큐로셀, 첫 국산 CAR-T '림카토' 상용화 시동···"연내 30개 의료기관 확대"

자체 생산 인프라로 치료 접근성 개선 추진임상 결과 완전관해율 67.1%·사망 위험 53% 감소적응증 확대 및 건강보험 급여 등재 목표

김건수 큐로셀 대표가 14일 서울 광화문 포시즌스 호텔에서 열린 림카토 허가 기념 기자간담회에서 환영사를 하고 있다. 사진=이병현 기자

큐로셀이 CAR-T(키메라 항원 수용체 발현 T 세포) 치료제 '림카토'의 상용화 전략을 공개했다. 국내에 구축한 자체 연구개발 및 생산 인프라를 무기로 환자 치료 접근성을 대폭 끌어올리는 한편, 건강보험 급여 등재와 투여 의료기관 확대를 통해 국산 CAR-T 치료제 시대의 막을 올리겠다는 구상이다.

14일 큐로셀은 서울 광화문 포시즌스호텔에서 림카토주(RIMQARTO, 성분명 안발캅타젠오토류셀) 정식 품목허가 기념 기자간담회를 개최하고 제품의 임상적 가치와 상업화 로드맵, 후속 적응증 개발 계획을 공유했다.

지난달 29일 식품의약품안전처에 제조판매 품목허가를 획득한 림카토는 제42호 국산 신약이자 첫 국산 CAR-T다. 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 위한 치료제로 허가관문을 넘었다.

이날 김건수 큐로셀 대표는 환영사를 통해 "이번 허가는 단순히 신약 하나의 시장 진입을 넘어, 국내 항암 세포치료제 개발 역량이 실제 환자의 치료 옵션으로 이어졌다는 데 큰 의미가 있다"고 자평했다.

이어 "그간 해외 의존도가 절대적이었던 CAR-T 치료 환경에서 환자가 마주했던 물리적, 경제적 장벽을 낮추고자 제조와 공급망 개선에 전사적 역량을 집중했다"고 강조했다.

CAR-T 치료제는 환자 본인의 T세포를 채취해 암세포를 추적·공격하도록 유전자를 조작한 뒤 다시 투여하는 '기적의 항암제'이자 개인 맞춤형 세포치료제다. 기존 치료법으로 한계에 부딪힌 혈액암 환자에게 혁신적인 대안으로 자리 잡았으나, 수억원에 달하는 약값과 긴 제조·운송 기간, 제한적인 투여 기관 등이 환자 접근성을 가로막는 걸림돌로 지적됐다.

의료 현장 목소리도 이를 뒷받침했다. 이날 발표를 맡은 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "혈액암의 대표 질환인 림프종은 국내에서 연간 약 6000명의 신규 환자가 발생하며, 이 중 40%가량이 재발을 겪는다"며 질환의 심각성을 짚었다.

이어 "자가 조혈모세포 이식까지 진행한 환자의 절반은 완치를 기대할 수 있지만, 그렇지 못한 환자 대부분은 1년 내 사망하는 치명적인 경과를 보인다"면서 "기존 치료 시 장기 생존율이 10% 남짓에 불과했던 이들 재발·불응성 환자군에게 생존 가능성을 40% 이상으로 끌어올리며 다시 한번 희망을 제시한 것이 바로 CAR-T 치료"라고 그 가치를 부여했다.

림카토가 내세운 핵심 경쟁력의 기저에는 큐로셀의 독자 기술인 'OVIS' 플랫폼이 자리한다. 이는 CAR-T 세포의 기능 저하를 유발하는 면역관문 수용체인 PD-1과 TIGIT 발현을 동시에 억제하도록 설계된 기술이다.

김 교수는 "림카토는 기획 단계부터 기존 상용 CAR-T 제품의 한계를 극복하는 데 초점을 맞췄다"며 "단순한 개량형이 아니라, 면역관문 활성화로 인한 치료 실패 확률을 낮추도록 고안된 차세대 제품"이라고 설명했다.

우수한 임상 데이터도 강조됐다. 림카토는 임상 2상(CRC01 연구) 결과, 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 달성했다. 또 글로벌 상용 CAR-T 치료제와 가진 매칭 조정 간접 비교(MAIC) 연구 결과, 전체 생존 기간 기준 사망 위험을 53% 낮춘 것으로 나타나 시장 경쟁력을 제시했다. 안전성 지표 역시 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 8.9%, 신경독성 발생률 3.8%로 안정적으로 관리됐다.

14일 서울 광화문 포시즌스 호텔에서 열린 림카토 허가 기념 기자간담회에서 질의응답이 진행되고 있다. 사진=이병현 기자

다만 상업적 성공을 위해 극복해야 할 제도적 과제도 만만치 않다. 큐로셀 측은 보급 확대를 위한 최우선 과제로 '건강보험 급여 등재'와 '병원 접근성 확대'를 꼽았다.

이승원 큐로셀 상무는 "통상 신약 허가 후 급여 등재까지 18개월 이상 소요되지만, 림카토는 보건복지부의 허가·평가·협상 병행 시범사업에 선정돼 일정을 약 90일 앞당길 수 있는 트랙에 올라탄 상태"라며 "최상의 시나리오를 가정해 2026년 9월 급여 출시를 목표로 달리고 있다"고 밝혔다.

남은 관건은 약가 협상이다. 김 대표는 "국민건강보험공단과 회사 측의 눈높이 차이가 향후 상용화 속도를 좌우할 최대 리스크"라고 진단하면서도 "국산 기술로 탄생한 첫 제품인 만큼, 그동안 전액 해외로 유출되던 건강보험 재정을 국내에 머물게 하는 선순환 구조를 적극 설득해 협상을 원활히 마무리하겠다"는 의지를 보였다.

국내 생산 인프라의 강점도 적극 활용할 방침이다. 큐로셀은 대전 본사에 마련된 CAR-T 전용 GMP 시설을 통해 림카토 제조 모든 공정을 국내에서 소화한다. 환자 세포를 해외로 보내고 다시 들여와야 했던 기존 다국적제약사 제품의 고질적인 문제인 콜드체인 리스크와 운송 지연을 원천 차단하고 안정적인 공급망을 갖췄다는 설명이다.

큐로셀은 연내 전국 30개 주요 의료기관에서 림카토 투여가 가능하도록 인프라를 확장한다는 방침이다. 현재 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대병원 등 주요 상급종합병원과 공급 협의를 진행 중이며, 수도권을 넘어 전국 각지에서 치료 혜택을 누릴 수 있도록 투여망을 촘촘히 짤 예정이다.

후속 개발 전략도 공개됐다. 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL), 전신홍반성루푸스(SLE), 2차 치료 DLBCL로 림카토 적응증을 넓히겠다고 밝혔다.

조 센터장은 "성인 ALL(성인 급성 림프모구성 백혈병)은 임상 1상이 마무리 단계에 진입했으며, 일본으로 임상시험을 확장할 계획"이라고 말했다. 루푸스와 관련해서는 "국내 최초로 자가면역질환 CAR-T 임상시험 승인을 획득했다"며 "치료목적 사용 승인을 통해 실제 투여 경험도 축적하고 있다"고 설명했다.

DLBCL 치료 라인을 앞당기기 위한 연구도 추진된다. 조 센터장은 "림카토는 3차 치료에서 타 약제 대비 높은 반응률을 보인 만큼 2차 치료로 앞당기면 더 많은 환자에게 도움이 될 수 있다"며 "빠르면 올해 말, 늦어도 내년 초에는 2차 치료 연구가 시작될 것으로 기대한다"고 말했다.

그는 질의응답에서 "2030년쯤에는 성인 ALL, 루푸스, 2차 DLBCL 적응증 확대가 모두 가시화될 수 있을 것으로 본다"고 덧붙였다.

큐로셀은 림카토를 시작으로 고형암 CAR-T와 인비보 CAR-T 등 차세대 세포치료제 개발도 이어간다는 계획이다.

김 대표는 "림카토를 시작으로 더 많은 국내 환자들이 필요한 시점에 혁신적 치료 혜택을 받을 수 있도록 안정적인 공급 기반을 마련하겠다"며 "국내에서 축적한 연구개발과 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 항암 면역세포치료제 개발 기업으로 성장하겠다"고 말했다.