치매 '진단‧치료' K-기술력 알린다···美 총출동

28일~8월 1일 알츠하이머 국제 학회 개최

전문가 1만명 이상 몰려···신약 포스터 발표 채택

뉴로핏·뷰노 등 치매 진단 AI 솔루션 런칭

그래픽=홍연택

국내 치매 진단 및 치료제 개발 기업들이 알츠하이머 국제 학회(AAIC)에 대거 참가해 기술력을 알린다.

28일 관련 업계에 따르면, AAIC는 알츠하이머 분야 최대 규모의 국제 학회로, 매년 전세계 석학들을 비롯한 연구자 및 관련 제약·바이오 회사가 모여 알츠하이머 질환의 연구 성과를 공유한다. 올해는 28일부터 8월 1일까지(현지시각) 미국 펜실베니아주 필라델피아에서 열리며, 1만명 이상이 참가해 3000건 이상의 알츠하이머병 분야에 대한 학술 발표가 이뤄진다.

동아에스티는 타우 표적 치매 치료제로 개발중인 'DA-7503'의 비임상 연구 결과를 포스터 발표한다. 포스터 발표는 회사가 제출한 초록을 학회가 채택하는 방식이기 때문에 의미 있고 우수한 결과를 확인했다는 점을 보여준다.

주제는 '알츠하이머병 및 타우병증 질환 모델에서 DA-7503의 타우 병증 개선 및 뇌척수액 내 타우 감소 효과'다.

발표에서는 알츠하이머병 및 타우병증 질환 동물 모델에서 DA-7503을 통한 기억 및 인지 기능 개선 효과, 알츠하이머병의 주요 병인인 대뇌 피질 및 해마 내 타우 응집과 인산화 억제, 뇌척수액 내 타우 감소 데이터를 공개할 예정이다.

타우는 신경세포의 미세소관(microtubule)에 결합해 신경세포 구조를 안정화한다. 알츠하이머병과 같은 병적인 상황에서 변형된 타우가 미세소관에서 분리되돼 신경독성을 나타내는 타우 올리고머와 응집체가 형성된다.

DA-7503은 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발중인 저분자 화합물 타우 응집 저해제다. DA-7503은 분리되고 변형된 타우에 선택적으로 작용해 올리고머 형성을 억제하여 세포내 축적을 저해한다. 지난 5월 국내에서 임상1상을 개시했으며, 건강한 성인 및 노인 72명을 대상으로 DA-7503의 단회 및 반복 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가한다.

동아에스티 관계자는 "이번 비임상 연구 결과를 통해 DA-7503 투여 후 혈중 약물 농도가 증가할수록 뇌척수액 내 타우가 의존적으로 감소하는 특징과 DA-7503의 타우 제거 효과 가능성을 입증했다"며 "치매 문제를 혁신적으로 해결할 수 있는 퍼스트 인 클래스 치매치료제 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

경구용(먹는) 치매 치료제 AR1001을 개발 중인 아리바이오도 2건의 포스터 발표를 진행한다.

첫번째 주요 포스터는 'AR1001'이 포스포다이에스터레이스(PDE)5 억제제로 뇌혈관장벽 (BBB)를 투과하고 타깃에 작하는 것을 보여주는 동물실험 결과다.

현재 회사는 초기 알츠하이머병 환자들을 대상으로 총 11개국에서 'AR1001'의 글로벌 임상 3상을 진행하고 있으며, 추가적인 동물실험 결과를 통해 AR1001의 퇴행성 뇌질환 치료제로써의 우수성을 꾸준히 확보하고 있다.

이번 동물실험에서는 임상 3상에서 사용하는 용량(30mg)을 마우스에 동일하게 적용했을 때 BBB를 투과하고 AR1001의 타깃에 정확히 작용한다는 결과를 확보했으며, 이와 관련해 알츠하이머병 관련 주요 인자들이 유의미하게 개선됐음도 확인했다.

또 다른 포스터는 천연물 의약품인 'AR1004'의 임상 2상 디자인 관련이다.

샤페론도 자체 개발중인 차세대 치매치료제 '누세린'의 전임상 결과를 발표한다. 이와 함께 혈액 바이오 마커를 활용한 새로운 치매 동반 진단 기술에 기반한 치료제의 정밀의학적 효능평가 기술도 공개한다.

누세린은 'GPCR19-P2X7' 조절 메커니즘을 통해 'NLRP3' 염증복합체의 활성화를 차단함으로써 뇌에 축적된 아밀로이드 베타가 유발하는 광범위한 염증성 사이토카인(IL-1β, IL-18, IL-6, TNF-α 등)생성을 억제 신경세포의 사멸을 방지함으로써 인지 능력을 보전한다.

샤페론은 알츠하이머성 치매 마우스 모델에 누세린을 경구 투여한 후 실시한 기억력 및 인지능력 행동학적 실험에서 인지기능이 탁월하게 개선된 사실을 확인했다. 연구진은 누세린이 뇌의 면역을 담당하는 '미세아교세포'의 '식작용(phagocytosis)'을 활성화시켜 치매 원인인 '아밀로이드 베타 플라크(Amyloid-β plaque)' 축적을 억제해 신경염증을 감소시키는 역할을 한 결과들을 발표할 예정이다.

아울러 샤페론은 전임상에서 혈액내 단백체 분석을 통해 누세린의 약물 효능을 예측 평가할 수 있는 동반 진단용 바이오마커 발굴에도 성공했다. 현재 해당 바이오마커를 통한 치매 동반 진단을 기반으로 누세린의 효능평가를 치매 환자에도 적용할 수 있는지 연구를 진행 중이다.

또 샤페론은 알츠하이머 환자의 상당수에서 정상인 대비 이 동반 진단용 바이오마커가 증가한다는 사실도 확인해 비임상 결과가 치매환자에서도 재현될 수 있을 것으로 기대하고 있어, 해당 결과도 발표할 예정이다.

지난 6월 바이오USA 기간 미국 샌디에이고에서 만난 빈준길 뉴로핏 대표는 치매 치료제 관련 엔드투엔드(End-to-End) 서비스를 제공하는 '아쿠아AD'를 공개하겠다는 계획을 전했다. 사진=유수인 기자

뇌 질환 영상 인공지능(AI) 솔루션 전문기업 뉴로핏은 이번 행사에서 알츠하이머병 치료제 관련 최첨단 뇌 영상 분석 기술의 집합체인 항 아밀로이드 치료제 처방 치료 효과 및 부작용 모니터링 소프트웨어 '뉴로핏 아쿠아 AD(Neurophet AQUA AD)'를 선보인다. 이 제품은 현재 한국과 미국, 일본 등 주요 국가의 의료기기 인증을 준비하고 있다.

뉴로핏 아쿠아 AD는 MRI(자기공명영상)와 PET(양전자 방출 단층 촬영) 영상을 정량 분석해 항 아밀로이드 치료제 투약 과정에서 필요한 모든 뇌 영상 분석 기능을 제공하는 소프트웨어다.

최근 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 '레켐비(성분명: 레카네맙)', '키순라(성분명: 도나네맙)'와 같은 항 아밀로이드 치료제는 뇌출혈과 뇌부종 등 'ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상)'가 발생하는 부작용이 있다. 실제로 두 치료제 임상시험 참여 환자 20~30%에서 ARIA가 보고된 바 있다.

이에 항 아밀로이드 치료제를 사용하는 환자는 ARIA의 존재를 확인하기 위해 1년에 최소 5~6회 MRI를 필수로 촬영해야 한다.

뉴로핏은 부스 전시를 통해 뉴로핏 아쿠아 AD 제품 데모를 시연할 예정이며 이와 함께 주요 기능이 업데이트된 PET 영상 정량 분석 소프트웨어 '뉴로핏 스케일 펫(Neurophet SCALE PET)'을 함께 선보인다.

빈준질 뉴로핏 대표는 "레켐비에 이어 키순라도 FDA 승인을 받아 출시를 앞둔 만큼 뉴로핏 아쿠아 AD의 치료제 특화 뇌 영상 분석 기술에 대한 활용도가 매우 높아질 것으로 기대한다"고 전했다.

뷰노도 이번 행사를 통해 AI 기반 뇌 정량화 의료기기 뷰노메드 딥브레인을 공식 런칭한다.

뷰노메드 딥브레인은 지난 해 10월 FDA 인증을 획득한 AI 의료기기다. 해당 제품은 딥러닝을 기반으로 뇌 MRI 영상을 분석해 뇌 영역을 100여개 이상으로 분할(Parcellation)하고 각 영역의 위축 정도를 정량화한 정보를 1분 내 제공한다.

의료진의 알츠하이머병, 혈관성 치매, 전두측두엽 치매 등 주요 퇴행성 뇌질환으로부터 비롯되는 치매 진단을 돕는다. 또 경도인지장애에서 치매로 진행할 가능성이 높은 환자를 미리 선별하는 데 기여할 수 있다.

이번 행사에서 뷰노는 현장 부스 전시를 통해 뷰노메드 딥브레인을 미국 시장에 정식으로 처음 선보인다. 현지 시장 내 빠른 확산을 위해 주요 이해관계자(KOL)와의 접점을 늘려 영업망을 구축하는 데 주력할 계획이다.

또 뇌 MRI 정량화 기술에 수요가 있는 기업들과 파트너십에 대한 논의를 적극 추진할 방침이다. 현장 참가자들과 Q&A 세션을 통해 제품의 임상적 우수성과 임상 활용 사례, 최근 업데이트 내역 등을 공유할 예정이다.

연구 세션에서는 알츠하이머 및 치매 관련 3건의 연구 결과를 발표한다.