이엔셀, CMT 치료제 'EN001' 유럽 EMA 희귀의약품 지정

美 FDA 이어 유럽 희귀의약품 지정 확보

허가 시 동일 적응증 10년간 시장 독점 가능

사진=이엔셀

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료 후보물질 'EN001'이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 22일 밝혔다.

지난해 미국식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이은 것으로 글로벌 혁신 신약으로서 EN001의 상업적 가치가 다시 한번 입증되었다는 평가다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정된 제품은 품목 허가 시 동일 적응증에 대해 10년간의 시장 독점권을 부여받는다. 또한 유럽의약품청으로부터 직접적인 과학적 자문을 받을 수 있으며 심사 수수료 감면 등 전폭적인 혜택이 제공된다. 이엔셀은 이번 지정을 통해 향후 글로벌 인허가 과정에서의 비용 효율성을 높이고 출시 시점을 앞당길 수 있는 핵심 동력을 마련했다는 설명이다.

EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 하는 첨단바이오의약품이다. 이엔셀의 독자적 세포 제조 플랫폼 'ENCT' 기술을 기반으로 세포 노화를 억제하고 재생 인자 분비를 극대화하도록 설계됐다. 이러한 기전은 손상된 말초신경의 수초(Myelin)를 재생시키고 기능을 회복시켜, 현재까지 근본적인 치료제가 없는 CMT 환자들에게 새로운 대안을 제시하는 'First-in-Class' 혁신 신약으로 주목받고 있다.

이엔셀은 최근 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 하는 EN001 임상 2a상의 첫 환자 투여를 삼성서울병원에서 완료하며 본격적인 유효성 검증 단계에 진입했다. 이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 대학병원에서 총 21명의 환자를 대상으로 진행되며, 위약군과 저용량군, 고용량군으로 나눠 반복 투여에 따른 안전성, 유효성 및 최적 용량을 평가한다.

이엔셀은 이번 유럽 희귀의약품 지정을 EN001의 글로벌 개발 및 사업화 전략을 구체화하는 계기로 활용할 방침이다. 회사는 진행 중인 임상 2a상을 통해 안전성과 유효성 데이터를 확보하고, 향후 국내외 신속 허가 제도 적용 가능성을 검토하는 한편 글로벌 제약사 대상 파트너링 및 기술이전 논의를 확대해 나갈 계획이다.

이엔셀 관계자는 "이번 유럽 희귀의약품 지정은 EN001의 글로벌 개발 기반을 한층 강화하는 의미 있는 성과"라며 "현재 진행 중인 CMT1A 임상 2a상을 통해 안전성과 유효성 데이터를 충실히 확보하고, 글로벌 파트너링 및 기술이전 기회를 확대해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.