신약 개발 패러다임 바뀐다···바이오도 'AI 시대'

글로벌 5대 바이오 강국 목표 밝혀

100조원 규모 민관 펀드 조성 예정

AI 기반 신약 개발 기업 기대감 ↑

그래픽 = 이찬희 기자

제21대 대통령에 이재명 더불어민주당 후보가 당선된 가운데, 시장에서는 인공지능(AI) 기반 신약 개발 기업들에 주목한다. 이 대통령이 미래 성장 동력으로 제약·바이오 산업을 지목하며 AI와 바이오의 융합을 강조한 까닭이다.

4일 업계에 따르면 이 대통령은 대한민국을 '글로벌 5대 바이오 강국'으로 성장시키겠다는 목표를 제시했다. 아울러 바이오 외에 인공지능(AI) 등 6대 산업 육성 목적으로 100조원 규모의 민관 펀드를 조성하겠다고 공약했다. 특히 모든 산업과정에 AI를 응용하는 한편, 바이오와 AI의 융합 필요성도 강조한 만큼 시장에선 AI 기반 신약 개발 기업에 대한 기대감이 커지고 있다.

국내 AI 기반 신약 개발 시장은 아직 매출이 미미한 수준이지만, AI가 신약개발의 패러다임을 바꾸고 있어 미래가 밝은 것으로 전망된다. 글로벌 빅파마는 빅테크 기업과 오픈 이노베이션을 통해 생성형 AI 신약개발 플랫폼 사업을 확장하고, 국내 제약사도 바이오텍과 협업해 AI 기반 신약 공동개발을 추진하고 있기 때문이다.

국내에서는 신테카바이오, 온코크로스, 파로스아이바이오 등의 기업들이 AI 기반 신약 개발 플랫폼을 보유하고 있거나 플랫폼을 활용해 연구개발을 진행 중인 것으로 알려졌다.

신테카바이오, '딥매처'로 전주기 후보물질 발굴

신테카바이오는 자체 AI 신약개발 플랫폼 '딥매처'를 통해 신약 후보물질 개발을 돕고 있다. 딥매처는 저분자화합물부터 표적단백질분해제(TPD), 항체약물접합체(ADC) 등 여러 모달리티의 연구개발에 적용 가능한 AI 솔루션이라는 게 회사 측의 설명이다.

다양한 모달리티에 활용될 수 있는 딥매처는 유효물질 스크리닝과 선도물질 최적화 서비스 두 가지로 분류된다. 후보물질 발굴 과정은 유효물질 확보 후 선도물질 최적화를 통해 개발 후보가 확정된다. 따라서 신테카바이오는 유효물질 스크리닝 서비스와 선도물질 최적화 두 가지 서비스를 통해 후보물질 발굴 전 단계를 확보에 나섰다.

유효물질 스크리닝 서비스는 AI와 GPU 및 슈퍼컴퓨팅 기술을 기반으로 화합물을 질병 유발 타깃 단백질 모델에 가상 결합해 '결합 여부'를 예측하는 것을 말한다. 현재 후보물질 탐색 단계에서 주로 사용되는 기술은 고속대량탐색기술(HTS)이다. 수십만 종의 화합물을 테스트하는 HTS와 달리 딥매처는 100억 종을 테스트할 수 있어 대규모로 진행해 시행착오를 최소화할 수 있다.

신테카바이오 선도물질 최적화 과정의 목적은 다양한 유도체의 스크리닝이다. 개발 후보 확정 단계에서 화합물 합성이 필수인데, 그동안 이 과정은 시간과 비용 문제로 디자인된 유도체 중 일부만 합성돼 왔다. 그러나 AI를 활용하면 여러 유도체를 스크리닝할 수 있어 비용은 줄이면서 최적화된 유도체 스크리닝이 가능해진다.

이 외에도 암 신생항원 예측 플랫폼 'NEO-ARS', 신규항체 스크리닝 및 최적화 서비스 'AB-ARS', 약효 예측 및 환자계층화 바이오마커 발굴을 위한 유전체 빅데이터 플랫폼 'NGS-ARS'로 영역을 넓히는 등 AI 기반 신약개발 플랫폼 개발에 몰두하고 있다.

질병과 치료제 매칭 서비스 운용하는 온코크로스

온코크로스의 AI 활용 방법은 신약 후보물질 개발 과정에서 최적 적응증을 선정하거나 적응증을 확장하는데 초점을 두고 있다. 질병의 전사체 데이터를 분석해 질병과 약물의 조합을 찾아낸다는 게 핵심이다.

이런 서비스에는 온코크로스가 독자 개발한 ReDRUG 알고리즘이 활용된다. 온코크로스는 이 알고리즘을 바탕으로 ▲RAPTOR AI ▲ONCO-RAPTOR AI ▲ONCOfind AI 세 가지의 플랫폼을 보유하고 있다.

RAPTOR AI는 알고리즘을 사용해 질병과 약물의 효과에 의한 유전자 변화를 분석한다. 이후 질병과 약물에 의한 유전자 발현 상보성을 측정 후 결과를 종합해 최적 질병 및 약물을 찾아낸다.

ONCO-RAPTOR AI는 항암제의 암종 특이성과 동반진단마커를 예측한다는 점에서 RAPTOR AI와 다르다. 각 암종에서 유전자 발현량과 예후 관계를 분석하고, 암종별 약물 반응이 좋은 군과 아닌 군을 구분할 수 있는 바이오마커를 도출해 임상의 성공률을 높이는 데 기여한다.

회사는 앞선 두 가지 플랫폼에 이어 ONCOfind AI를 개발하고 있다. ONCOfind AI는 암의 조기 진단과 발생 부위를 판단할 수 있게 돕는 AI 분석 플랫폼이다. 대부분의 AI 기반 신약 개발 기업이 후보물질 발굴에 집중하고 있지만, 온코크로스는 최적 적응증 및 적응증 확장을 주 사업으로 영위해 임상 단계를 타깃하고 있다는 게 차이점이다.

파로스아이바이오, 후보물질 발굴 후 '직접 개발' 나서

파로스아이바이오는 AI 기반 신약개발 플랫폼 '케미버스'에 이어 자체 신약까지 개발하는 사업 모델을 보유하고 있다. 신약을 개발하며 필요한 기술을 찾고, AI에 접목해 플랫폼을 발전시킨 것이다. 케미버스는 표적 단백질의 3차원 구조와 약물 결합부위를 분석해 약물의 독성을 예측하고 신규 타깃의 적응증을 발굴하는 역할을 한다.

파로스아이바이오는 케미버스를 바탕으로 급성 골수성 백혈병 치료제 'PHI-101', 난치성 고형암 치료제 'PHI-501' 등을 개발하고 있다.

PHI-101은 2019년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받았으며, 한국에선 2024년 제53번째 개발단계 희귀의약품으로 승인받은 파이프라인이다. 현재 한국 및 호주에서 임상 1상 완료 후 임상결과보고서(CSR) 작성 단계이며, 난소암 대상 1상은 한국에서 진행 중이다. 아울러 미세잔존질환에서 연구자 주도 임상을 시행하는 등 적응증 확장도 고려하고 있다.

PHI-501은 난치성 고형암을 타깃하는 신약 후보물질로 임상 1상 진입 준비 중이다. PHI-501은 지난 4월 열린 AACR에서 KRAS 변이 폐암 치료제 전임상 결과가 발표된 파이프라인으로, 케미버스를 통해 악성 흑색종과 난치성 대장암으로 적응증이 확장된 바 있다.

현재 PHI-501은 국내 임상 1상 임상시험계획승인(IND)을 신청한 상태이며, 임상 진행을 위해 임상시험수탁기관(CRO) 씨엔알리서치와 위탁 계약도 체결했다.

업계 관계자는 "신약 개발에 있어서 AI는 단백질 구조예측부터 후보물질 발굴, 임상 분석 등 모든 단계에 적용 가능해 중요성이 높다"며 "플랫폼 개발을 위한 지원뿐만 아니라 플랫폼 기업과 제약사가 지속적으로 협업할 수 있는 환경 조성도 필요하다"고 말했다.