제약·바이오

[제약바이오 해독기]RMAT 지정: 세포·유전자치료제의 'FDA 밀착 개발지원'

FDA RMAT 지정은 세포치료제와 유전자치료제 등 첨단재생의학치료제에 대한 전폭적 개발 지원 제도로, 초기 임상 근거를 바탕으로 미충족 의료수요를 해결할 잠재력을 인정받은 경우 지정된다. 제조·품질관리 등 다양한 분야에서 조기 전략 협의가 가능하지만, 최종 허가나 가속승인은 별도로 충족해야 하므로 실질적 성공 여부는 기업의 준비와 데이터 질에 달려 있다.

보도자료

차바이오텍 美 자회사, 개방형 제조 플랫폼 오픈···첫 고객 확보

차바이오텍 미국 자회사 마티카 바이오가 오픈 액세스 플랫폼을 공식 출시하고 미국 바이오기업 서지엄 바이오사이언스를 첫 고객사로 확보했다. 기존 폐쇄적 CDMO 방식에서 벗어나 고객 중심의 개방형·모듈형 제조 서비스로 생산 비용과 공정 복잡성 문제를 해소하며, 유전자치료제 위탁개발생산 시장에서 수주 확대를 본격 추진한다.

제약·바이오

국산 1호 CAR-T 허가···희귀 림프종 치료제

국내에서 개발된 첫 맞춤형 유전자치료제 CAR-T 치료제 림카토주가 식약처 허가를 받았다. 이 치료제는 기존 치료에 반응하지 않는 희귀 림프종 환자를 대상으로 뛰어난 완전 관해율과 안전성을 입증했다. 국산 CAR-T 치료제의 상업화로 환자 접근성과 치료 옵션 확대에 속도가 붙을 전망이다. 향후 보험 급여 적용과 공급 인프라 개선이 과제로 남는다.

제약·바이오

신기술 확보·매출 기반 강화···빅파마, M&A로 포트폴리오 재편

글로벌 제약사들이 인수합병을 통해 유전자치료제, 세포치료제 등 신기술을 확보하고, 바이오시밀러와 개발지원 사업을 강화하는 등 포트폴리오를 재편하고 있다. 각 사별로 성장동력과 안정적 매출 기반을 병행 구축하는 전략이 두드러진다.

제약·바이오

알지노믹스, RZ-001 초기 임상서 '시그널'···간암 신약 기대감

알지노믹스가 AACR 2026에서 간암 유전자치료제 RZ-001의 임상 중간결과를 공개했다. TACE가 불가능하거나 불응인 간세포암 환자에서 객관적 반응률과 완전관해 사례를 확인했으며, 치료 반응의 깊이와 지속성, 안전성에서도 긍정 신호를 보였다. 임상 플랫폼의 확장 가능성이 주목된다.

제약·바이오

코오롱생명과학, TG-C 특허 확장···7월 톱라인 앞두고 상업화 채비

코오롱생명과학이 골관절염 유전자치료제 TG-C의 혼합세포 요법 특허를 아시아 지역에서 연이어 확보했다. 이번 조치는 아시아 시장 상업화와 기술 권리 보호에 중점을 둔 전략이다. TG-C는 미국 임상 3상 마무리 단계에 있으며, 2027년 FDA 허가신청을 준비 중이다.

투자전략

"아직 겁먹을 때 아니다"···제약·바이오, 지금은 '오를 종목' 고를 때

제약·바이오 업종이 기술이전과 학회 비수기로 부진하나, 증권가에서는 비만 치료제, 항체약물접합체, 유전자 치료제를 올해 핵심 테마로 제시했다. 삼성바이오로직스, 리가켐바이오, 디앤디파마텍 등 종목이 주목받으며, 약가 인하 등 단기 이슈는 이미 주가에 반영된 상황이다.

제약·바이오

에스티팜, CDMO 사업 확대...3Q gRNA 설비 구축 완료

에스티팜이 CDMO 사업 영역을 강화하며 글로벌 유전자치료제 시장 공략에 나섰다. 3분기 중 gRNA 생산 설비 구축을 마치고, CRISPR MEDiCiNE 2025에서 기술력을 인정받았다. 국산화된 LNP와 SmartCap 기술로 글로벌 제약사와 협력 확대가 기대된다.

제약·바이오

삼성도 투자 확대···병 고치는 바이러스 'AAV'에 쏠린 눈

국내 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업들이 아데노연관바이러스(이하 AAV) 기술 확보에 나서고 있다. AAV 기반 유전자치료제는 단 한 번의 투여로 난치성 질환을 치료하는 특징 때문에 시장 성장세가 가파르다. 다만 대규모 임상 및 생산 가능한 시설이 아직은 부족한 상황이어서 미충족 수요에 대비해 선제적으로 투자를 감행하는 모습이다. 20일 관련 업계에 따르면, 삼성바이오로직스는 최근 ▲AAV 분석 ▲AAV 배양공정개발 ▲A