제약·바이오

이엔셀, '희귀유전병' 대상 국내 첫 줄기세포 임상 진행···"내약성 확인"

이엔셀이 국내 최초로 진행한 줄기세포 치료제 임상시험 결과가 국제학술지에 게재돼 주목을 받고 있다. 이엔셀은 듀센 근이영양증(듀센병 또는 듀센 근디스트로피, 이하 DMD) 환자를 대상으로 한 'EN001'의 단회 정맥투여 임상1상 결과가 임상신경학저널(Journal of Clinical Neurology)에 게재됐다고 13일 밝혔다. 이번 임상은 DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 임상시험이라는 점에서 의의가 있다. DMD는 진행성 근이영양증 중

제약·바이오

한미약품, 혁신신약 '에페거글루카곤' 임상2상서 안전성·내약성 확인

한미약품이 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 '에페거글루카곤(HM15136)'의 임상 2상 경과를 발표하며, 희귀질환 환우들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 치료제로서의 잠재력을 입증했다. 한미약품은 지난달 16일부터 18일까지 영국 리버풀에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)에 참가해 선천성 고인슐린증 치료제로 개발하고 있는 '에페거글루카곤'의 연구 성과와 임상 2상 중간 분석 결과를 포스터 발표

제약·바이오

'신약 R&D' 종근당 햇살 보인다

종근당이 제네릭·개량신약에서 벗어난 R&D 확장을 통해 해외 진출에 시동을 걸고 있다. 5일 전자공시시스템 등에 따르면, 종근당은 올 반기 별도기준 179억원의 개발비를 자산화했다. 작년 같은 기간 93억원보다 86억원 늘어난 수치다. 2022년 말 기준으로는 38억원에 불과했다. 제약바이오기업들은 개발 중인 파이프라인의 상용화가 어느 정도 확실시됐을 때 R&D 비용을 자산으로 인식한다. 종근당이 자산화한 개발비 항목 대부분은 개량신약과 제네릭,

제약·바이오

희귀의약품 품목허가 올해도 '0건'···'R&D 글로벌 3위' 명성 무색

올해 한국이 글로벌 제약 R&D(연구개발) 점유율 3위를 기록했지만 희귀의약품 파이프라인은 여전히 빈약한 것으로 나타났다. 글로벌 빅파마가 희귀의약품 개발에 집중하며 매출을 키우고 있는 상황에서 국내 제약사도 대책이 필요해 보인다. 28일 제약 산업 정보 서비스 업체 사이트라인(Citeline)에 따르면 한국은 올해 1월 기준 전 세계 약물 R&D 파이프라인의 14.2%를 차지했다. 제약 R&D 점유율 글로벌 순위에서 한국은 영국을 밀어내고 3위에 올랐다

제약·바이오

병원 전전하는 소아 희귀질환···'신생아' 조기 진단 길 열렸다

치료제가 있는 '리소좀축적질환'(LSD)이 신생아 선별검사 항목에 포함되면서 조기 치료의 길이 열리게 됐다. 이정호 순천향대학교 서울병원 교수는 19일 소공동 롯데호텔에서 열린 사노피 미디어 세미나에서 "LSD는 긍정적인 예후를 위해 조기 치료가 필수적이다. 신생아 선별검사에서의 LSD 급여 신설은 매우 고무적인 치료 환경 변화"라고 말했다. 국내 환자수가 400여명에 불과한 LSD는 유전적 원인에 의해 특정 효소에 결핍이 나타나 대사

제약·바이오

삼성바이오에피스, 유럽서 '에피스클리' 임상 3상 분석 결과 발표

삼성바이오에피스는 지난 13일부터 16일까지 스페인 마드리드에서 열린 유럽 혈액학회(EHA)에 참가해 '에피스클리'(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 임상 3상 후속 분석 결과를 발표했다고 17일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온社가 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 적응증을 보유하고 있다. 삼성바이오에피스는 지난

제약·바이오

GC녹십자 '산필리포증후군 치료제' 美 FDA 패스트트랙 지정

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정 받았다고 10일 밝혔다. 지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적

제약·바이오

삼바에피스, 유럽신장학회서 '솔리리스 시밀러' 가치·효능 알려

삼성바이오에피스는 지난 23일부터 26일까지 스웨덴에서 열린 유럽 신장학회 연례 학술대회(ERA congress 2024)에 참가했다고 밝혔다. 회사는 현장 부스를 설치해 신장학 분야 주요 이해관계자와의 접점에서 회사를 소개하는 기회를 마련했으며, 이를 통해 유럽에서 판매 중인 희귀질환 치료제 에피스클리(성분명 에쿨리주맙)의 효능과 가치를 널리 알렸다고 설명했다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색

사회적가치

사노피, '파브리병 가족-친척 검사' 인식 향상 캠페인 진행

사노피 한국법인(이하 사노피)은 4월 파브리병 인식의 달(Fabry Disease Awareness Month)을 맞아 파브리병의 인식 제고를 위한 '파브리지 캠페인'을 진행한다고 25일 밝혔다. 캠페인 명인 '파브리지'는 '파브리병(Fabry)'과 '브릿지(Bridge)'의 합성어로 유전성 희귀질환 파브리병의 적극적인 가족-친척 검사의 중요성을 강조하며, 환자와 질환 정보 사이를 잇고, 환자와 가족-친척을 이어 파브리병으로부터 모든 가족들의 건강을 지킬 수 있다는 메시지를 담고

제약·바이오

'손발바닥 농포증' 새 치료옵션 된 스카이리치···투여 편의성으로 경쟁력 ↑

한국애브비의 '스카이리치(리산키주맙)'가 건선에 이어 손발바닥 농포증으로도 적응증을 추가하며 한국얀센의 '트렘피어(구셀쿠맙)'와 경쟁을 앞두게 됐다. 먼저 시장에 진입한 트렘피어가 건강보험 적용을 받으며 처방을 확대하고 있지만 전문가들은 치료 옵션이 추가됐다는 점, 효과 및 편의성을 높였다는 점에서 의미가 있다고 보고 있다. 백유상 고려대 구로병원 피부과 교수는 22일 서울 안다즈 강남에서 열린 기자간담회에서 "의사 입장에선 다양한