"연평균 49% 성장"···'CGT 치료제' 개발 성공 위해선

김종원 식약처 과장 "인허가에 필요한 4개 자료 마련이 관건"

김종원 식품의약품안전평가원 과장은 혁신신약의 임상승인 및 품목허가에 필요한 4가지 자료가 제대로 마련돼야 허가가 이뤄질 수 있다고 강조했다.

세포·유전자치료제(CGT) 시장은 아직 초기이다. 까다로운 개발 과정과 규제 등의 이유로 현재까지 출시된 치료제는 많지 않지만 연평균 49%씩 고성장하는 분야로 꼽히고 있어 국내를 포함한 전 세계 많은 제약·바이오 기업들이 개발에 뛰어들고 있다.

이에 우리 정부도 CGT 치료제 등 혁신신약의 개발 및 허가 지원에 나서고 있지만 물질의 안전성과 유효성 등을 입증할 수 있는 자료들을 제대로 준비해야 신속한 임상승인·품목허가가 가능하다는 입장이다.

10일 김종원 식품의약품안전평가원 바이오생약심사부 백신검정과 과장은 이날 서울 코엑스에서 열린 2023 BIO KOREA 컨퍼런스의 '유전자 치료제 인허가 정보 제공을 통한 글로벌 시장 진출 전략 모색' 세션에서 혁신신약의 임상승인과 품목허가에 필요한 4가지 자료들을 언급했다.

그가 말한 4가지 자료는 ▲GMP(의약품제조및품질관리기준) ▲CMC(제조공정에 따른 특성분석 및 기준 및 시험방법자료) ▲비임상약리독성시험자료 ▲임상시험자료(임상시험계획서 포함) 등이다.

김 과장은 "규제과학이 어렵고, 까다롭다고 하는데 방향성만 알면 쉽게 접근할 수 있다"며 "4가지 자료만 잘 만든다면 빠른 시일 내 품목허가까지 가능하다. 코로나19 이후 신약개발 과정이 어떻게 흘러갔는지를 보면 답이 나온다"고 했다.

그는 "10년 이상 걸리는 백신과 치료제 개발이 1년 만에 이뤄졌다. 규제기준을 낮춘 게 아니다. 빨리 개발하든 천천히 개발하든 허가기준은 동일하다"며 "4가지 자료를 얼마나 이른 시일 내에 준비하느냐가 관건"이라고 강조했다.

그러며 "비임상이 100점이라도 다음(임상) 것이 50점이라면 임상 승인을 받을 수 없다. 그 반대도 마찬가지"라며 "식약처, FDA 등 규제당국의 심사는 심플하다. 모든 자료만 만들면 된다. 이를 위해 개발자들에게 조언도 많이 하고 있다"고 말했다.

또 가이드라인이 없는 혁신 신약을 개발하더라도 과학적 타당성과 근거가 있다면 허가를 받을 수 있다는 게 김 과장의 설명이다.

그는 "CGT 치료제 개발의 경우 각국 규제기관의 가이드라인에 따라 비임상, 임상, 품질 CMC평가가 이뤄지는데, 가이드라인이 없었을 때에도 임상시험은 진행됐다"며 "과학적 타당성과 근거를 가지고 규제당국자를 설득하면 그 자료로 충분히 허가가 이뤄질 수 있다"고 부연했다.

한편, 작년 기준 전 세계 CGT 치료제 개발 기업은 1457곳으로, 전년 대비 11% 늘어났다. 지난 1월 기준으로는 2220개 임상이 진행 중이다.

국내에서는 LG화학이 미국 시장 진입을 목표로 고형암 CAR-T 치료제 등 다수의 CGT 치료제를 자체 개발 중이다. 특히 지난해 인수한 미국 아베오 파마슈티컬스와 함께 차세대 CAR-T 세포치료제 'LR19023'의 개발에 역량을 집중하고 있다. 'LR19023'는 현재 전임상 단계로 동물모델 암종에서 효과를 확인하고 있다.

GC셀과 HK이노엔도 차세대 세포치료제 공동개발에 돌입한 상태다. 앞서 두 기업은 지난해 7월 공동연구개발 계약을 체결하고 HLA-G 타깃 기반 플랫폼을 활용해 고형암에 우수하게 작용하는 면역항암 세포치료제를 개발키로 했다.

HK이노엔은 HLA-G 타깃 항체의 단편을 접목한 CAR-T 세포치료제를 개발하고, GC셀은 동일한 항체의 단편을 접목한 CAR-NK 세포치료제를 개발한다는 방침이다.

아울러 HK이노엔은 AI 기반 신약개발 기업인 에이인비와도 최근 CGT치료제 개발 및 항원 발굴 플랫폼 구축에 나섰다.

시장분석 기관 이밸류에이트파마 등에 따르면 글로벌 CGT치료제 시장은 2021년 74억7000만달러(약 10조원)에서 연평균 49.1%씩 성장해 2026년에는 555억90만달러(약 73조원)로 성장할 전망이다.