바이엘 3상, 스미토모 日 승인···에스바이오메딕스, 파킨슨 세포치료제 추격전

장기 추적서 용량 독성·종양성 우려 없어고용량군 운동성 지표·뇌영상 지표 동반 개선국제학회 ISSCR서 글로벌 연구결과 최초 공개

그래픽=홍연택 기자

에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 후보물질 'TED-A9'의 2년 추적 데이터를 앞세워 미국 후기 임상 진입을 본격 추진한다. 글로벌 기업이 조건부 승인을 받는 등 치고 나가는 가운데 추격전에 박차를 가한다는 방침이다.

15일 회사에 따르면 TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 A9 도파민 신경전구세포로 분화시켜 환자의 뇌에 직접 이식하는 재생치료제다. 미국 국립신경질환·뇌졸중연구소(NINDS) 기준 현재 파킨슨병은 레보도파 등 약물이나 수술로 증상을 조절할 뿐 근본적인 완치법이 없다. TED-A9는 손상된 도파민 신경세포 자체를 대체해 질환의 진행을 늦추거나 되돌리는 질병조절을 목표로 한다.

이번 임상은 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행된 단일기관·개방형 연구다. 저용량군(315만 개 투여)과 고용량군(630만 개 투여) 모두에서 운동기능 지표인 MDS-UPDRS Part III(OFF) 점수가 24개월 시점에 각각 평균 15.0점, 18.5점 감소하며 뚜렷한 개선세를 보였다. 특히 고용량군은 12개월(-15.5점), 18개월(-16.5점), 24개월(-18.5점)로 시간이 지날수록 개선 폭이 확대됐다.

질병 진행 단계를 나타내는 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale) 역시 저용량군과 고용량군에서 각각 평균 1.0단계, 1.7단계 낮아졌다. 회사 측 추산에 따르면 고용량군의 이러한 변화는 약 7.7년에 해당하는 질병 진행 단계를 되돌린 수준이다. 더불어 도파민 수송체 결합능을 보여주는 FP-CIT PET 뇌영상 지표에서도 고용량군 기준 24개월 시점에 20.9% 증가해 통계적 유의성을 확보했다. 운동성 지표와 객관적 바이오마커가 같은 방향으로 개선됐다는 점이 이번 데이터의 핵심 경쟁력으로 꼽힌다.

안전성 문턱도 무사히 넘었다. 이식 후 24개월까지 용량제한독성이나 종양 형성 등 TED-A9과 인과관계가 있는 이상사례는 한 건도 보고되지 않았다. 세포치료제의 허가 심사에서 장기 생착과 종양성 관리가 최우선 평가 항목라는 점을 감안할 때 이번 2년 장기 데이터는 향후 미국 IND 승인 과정에서 강력한 근거로 작용할 전망이다.

에스바이오메딕스의 후기 임상 도전은 글로벌 파킨슨병 치료제 시장의 패러다임 변화와 궤를 같이한다. 최근 로슈, 바이오젠, UCB 등 글로벌 빅파마가 비세포 기반 질병조절 치료제(항체 및 억제제) 임상에서 연이어 고배를 마시면서 세포치료제로 시장의 이목이 쏠리고 있다.

현재 글로벌 선두 주자인 바이엘 자회사 블루록테라퓨틱스는 파킨슨 치료제 후보물질 '벰다네프로셀'(Bemdaneprocel)에 대해 다기관·이중눈가림 방식의 임상 3상(exPDite-2)을 진행 중이며, 일본 스미토모파마는 지난 3월 동종 iPSC 유래 치료제 '암체프리'(AMCHEPRY)의 조건부 승인을 획득하며 상용화 포문을 열었다.

물론 과제도 남아있다. 이번 TED-A9 데이터는 12명 규모의 개방형 초기 임상 결과다. 위약 효과나 수술 절차에 따른 편향을 배제하기 위해서는 대조군이 포함된 미국 확증 임상에서 재현이 필수적이다. 또 살아있는 세포를 일정한 품질로 대량 생산해야 하는 만큼 GMP 제조 일관성 확보가 추후 상업화 승부처가 될 전망이다. 에스바이오메딕스는 이를 위해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 기업 캐털란트와 협력 체계를 구축한 상태다.

회사는 오는 7월 캐나다 몬트리올에서 열리는 국제줄기세포학회(ISSCR 2026) 연례학술대회에서 상세 데이터를 전 세계에 공개한다. 더불어 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 사전상담도 병행하며 글로벌 진출 속도를 높일 계획이다.

에스바이오메딕스 관계자는 "이번 성공적인 24개월 톱라인 데이터를 기반으로 올해 중 미국 FDA에 상업화 임상시험계획 IND를 신청할 계획"이라면서 "이를 통해 미국 내 상업화 임상 진입에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.