HLB이노베이션, 고형암 CAR-T 기술 검증 확대···임상 성과 주목

기존 CAR-T와 KIR-CAR 전임상 직접 비교···T세포 탈진 개선 가능성 확인SynKIR-110 임상 1상 진행·414억원 추가 투자로 개발 지원

그래픽=홍연택 기자

HLB이노베이션이 기존 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 직접 비교한 차세대 KIR-CAR 플랫폼의 고형암 전임상 연구 결과를 공개한다. 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발한 다중사슬 구조의 KIR-CAR가 기존 CAR-T의 한계로 꼽히는 T세포 탈진을 줄일 수 있는지를 비교한 연구다. 같은 기술을 적용한 고형암 치료제 'SynKIR-110'의 임상 1상도 진행 중인 만큼 전임상에서 나타난 차별성이 실제 환자의 치료 효과로 이어질지 주목된다.

19일 업계에 따르면 베리스모는 오는 11월 6일(현지시간) 미국 애리조나주 피닉스에서 열리는 미국면역항암학회(SITC 2026)에서 KIR-CAR 플랫폼의 고형암 전임상 연구 결과를 포스터로 발표할 예정이다. 이번 연구에서는 고형암 관련 항원인 메소텔린을 표적으로 설계한 KIR-CAR T세포와 기존 CAR-T에 주로 사용되는 공자극 분자(CD28 또는 4-1BB) 기반 CAR-T를 생체 내(in vivo)에서 비교했다.

CAR-T는 혈액암 영역에서 상용화됐지만, 고형암에서는 면역억제적인 종양미세환경과 지속적인 항원 자극에 따른 T세포 탈진 등이 치료 효과를 제한하는 요인으로 지목돼왔다. 베리스모의 KIR-CAR는 자연살해(NK)세포의 수용체 구조를 모방해 항원 결합부와 신호전달부를 분리한 방식이다. 회사는 이번 전임상에서 기존 CAR-T 대비 T세포 탈진과 사이토카인 방출을 줄이는 특성을 확인했다고 설명했다.

따라서 이번 전임상에서 확인된 KIR-CAR의 T세포 탈진과 사이토카인 방출 감소 효과가 실제 항종양 활성 개선으로 이어질지가 향후 관전 포인트가 될 전망이다. 특히 기존 CAR-T보다 면역반응을 줄이면서도 종양 억제 효과를 유지하거나 높일 수 있는지, T세포의 기능이 장기간 지속되는지가 중요하다. 전임상에서 나타난 이러한 특성이 면역억제적인 종양미세환경을 가진 실제 고형암 환자에서도 재현되는지를 임상에서 입증하는 것이 핵심 과제다.

베리스모는 같은 메소텔린 표적 기술을 적용한 고형암 치료제 'SynKIR-110'의 미국 임상 1상도 진행 중이다. 대상은 난소암과 담관암, 중피종 등 메소텔린을 발현하는 고형암 환자다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서 초기 임상 결과를 발표했으며 향후 실제 환자에서 항종양 효과와 반응 지속기간을 확인하는 것이 개발의 핵심 과제다.

베리스모는 KIR-CAR 플랫폼의 적용 범위를 고형암뿐 아니라 혈액암으로도 넓히고 있다. 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종 치료제 'SynKIR-310'은 임상 1상에서 두 번째 용량군까지 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않자 미국 식품의약국(FDA)과 협의해 용량 증량 범위를 네 번째 용량군까지 확대했다. 초기 임상에서는 소포림프종 환자 1명이 완전관해(CR)에 도달해 6개월 이상 유지한 사례가 공개됐다.

두 파이프라인의 임상 개발을 뒷받침하기 위한 투자도 이어지고 있다. HLB이노베이션은 지난 4월 베리스모의 제3자 배정 유상증자에 참여해 2800만달러(당시 약 414억원)를 추가 투자하기로 결정했다. 이를 통해 베리스모 지분율은 98.75%에서 98.93%로 높아졌다. 투자금은 연구개발과 임상개발 비용에 사용될 예정이다.

베리스모가 개발 중인 두 파이프라인에 대한 외부 가치평가도 나왔다. 현대차증권은 지난 9월 보고서에서 베리스모의 파이프라인 가치를 총 8205억원으로 추산했다. 고형암 치료제 SynKIR-110은 3768억원, 혈액암 치료제 SynKIR-310은 4437억원으로 각각 평가했다. 다만 SynKIR-110의 임상 성공확률 가정은 기존 20%에서 13%로 낮췄다. 파이프라인 가치에 대한 기대와 별개로 실제 임상에서 유효성을 확인하는 과정이 남아 있다.

브라이언 김 베리스모 테라퓨틱스 대표이사 겸 공동창업자는 앞서 "이번 연구는 기존 CAR-T와의 직접 비교를 통해 다중사슬 구조의 KIR-CAR가 T세포 탈진과 사이토카인 방출을 줄이는 차별성을 생체 내에서 확인했다는 데 의미가 있다"며 "이러한 연구 결과를 바탕으로 현재 임상 1상을 진행 중인 SynKIR-110의 개발을 지속하며 고형암 CAR-T 치료의 새로운 가능성을 열어가겠다"고 밝혔다.