삼성도 투자 확대···병 고치는 바이러스 'AAV'에 쏠린 눈

문제 유전자 보충·대체하는 '바이러스 벡터' 한 종류

'1회 30억원' 졸겐스마에 적용되며 각광

삼성바이오·이엔셀 인력 채용·공정 개발 나서

국내 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업들이 아데노연관바이러스(이하 AAV) 기술 확보에 나서고 있다. AAV 기반 유전자치료제는 단 한 번의 투여로 난치성 질환을 치료하는 특징 때문에 시장 성장세가 가파르다. 다만 대규모 임상 및 생산 가능한 시설이 아직은 부족한 상황이어서 미충족 수요에 대비해 선제적으로 투자를 감행하는 모습이다.

20일 관련 업계에 따르면, 삼성바이오로직스는 최근 ▲AAV 분석 ▲AAV 배양공정개발 ▲AAV 정제공정개발 등 3개 직무에 대한 채용을 진행했다. 안정성 확보를 위한 품질 기준 마련부터 배양·정제공정 개발 플랫폼 및 프로세스 구축까지 AAV 기반 치료제 개발 전 과정에 대한 인력 채용이다.

삼성바이오로직스 채용 공고 화면 캡쳐

구체적인 채용 규모는 공개되지 않았지만, 최근 삼성바이오가 위탁개발(CDO) 부문에서 AAV 관련 투자를 늘리고 있는 점은 주목할 만하다.

삼성바이오는 항체약물접합체(ADC)를 잇는 차기 먹거리로 세포·유전자치료제(CGT)와 같은 신규 모달리티를 제시한 상황이다. 이 분야에서도 신속한 공급이 가능한 엔드-투-엔드(End-to-End) 서비스 프로세스를 구축하겠다는 포부다. CGT와 같은 3세대 바이오의약품은 기술장벽이 높아 고도의 전문성이 요구된다. 치료제 개발 기업들이 증가하는 추세지만 생산 인프라까지 갖춘 곳은 드물다.

CGT는 세포치료제(CT)와 유전자치료제(GT)를 포함하는 개념인데, 이 중 유전자치료제 개발에 필수적 역할을 하는 시스템이 'AAV'다. AAV는 유전자 전달 바이러스 벡터 시스템의 한 종류로, 문제가 생긴 유전자를 보충하거나 대체하는 용도로 쓰인다.

AAV는 면역 반응이 낮고 유전자 치료제 전달 효율을 높여준다는 특징이 있으며, 구조가 간단해 현재 유전자 전달 경로로 가장 많이 사용되는 것으로 알려진다. 현재 AAV 벡터를 사용해 임상 중인 치료제 후보물질은 300여개에 이른다.

AAV는 '원샷 치료제'로 불리는 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'에 적용된 것으로 알려지면서 각광받기 시작했다. 졸겐스마는 미국에서만 1회 투여 비용이 약 30억원(225만 달러)에 달하고, 국내에선 약 20억원의 비용 부담이 발생하는 초고가 의약품이다.

하지만 치료 효과가 좋아 전체 유전자치료제 시장 성장을 견인 중이다. 시장조사업체 마켓앤마켓(MarketsandMarkets)은 전 세계 유전자 치료 시장이 지난해 88억5000만 달러(한화 약 12조7537억원)에서 연평균 19.2% 성장해 2032년 365억5000만 달러(한화 약 52조6576억원)에 달할 것으로 예측했다.

삼성바이오측은 "사업화와 관련해서는 결정된 바 없다"고 밝히면서도 "차세대 기술과 관련한 다양한 분야에 인재들을 선제적으로 영입하고 있다"고 전했다.

삼성그룹 차원에서도 유전자치료제 관련 투자를 늘리고 있다. 삼성물산, 삼성바이오, 삼성바이오에피스가 조성한 '라이프 사이언스 펀드'는 지난 2022년 3월 미국 AAV 기반 유전자 치료제 개발사인 '재규어진테라피'에 투자를 진행한 바 있다.

지난해 5월에는 중추신경계(CNS) 질환 특이적 AAV 기술을 보유한 미국 바이오벤처 라투스바이오에 투자했고, 3월에는 독자적인 인공 아미노산 기반 접합 기술을 보유한 미국 브릭바이오에 투자해 ADC, AAV 등 다양한 치료제 개발 및 생산 관련 사업 기획 모색에 나섰다.

삼성서울병원에서 스핀오프한 CGT CDMO 기업 이엔셀도 AAV 기반 유전자치료제를 신성장동력으로 점찍은 상태다. 그 일환으로 회사는 바이오 공정 기술 솔루션 기업 싸토리우스코리아와 손잡고 AAV 기반 유전자치료제를 대량 생산할 수 있는 공정 기술을 개발했다.

AAV의 생산은 바이러스 벡터 생산 및 정제 공정, 분석 등에서 고도화된 기술이 요구되기 때문에 차별화된 기술력이 필요하다. 이엔셀은 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높였다.

최근에는 유전성망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했고, 범용적인 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 초읽기에 들어갔다.

일찌감치 AAV 생산 기술 확보에 나선 곳도 있다. 차바이오텍은 미국 자회사 마티카바이오를 설립하고 2022년 국내 기업 최초로 현지에 CGT CDMO 시설을 지었다. 회사는 이곳에서 상업용 AAV 생산 서비스를 제공 중이다. 지난달엔 미국 바이오기업 차일즈 큐어와 계약을 맺고 희귀 소아질환치료제 개발에 필요한 공정·분석법 개발 및 AAV 벡터 생산 서비스를 제공키로 했다.

CJ제일제당이 인수한 네덜란드 자회사 바타비아는 AAV 생산 강화를 위해 지난해 4월 미국 크로마탄과 파트너십을 맺었다. 이번 파트너십은 바타비아의 재조합 아데노연관바이러스(rAAV) 제조 플랫폼과 크로마틴의 기술 통합 및 개선에 초점이 맞춰져 있다. 이를 통해 rAAV 생산 역량과 효율성을 향상시키겠다는 계획이다.

이밖의 중국 우시앱텍, 미국 찰스리버, 카탈렌트, 바이럴진 등 글로벌 CDMO 기업들도 AAV 벡터를 포함한 바이러스 벡터 제조기술 확보를 위해 M&A 등을 추진하고 있다.

한국바이오협회는 "현재 다양한 적응증으로 AAV 기반 유전자치료제 개발이 이뤄지고 있어 관련 시장은 더 커지고 다양화될 것으로 보인다"며 "아직까진 임상시험 물질 생산을 위한 대규모 시설이 부족해 글로벌 CDMO 기업들이 기술 확보에 나서고 있다"고 전했다.