파로스아이바이오, AI로 신약 독성 예측···ADC·TPD로 활용 확대

남기엽 사장, TI NEXUS 2026서 케미버스 적용 사례 소개

라스모티닙 심장독성 예측 기술 설명···생성형 AI·연구 자동화 추진

남기엽 파로스아이바이오 사장이 3일 서울 양재동 엘타워에서 열린 'TI NEXUS 2026'에서 발표하고 있다. 사진=안다하 기자

파로스아이바이오가 인공지능(AI)을 활용해 신약 후보물질의 심장독성을 사전에 예측하고 신규 화합물을 설계하는 기술을 소개했다. 급성골수성백혈병(AML) 치료제 '라스모티닙(PHI-101)'의 개발 성과를 공개하는 한편, 자체 AI 플랫폼의 적용 범위를 항체약물접합체(ADC)와 표적단백질분해(TPD) 분야로 확대하겠다는 계획도 밝혔다.

남기엽 파로스아이바이오 사장은 3일 서울 양재동 엘타워에서 열린 임상시험 AI 솔루션 쇼케이스 'TI NEXUS 2026'에서 자체 AI 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'의 활용 전략과 주요 파이프라인 개발 현황을 발표했다. 이번 행사는 씨엔알리서치 자회사 트라이얼인포매틱스가 개최했다.

남 사장은 신약개발에 오랜 시간과 막대한 비용이 소요되는 데다 성공 확률도 낮다는 점을 주요 과제로 꼽았다. 신약 후보물질을 발굴하더라도 효능과 안전성을 확인하는 과정에서 개발이 중단될 수 있는 만큼 초기 연구 단계부터 후보물질의 특성을 분석하는 것이 중요하다는 설명이다. 특히 글로벌 AI 신약개발 기업보다 상대적으로 자금 규모가 작은 상황에서 제한된 연구개발 자원을 효율적으로 활용하기 위해 AI를 도입했다고 밝혔다.

남 사장은 "드럭 디스커버리를 어떻게 하면 더 효율적으로 할 것인가에 대해서 AI를 도입하고" 있다며 신약개발 성공률을 높이기 위한 방안을 모색하고 있다고 설명했다.

케미버스는 신약 후보물질 발굴 과정의 여러 단계에 활용할 수 있는 AI 모듈로 구성돼 있다. 모든 파이프라인에 동일한 기술을 적용하는 것이 아니라 개발 단계와 목적에 따라 필요한 모듈을 선택하는 방식이다. 유전자·약물·질환 간 연관성을 분석해 신약개발에 필요한 정보를 탐색하고 생성형 AI를 활용해 새로운 화합물 구조를 설계하는 데 활용한다.

이처럼 연구 단계에 따라 AI 기술을 선택적으로 적용하는 것은 후보물질 발굴 과정에서 불필요한 실험을 줄이기 위한 전략이다. 초기 단계에서 효능과 안전성 관련 특성을 함께 검토해 후속 연구에 투입할 후보물질을 선별하고 개발 가능성이 높은 물질에 연구개발 자원을 집중하는 방식이다.

이날 발표에서는 AI 기반 심장독성 사전 예측 기술이 주요 활용 사례로 소개됐다. 일부 신약 후보물질은 심장 전기신호와 관련된 이온통로에 영향을 미쳐 부정맥 등 안전성 문제를 일으킬 수 있다. 이러한 위험은 신약개발 과정에서 후보물질의 개발 지속 여부를 판단하는 중요한 요소다. 파로스아이바이오는 AI를 통해 후보물질의 심장독성 관련 특성을 개발 초기 단계에서 예측하고 안전성 위험을 평가하는 접근법을 설명했다.

남 사장은 이와 함께 급성골수성백혈병 치료제로 개발 중인 라스모티닙의 연구 현황을 소개했다. 라스모티닙은 재발·불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 임상 1상을 마쳤으며 글로벌 임상 2상 진입을 추진하고 있다. 앞서 공개된 임상 1b상에서는 효능 평가가 가능한 환자를 기준으로 복합완전관해율(CRc) 50%를 기록했다.

라스모티닙의 비임상 연구 결과는 지난달 12일 국제 혈액암 전문학술지 '루케미아(Leukemia)'에 게재됐다. 연구에서는 기존 FLT3 표적치료제에 내성을 유발하는 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 모델에서 라스모티닙의 항암 효능을 평가했다. 라스모티닙 투여군의 생존기간 중앙값은 44.4일로, 비교 약물인 길테리티닙 투여군(21.4일)과 대조군(19.4일)을 웃돌았다.

파로스아이바이오는 기존 저분자 신약 개발에 활용해 온 케미버스를 ADC와 TPD 분야로도 확대할 계획이다. ADC는 암세포 등 특정 표적에 결합하는 항체에 약물을 연결해 전달하는 기술이다. TPD는 질환과 관련된 단백질의 기능을 억제하는 데 그치지 않고 해당 단백질의 분해를 유도하는 방식이다. 기존 저분자 신약과는 약물의 구조와 작용 방식이 다른 만큼 후보물질 설계 과정에서 고려해야 할 요소도 달라진다.

남 사장은 단백질과 화합물의 상호작용을 분석하는 AI 기술을 활용해 ADC와 TPD 분야의 신규 후보물질을 발굴하는 방향을 제시했다. 생성형 AI로 설계한 물질을 실제 합성과 효능 평가로 연결하는 과정에도 자동화 기술을 접목해 후보물질 발굴 효율을 높인다는 구상이다.