큐로셀, 림카토 2차 치료 확대 추진···내년 상반기 임상 3상 목표

사진=큐로셀

큐로셀이 CD19 CAR-T 치료제 '림카토'의 재발성·불응성 성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 2차 치료 적응증 확대를 위한 임상 3상 시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다.

30일 관련 업계에 따르면 림카토는 국내 기업이 개발해 품목허가를 받은 첫 CAR-T 치료제다. 올해 상반기 3차 치료제로 허가받아 상업용 투약을 준비하고 있다. 큐로셀은 이번 임상개발을 통해 기존 3차 이상 치료에서 2차 치료로 사용 범위를 넓혀, 1차 치료에 실패한 환자에게 보다 이른 시점에 CAR-T 치료 기회를 제공한다는 계획이다.

이번 임상 3상은 삼성서울병원을 비롯한 국내 주요 의료기관에서 다기관·무작위배정 방식으로 진행할 예정이다. 림카토 투여군과 기존 표준 치료군을 직접 비교해 무사건생존기간(EFS) 등의 유효성과 안전성을 평가한다. 회사는 식약처 승인을 거쳐 2027년 상반기 본격적인 임상에 착수하는 것을 목표로 하고 있다.

회사에 따르면 거대 B세포 림프종 가운데 1차 치료에 반응하지 않거나 조기에 재발한 환자는 기존 2차 표준요법인 구제항암화학요법과 자가조혈모세포이식의 치료 성과가 제한적이다. 고령이나 동반질환으로 이식까지 이어지지 못하는 경우도 있어 새로운 치료 선택지에 대한 수요가 크다는 설명이다. 큐로셀은 2차 치료 적응증을 확보해 처방 대상 환자군을 확대하고 제품의 임상적 가치와 시장 경쟁력을 높인다는 구상이다.

해외에서는 미국 식품의약국(FDA)이 2022년 CAR-T 치료제 '예스카타'와 '브레얀지'의 거대 B세포 림프종 2차 치료 적응증을 잇달아 승인했다. 두 제품은 1차 항암면역치료에 반응하지 않거나 해당 치료 후 12개월 이내에 재발한 성인 거대 B세포 림프종 환자에게 사용할 수 있다.

림카토는 큐로셀이 독자 개발한 CAR-T 플랫폼 'OVIS'를 적용한 자가유래 T세포 치료제다. CAR-T 세포의 기능을 억제하는 면역관문인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계했다. 이를 통해 종양미세환경에서도 항종양 기능을 유지하도록 개발했다는 게 회사 측 설명이다.

큐로셀은 개발부터 생산·공급까지 직접 수행할 수 있는 상업용 CAR-T 전문 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 제조시설도 갖추고 있다. 이러한 생산 기반을 바탕으로 림카토의 상업화와 후속 임상개발을 추진하고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 "올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료 단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음"이라며 "신속한 승인 절차를 거쳐 2027년 상반기 본격적인 3상에 돌입할 계획"이라고 말했다.

이어 "1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자들에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 2차 치료 적응증 확대를 적극 추진하겠다"고 덧붙였다.

림카토는 현재 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 건강보험 급여 등재 절차를 밟고 있다. 회사는 연내 급여 적용과 본격적인 상업용 투약을 목표로 하고 있다.