JW중외제약, 희귀 소아 뇌질환 신약 연구 결과 공개

AI 신약개발 플랫폼 제이웨이브 통해 도출

JW중외제약 사옥. 사진=JW중외제약 제공

JW중외제약은 내달 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 '2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)'에서 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과를 발표한다고 14일 밝혔다.

DDC-02는 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome)을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 한다.

JW중외제약은 해당 질환들에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목했으며, 결핍된 신호전달을 정상화할 수 있는 저분자 신약 물질을 연구해 계열 내 최초(First-in-class)를 노리고 있다.

DDC-02는 JW중외제약의 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 도출됐다. 특히 플랫폼을 이용한 유전체 분석을 바탕으로 질환에 대한 분자적인 이해와 약효 기전을 규명함으로써 연구 효율성과 정밀도를 높였다는 게 특징이다.

DDC-02는 현재 다양한 안전성 평가를 진행하고 있으며, JW중외제약은 이번 발표를 통해 해당 후보물질의 연구 성과와 개발 가능성을 글로벌 시장에 알리고, 다양한 협력 기회를 모색할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "이번 학회는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 JW의 혁신신약 후보물질 가능성을 글로벌 무대에서 선보이는 뜻깊은 자리"라며 "희귀질환 분야 전문가들과의 심도 있는 교류를 통해 기술제휴를 비롯한 다양한 협력 기회를 확대하고, 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다"고 말했다.