HLB 담관암 신약, FDA 결전 D-3···추석 연휴에 희소식 전할까

25일 FDA 허가 심사 목표일···'리픽투' 제품명 조건부 수용 등 8부 능선 넘어FGFR2 고선택 표적 항암제로 심사 쟁점 부재에 유효성·안전성 입증HLB '1호 FDA 승인 신약' 타이틀 가능성···美 직판·유럽 진출 준비 완료

사진=HLB

HLB의 담관암 표적 신약 '리라푸그라티닙(제품명 리픽투·LYRFIGTU)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가 심사 결과 발표가 사흘 앞으로 다가왔다. 오는 25일(현지시간) 예정된 허가 심사 목표일(PDUFA date)을 앞두고, 추석 연휴 기간 국내 제약·바이오 시장을 달굴 희소식이 전해질지 업계와 투자자들의 이목이 쏠리고 있다.

'추가 심사 이슈 제로'···제품명 조건부 수용 등 청신호

23일 제약·바이오 업계에 따르면 HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 개발 중인 리라푸그라티닙은 현재 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 진행성·전이성 담관암 2차 치료제로 FDA 우선심사(Priority Review)를 받고 있다. 심사 기한 단축 혜택을 받아 6개월 만에 최종 결론이 도출되는 구조로 심사 목표일은 오는 25일이다.

현재까지의 심사 기류는 순조롭다. 신약 허가 심사의 중대 분기점으로 꼽히는 지난 7월 '후기 심사 회의(레이트 사이클 미팅, Late-Cycle Meeting) 이후 FDA로부터 어떠한 추가 자료 보완 요구(CRL)나 안전성 관련 쟁점이 제기되지 않은 것으로 파악됐다.

여기에 최근 FDA가 의약품 고유명칭(Proprietary Name) 가이드라인에 따라 공식 제품명인 '리픽투'를 조건부 수용한 점도 허가 기대감을 높이고 있다.

통상 의약품 브랜드명에 대한 조건부 수용은 신약 허가 절차가 최종 마무리 단계에 접어들었음을 알리는 긍정적인 시그널로 해석되기 때문이다.

다만 회사 측은 신약 심사 특유의 변수를 감안해 신중한 태도를 유지하고 있다. HLB 관계자는 "심사가 막바지에 접어든 만큼 차분하게 결과를 기다리고 있다"며 말을 아꼈다.

간암(리보세라닙) 속도 조절 속···HLB '1호 FDA 품목' 탄생 기대

이번 심사는 HLB 그룹의 중요한 변곡점이 될 전망이다. HLB의 대표 파이프라인이었던 간암 치료제 '리보세라닙(병용약물 캄렐리주맙)'이 지난 7월 파트너사(중국 항서제약)의 제조시설 실사 지적 등으로 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 수령하면서 속도 조절에 들어간 상황이기 때문이다.

간암 신약이 숨고르기에 들어간 사이, 담관암 치료제인 리라푸그라티닙이 순항하면서 HLB의 첫 번째 FDA 허가 품목 타이틀을 거머쥘 가능성이 커졌다. 만약 이번 연휴 기간 승인이 확정될 경우, 간암 신약 지연으로 위축됐던 시장 신뢰도를 회복할 수 있을 전망이다.

리라푸그라티닙이 조명받는 이유는 뚜렷한 미충족 의료 수요(Unmet Needs)를 해결할 혁신 기전 덕분이다. 담관암은 조기 진단이 어렵고 재발률이 높아 대표적인 난치암으로 분류된다. 표준 1차 화학요법 실패 시 마땅한 후속 치료 옵션이 부족했다.

기존에 승인된 1세대 FGFR 억제제(페미가티닙, 퓨티바티닙 등)는 FGFR 단백질 전반(FGFR1~4)을 동시에 억제해 FGFR1 억제에 따른 심각한 고인산혈증 등 비선택적 독성 부작용을 동반하는 한계가 있었다. 반면 리라푸그라티닙은 FGFR2만을 고선택적으로 표적하는 비가역적 억제제로 설계돼 부작용을 현저히 낮추고 지속적인 약효를 내는 것이 강점이다.

실제 글로벌 임상 1·2상(ReFocus) 결과에 따르면, FGFR2 융합 및 재배열 담관암 환자군에서 객관적 반응률(ORR) 46.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월이라는 고무적인 데이터를 확보하며 우수한 유효성과 안전성을 입증했다.