백신 넘어 만성질환까지···GC녹십자, mRNA 개발 영역 확대

지질나노입자(LNP) 전달 기술 연구 성과 발표반복 투여 가능한 만성질환 치료제 개발 기반외부 파트너 협력 추진···AI 기반 고도화 예고

그래픽=이찬희 기자

GC녹십자가 자체 메신저리보핵산(mRNA) 플랫폼을 활용해 백신에서 치료제로 개발 영역을 넓히고 있다. 코로나19 백신 임상과 함께 반복 투여와 장기·세포별 전달 기술을 연구하며 만성질환·항암 치료제 개발 기반을 쌓는 모습이다.

6일 업계에 따르면 GC녹십자는 최근 국내외 학회에서 자체 mRNA·지질나노입자(LNP) 플랫폼의 주요 비임상 연구 결과를 공개했다. 지난달 코로나19 mRNA 백신 후보물질 'GC4006A'의 임상 2상 시험계획을 승인받은 데 이어 후속 치료제에 적용할 전달체 연구 성과도 내놓았다.

GC녹십자는 코로나19 백신 임상을 통해 자체 플랫폼을 검증하고, 이를 차세대 면역항암제와 희귀 유전질환 치료제 등으로 확대할 계획이다. 이번에 공개한 연구는 반복 투여가 필요한 만성질환과 특정 조직·세포를 표적으로 하는 치료제에 플랫폼을 적용할 수 있는지 확인하는 데 초점이 맞춰졌다.

mRNA는 세포가 특정 단백질을 만들도록 지시하는 유전물질이며, LNP는 mRNA를 체내에서 분해되지 않도록 보호해 세포 안으로 운반하는 역할을 한다. 어떤 단백질을 생산하도록 설계하고 어느 조직에 전달하느냐에 따라 다양한 백신과 치료제 개발에 활용할 수 있다.

만성질환 분야에서는 반복 투여 가능성을 살폈다. GC녹십자에 따르면 독자 LNP를 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 뒤에도 폴리에틸렌글리콜(PEG)에 대한 항체가 형성되지 않았으며, 단백질 발현량이 안정적으로 유지됐다. 회사는 이를 반복 투여가 필요한 만성질환 치료에 적용할 가능성을 보여주는 결과로 보고 있다.

전달체 연구에서는 지질의 구조와 활성 간 관계를 분석하는 구조·활성 상관관계(SAR) 모델링으로 독자 지질 라이브러리를 구축했다. 이를 바탕으로 특정 장기와 세포를 선택적으로 표적하는 LNP 후보물질을 확보했다.

동물모델에서는 폐·비장·뇌·면역세포·암세포 등에서 비교 기준으로 사용한 LNP보다 높은 전달 효율을 확인했다. 항암 백신 연구에서도 독자 LNP를 적용했을 때 더 강한 항원 특이적 CD8 양성 T세포 반응이 나타났으며, 종양 크기가 유의하게 감소했다는 설명이다.

이러한 연구는 GC녹십자가 축적해온 mRNA 설계·전달 기술을 바탕으로 진행됐다. 회사는 2019년부터 AI 딥러닝을 활용한 mRNA-LNP 플랫폼 연구를 이어왔다. 단백질 발현 효율을 높이도록 mRNA 서열을 설계하고, 전달 효율을 높이기 위해 LNP의 지질 구조와 조성을 최적화하는 방식이다.

외부 파트너와의 협력을 통한 플랫폼 사업화도 추진하고 있다. 올해 초 기준 국내외 10여개의 파트너사와 물질 이전 계약을 체결했으며, 개발 및 옵션 계약도 확보한 상태다. 올해는 AI 기반 mRNA-LNP 고도화와 신규 백신·치료제 파이프라인으로의 확대 적용을 추진하고 있다.

연구를 의약품 개발로 연결하기 위한 생산·품질관리 기반도 구축했다. GC녹십자는 화순공장에 mRNA 전용 GMP 생산시설을 마련하고 세포주 개발부터 mRNA 합성, LNP 제형화, 완제 생산, 품질 분석까지 전 공정을 자체 수행하는 체계를 갖췄다.

플랫폼의 임상 검증은 코로나19 백신을 통해 진행하고 있다. 자체 mRNA-LNP 플랫폼을 적용한 백신 후보물질 'GC4006A'는 임상 2상 단계로, 만 19~85세의 건강한 성인과 고령자를 대상으로 활성대조군과 직접 비교해 최적 용량과 면역원성을 평가한다. 회사는 연내 첫 투약을 시작하고, 2027년 임상 3상 시험계획을 제출할 예정이다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 "GC녹십자는 mRNA-LNP 플랫폼을 오랜 기간 축적해 왔다"며 "코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다"고 전했다.