GC녹십자·한미약품, 바이오마린과 파브리병 신약 독점 라이선스 계약

총계약 규모 최대 6347억원...선급금 935억원·단계별 마일스톤 5412억원

바이오마린 글로벌 개발·상업화 주도...국내 허가·상업화는 양사 담당

그래픽=이찬희 기자

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'에 대해 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린과 독점 라이선스 계약을 체결했다. 총계약 규모는 최대 4억7500만달러(약 6347억원)로, 바이오마린이 글로벌 개발과 상업화를 맡고 국내 허가 및 상업화는 양사가 주도한다.

30일 GC녹십자와 한미약품은 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'에 대해 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약에 따라 GC녹십자와 한미약품은 바이오마린으로부터 선급금 7000만달러(약 935억원)를 받는다. 향후 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억500만달러(약 5412억원)를 추가 수령할 수 있으며 제품 출시 이후에는 별도의 로열티도 지급받을 예정이다.

바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발 및 상업화를 담당하며 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 주도한다.

LA-GLA는 리소좀축적질환(LSD)의 일종인 파브리병을 치료하기 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 효소대체요법이 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리 LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계돼 피하주사(SC) 투여가 가능하다.

이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 투약 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯한 혈관과 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.

LA-GLA는 한미약품의 독자 개발 약물 지속형 플랫폼 기술을 기반으로 창출한 후보물질에 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 전문성을 결합한 공동 개발 파이프라인이다. GC녹십자는 앞서 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개발해 상용화한 바 있다.

LA-GLA는 지난 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화에 전문성을 보유한 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 인수하며 파브리병 분야의 역량을 강화했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 전했다.