희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가를 원활히 촉진하기 위한 제도로, 신약 허가 심사 비용 면제, 세금 감면, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점 판매권 확보 등의 혜택을 제공받는다.
LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발된 파브리병 치료 혁신 신약으로, 기존 치료제의 한계를 개선한 차세대 지속형 효소 대체 요법 치료제로 주목받고 있다.
파브리병은 X염색체 열성 유전 질환으로, 리소좀이라는 세포 내 소기관에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제 A가 부족하여 발병한다. 체내에 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응을 유발하고, 이로 인해 심장, 신장, 뇌 등 다양한 장기가 손상되면서 사망에 이르는 진행성 희귀 난치 질환이다.
현재 파브리병 치료에는 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 정맥 주사하는 효소 대체 요법(ERT)이 주로 사용된다. 하지만 2주에 한 번씩 병원에 방문하여 수시간 동안 정맥 주사를 해야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 부작용, 진행성 신장 질환 억제 효능 부족 등의 한계점이 존재한다.
LA-GLA는 이러한 한계점을 극복하기 위해 개발된 신약으로, 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관 병변, 말초 신경 장애 개선 효능이 우수하다는 연구 결과가 보고됐다. 또 월 1회 피하투여 방식으로 환자의 치료 부담을 크게 줄일 수 있다는 장점을 가지고 있다.
한미약품과 GC녹십자는 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 LA-GLA의 연구 결과 2건을 발표했으며, 이를 바탕으로 현재 글로벌 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
양사는 "희귀의약품 분야 신약 개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 "희귀 질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다"라고 말했다.
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뉴스웨이 이병현 기자
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