에스바이오메딕스, 파킨슨병 줄기세포 치료 길 열까

20년 '줄기세포' 외길···자제 기술로 안전성 우려 해소

원숭이 실험 마친 'TED-A9', 아시아 최초 임상

글로벌 행사서 파이프라인 공개···'FECS-Ad' 2a상 막바지

강세일 에스바이오메딕스 대표이사

배아줄기세포를 활용해 중증·난치질환 치료제를 개발 중인 에스바이오메딕스가 연내 글로벌 기술이전에 자신감을 내비치고 있다. 특히 임상 진행이 가장 빠른 중증하지허혈 치료제 'FECS-Ad'와 아시아 최초로 임상에 돌입하는 파킨슨병 치료제 'TED-A9'의 성과를 기대하는 모습이다.

회사는 현재 국내에서 이뤄지고 있는 임상시험 진행에 박차를 가하는 한편 전 세계 제약·바이오 기업 및 투자자가 참석하는 국제 행사에 잇따라 참석해 사업성을 입증하겠단 계획이다.

에스바이오메딕스 제공

파킨슨병, '배아줄기세포'로 근본적 치료···종양 발생 위험은 ↓

14일 관련 업계에 따르면, 에스바이오메딕스는 기존의 세포치료제의 한계를 극복한 '질환특이적 세포치료제'를 연구개발하는 기업이다.

현재 ▲국제표준화 배아줄기세포 분화 기술(TED) ▲3차원 기능성 스페로이드 구현 기술(FECS) 등 2개의 원천 플랫폼 기술로 8개의 신약 파이프라인을 개발 중이다. 관련 특허만 132건이 출원됐으며, 이 중 87건이 등록 완료됐다. 미국과 유럽, 일본 등 글로벌 핵심 바이오마켓에서도 기술 관련 특허 등록이 완료된 상태다.

TED는 모든 배아줄기세포 및 유도만능줄기세포(iPS)로부터 보편적이고 효율적인 신경전구세포(NPC)로 분화시키는 원천기술이다.

줄기세포는 크게 배아줄기세포와 성체줄기세포로 나뉜다. 배아줄기세포는 우리 몸에 필요한 어떤 종류의 세포나 조직으로도 분화할 수 있는 능력을 가지고 있어 성체줄기세포를 활용한 기존 치료제보다 다양한 질환 치료에 활용할 수 있다는 특징이 있다.

다만 강력한 치료효과를 가지고 있는 동시에 제어하기도 어려워 종양 형성 위험이 따른다. 국내에서 배아줄기세포 치료제를 개발하는 상장사는 에스바이오메딕스와 차바이오텍 두 곳뿐이다.

에스바이오메딕스는 자체 원천 기술을 통해 신경세포가 아닌 타 세포, 특히 종양세포로의 분화를 차단했다. 또 혹시 모를 종양 유발 가능성을 배제하기 위한 특허 기술도 확보해 종양 발생 위험을 크게 줄였다.

회사는 TED 기술로 파킨슨병 치료제 'TED-A9', 척수손상 치료제 'TED-N', 황반변성 치료제 'TED-R' 등을 개발하고 있다.

이 중 'TED-A9'는 에스바이오메딕스가 기술이전을 자신하는 후보물질 중 하나로, 내달 임상시험 진입이 본격화된다. 배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제로는 아시아 첫 임상시험이다. 최근 최종 임상실시기관인 세브란스병원 임상연구윤리위원(IRB) 승인을 받아 현재 피험자를 모집 중이다.

총 12명의 환자를 대상으로 1/2a상 임상시험이 계획돼 있으며 치료제 투여 후 2년간 안전성 및 탐색적 유효성을 확인할 예정이다.

배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제 임상시험은 에스바이오메딕스가 세계 두 번째로 진입했다는데 의미가 있다.

김종완 개발부 상무는 "배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제를 개발하는 그룹은 우리를 포함해 전 세계 총 4곳이다. 미국과 스웨덴, 일본 등인데, 미국이 가장 먼저 임상에 들어갔다"며 "스웨덴과 일본도 임상에 들어갔지만 연구 목적이기 때문에 우리가 두 번째 후발주자라고 할 수 있다"고 설명했다.

에스바이오메딕스 제공

회사는 이번 임상 연구에서 안전성 및 유효성이 입증될 경우 근본적 도파민 세포 재생치료제로서 파급효과가 클 것으로 예상하고 있다. 기존의 약물요법과 뇌심부자극술은 증상 완화에 초점을 맞추고 있기 때문이다.

조명수 연구소장은 "'TED-A9'은 인간과 가장 유사한 원숭이 파킨슨병 모델을 이용한 행동개선 및 PET-CT 시험결과에서 유효성 및 치료 기전이 검증됐다. 약물을 투여한 원숭이는 6~7주부터 정상수준으로 회복했고, 그렇지 않은 원숭이는 28주간 증상이 지속됐다"며 "안전성은 설치류 비임상시험을 통해 확인했다. 임상시험에서도 안전하고 우수한 효과를 기대한다"고 강조했다.

회사는 'TED-A9'의 임상 결과를 바탕으로 기술이전 및 글로벌 임상시험을 추진한다는 방침이다.

김 상무는 "배아줄기세포유래 도파민세포를 이용해 치료제를 개발한 미국 기업은 기술 하나만 가지고 다국적 제약사 바이엘에 약 1조2000억원 규모로 매각됐다"라며 "우리는 매각할 계획은 없으나 기술이전시 그에 준하는 딜(기술이전)이 가능할 것으로 보고 있다"고 말했다.

'FECS' 기술 활용한 중증하지허혈치료제, 해외 '딜' 가능성

FECS는 2D 단일 세포군을 3D 스페로이드로 구현해 세포기능을 활성화하는 기술이다. 효과물질 생산량이 증대되고 형태적 균질성과 공정 재현성을 확보할 수 있다. 이와 함께 세포간 신호전달 및 자가구조화로 체내 생착률·생존율을 늘렸고, 지지체 미사용으로 인한 이물질 유입 불가로 안정성 이슈를 해결했다는 특징이 있다.

에스바이오메딕스는 이 기술로 중증하지허혈치료제 'FECS-Ad'를 개발 중이다. 에스바이오메딕스가 보유하고 있는 파이프라인 중 임상 진행 단계가 가장 빠르다.

이 물질은 동종지방유래 중간엽줄기세포의 3차원 세포집합체다. 지난 2020년 3월 국내 1/2a상 임상시험 승인 후 전세계 최초로 임상 2a상을 진행 중이다.

지금까지 임상 결과, 혈관 신생 및 면역 조절 관련 인자 생성량이 높게 나타나고, 통증감소, 혈관형성촉진, 근육재생, 하지혈류흐름 개선 효과도 확인됐다.

김 상무는 "기존의 2차원 배양세포를 활용해 치료하는 그룹과 3차원 스페로이드로 구현해 치료한 그룹으로 나눠 임상을 진행한 결과, 후자의 통증 감소 효과가 뛰어난 것으로 확인됐다"라며 "현재 임상 막바지 단계이고, 해외에서도 딜이 들어오고 있다"고 했다.

김 상무는 국내에서 'FECS-Ad'의 임상을 계속 진행하는 한편 다국적 제약사를 상대로 연내 '딜'을 성사시킬 것이라고 밝혔다.

에스바이오메딕스는 설립 20년이 지난 지금까지 글로벌 기술이전 성과가 없다. 'FECS-Ad'에 대해 동국제약과 체결한 국내 판권 계약 1건이 사실상 유일하다.

그는 "우리가 가지고 있는 모든 파이프라인들은 국내 3상까지 끌고 갈 예정이다. 다만 현재 가장 앞서가고 있는 파이프라인은 'FECS-Ad'인데, 임상 2a상 결과에서 효과를 확인하면 해외로 넘어갈 것"이라면서도 "미국으로 가면 임상 비용만 국내의 10배가 넘는다. 우리가 직접 지사를 설립해 임상을 진행하는 데에는 한계가 있기 때문에 다국적 제약사를 상대로 기술이전 할 계획을 가지고 있다"고 설명했다.

이어 "'FECS-Ad' 올해 (기술이전 등) 성과가 나올 것으로 예상되는 물질"이라고 부연했다.

국제 행사서 딜 노린다

에스바이오메딕스는 신약 파이프라인을 알리고 기술이전 성과를 달성하기 위해 전세계 제약·바이오 기업 및 투자자들이 모이는 국제 행사에 참석할 예정이다.

우선 회사는 오는 20일부터 22일까지(현지시간) 스위스 바젤에서 열리는 '바이오 유럽 스프링'에 참석하기 위한 준비를 진행하고 있다.

'바이오-유럽 스프링'은 전 세계 제약·바이오 기업 및 투자자가 참석하는 유럽 최대 규모 바이오 컨퍼런스로, 전세계 제약·바이오 기업 경영진과 사업개발부서, 기관투자자 등이 참석해 협력을 논의하는 행사다.

이어 6월에는 미국 최대 바이오 박람회인 바이오USA에, 가을에는 국제줄기세포학회(ISSCR) 학술대회에 참석해 치료물질을 알릴 계획이다.

특히 회사는 ISSCR 학술대회에서 'TED-A9'를 적극 알릴 예정이다.

회사 관계자는 "현재 강세일 대표와 함께 회사를 이끌고 있는 김동욱 대표(연세대 의과대학 생리학교실 교수)가 한국줄기세포학회장을 지낸 바 있다. 국제 학회에서 네트워크가 있고 파킨슨병 치료제에 대한 수요도 높고, 치료에 있어서도 확실한 기전을 보이고 있어 김 대표가 직접 알릴 계획"이라고 말했다.

한편, 에스바이오메딕스에서 강 대표는 경영부문을, 김동욱 대표는 R&D 부문을 총괄하고 있다.

회사는 기술특례상장을 통해 내달 코스닥 시장에 입성한다.