 자체 생산 체제로 전환했다. 액상 제형 개발 등을 통해 제품 경쟁력을 높이는 한편, 생산 역량을 활용한 해외 위탁개발생산(CDMO)으로도 사업을 넓히고 있다.

사업권 인수 범위도 해외로 확대했다. 지난해 사노피와 체결한 세포독성항암제 탁소텔의 글로벌 사업권 인수 계약을 올해 종결하며 한국·중국·독일·스페인 등 19개 국가·지역의 판권·유통권·상표권 등을 확보했다. 국내 판매와 생산에서 쌓은 경험을 바탕으로 해외 공급 기반을 마련한 것이다. 지난해 보령의 항암 부문 매출은 2387억원으로, 온베브지와 젬자, 알림타 등이 주요 품목을 구성하고 있다.

보스몰리십은 기존 제품 사업과 함께 보령이 직접 개발을 진행해 온 신약이다. 2016년 한국화학연구원에서 도입한 뒤 전임상을 거쳐 2020년 1월 임상 1상을 시작했다. 외부에서 후보물질을 확보하고 후속 개발에 집중하는 NRDO(No Research Development Only) 전략을 적용한 사례다.

보스몰리십은 암세포의 성장·생존 신호와 DNA 손상 복구에 관여하는 PI3K 감마·델타와 DNA-PK를 동시에 억제한다. 보령은 세 가지 표적을 함께 겨냥하는 계열 내 최초(First-in-class) 신약을 목표로 개발하고 있다. 개발 대상인 PTCL은 성숙 T세포에서 발생하는 희귀 혈액암으로, 질환 진행이 빠르고 1차 치료 이후에도 재발하거나 치료에 반응하지 않는 경우가 많다. 재발·불응성 환자를 위한 표준 2차 치료가 확립되지 않아 새로운 치료 선택지가 필요한 질환이다.

앞선 임상 1상에서는 유효성 평가 환자 19명 중 6명에서 객관적 반응을 확인했다. 최신 추적평가 기준으로 4명은 완전반응, 2명은 부분반응을 보였다. 일부 환자는 1상 종료 이후에도 투약을 이어가며 3년 넘게 치료를 유지하며 완전반응을 유지했다는 게 회사 설명이다. 이번 2상에서는 환자 수를 늘려 항종양 효과와 안전성 등을 평가한다.

보스몰리십은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PTCL의 하위 질환인 PTCL-NOS와 혈관면역모세포성 T세포 림프종(AITL)에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. 국내에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

기존 제품의 사업권과 생산 기반을 확보하는 LBA가 현재 항암 사업을 뒷받침한다면, 보스몰리십은 새로운 치료제를 개발해 제품군을 넓히려는 시도로 풀이된다.

보령 관계자는 "보스몰리십은 2028년 임상 2상을 완료한 뒤 그 결과를 바탕으로 국내 조건부 품목허가를 신청할 계획"이라고 말했다.