에스바이오메딕스, 세포치료제 확장···파킨슨 넘어 뇌질환으로

70억원 규모 보건복지부 사업 참여기관 선정크리스퍼 기반 유전자 편집 기술 적용해 개발파킨슨 치료제, 연내 美 상업화 임상 진입 목표

그래픽=이찬희 기자

에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 개발을 넘어 퇴행성 뇌질환 전반으로 연구개발(R&D) 영역을 확대한다. 배아줄기세포 분화 기술에 유전자 편집 기술을 접목해 차세대 세포치료제를 개발하는 한편, 인공지능(AI) 기반 평가 플랫폼까지 구축하며 후속 파이프라인 확보에 나서는 모습이다.

5일 업계에 따르면 에스바이오메딕스는 최근 보건복지부가 지원하는 '2026년도 연구중심병원 한미혁신성과창출 연구개발(R&D) 신규 지원사업' 참여기관으로 선정됐다. 이번 과제는 세브란스병원, 연세대학교 의과대학, 미국 존스홉킨스대학교와 공동으로 수행하는 한미 국제공동연구로, 향후 2년 6개월간 총 70억원 규모의 정부 지원을 받아 진행된다.

회사는 이번 과제를 통해 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 기반 유전자 편집 기술을 배아줄기세포에 적용해 기능이 강화된 차세대 세포치료제를 개발할 계획이다. 기존 배아줄기세포 분화 원천기술에 유전자 편집 기술을 접목해 세포의 기능을 보다 정밀하게 설계하고, 제조공정 표준화와 GMP 기반 임상 전환 체계도 함께 구축한다는 전략이다. 연구개발 성과를 실제 임상과 상용화까지 연결하는 기반을 마련할 방침이다.

이번 과제는 단순히 신규 파이프라인을 개발하는 데 그치지 않고 플랫폼 기술을 고도화하는 데 의미가 있다. 파킨슨병 세포치료제 개발 과정에서 축적한 배아줄기세포 분화 기술에 유전자 편집 기술과 AI 기반 평가 플랫폼을 결합해 후속 후보물질 발굴부터 생산, 임상 전환까지 이어지는 연구개발 체계를 구축한다는 전략이다. 이를 기반으로 차세대 세포치료제 개발 속도를 높이고 퇴행성 뇌질환 전반으로 연구 영역을 확대할 계획이다.

에스바이오메딕스는 현재 파킨슨병 세포치료제 'TED-A9'를 개발 중이다. 국내 임상 1/2a상에서 2년간의 장기 안전성과 유효성 데이터를 확보했으며, 이를 바탕으로 연내 미국 상업화 임상 진입을 준비하고 있다. 회사는 파주 GMP 시설을 기반으로 생산 인프라를 구축하고 있으며, 이번 과제에서도 제조공정 표준화와 GMP 연계 임상 전환 기반 마련을 함께 추진할 예정이다.

연구 대상도 파킨슨병을 넘어 다계통위축증(MSA) 등 퇴행성 뇌질환으로 확대한다. 회사는 최근 과학기술정보통신부 기초연구사업 신규과제 2건에도 선정돼 알츠하이머병 연구를 진행하고 있으며, 이번 과제를 계기로 퇴행성 뇌질환 전반을 아우르는 포트폴리오 구축에 속도를 낼 계획이다.

존스홉킨스대학교와는 인간 뇌 오가노이드와 AI 기반 다중모달 분석기술을 활용한 AI-NAMs 플랫폼도 구축한다. 다수의 차세대 후보 세포를 신속하게 평가·선별해 개발 가능성이 높은 후보를 조기에 발굴하고, 임상 진입까지의 개발 기간과 비용을 단축하는 것이 목표다. 향후 차세대 세포치료제의 효능과 안전성을 임상 데이터와 연계해 검증하는 연구도 함께 추진할 예정이다.

에스바이오메딕스 관계자는 "배아줄기세포 분화 원천기술에 유전자 편집이라는 새로운 기술 축을 더해 차세대 세포치료제 개발 기반을 확대하고 있다"며 "파킨슨병을 시작으로 치매와 다계통위축증(MSA) 등 퇴행성 뇌질환 전반으로 연구개발 영역을 넓혀 나갈 계획"이라고 밝혔다.