에스티큐브, 난치성 MSS 대장암서 질병통제율 100% 달성

전이성 대장암 3차 이상 표준치료제와 넬마스토바트 임상 결과 비교. 사진=에스티큐브 제공

에스티큐브가 치료가 어려운 MSS(현미부수체 안정형) 전이성 대장암에서 획기적인 치료 성과를 달성했다고 29일 밝혔다.

회사는 항BTN1A1 면역관문억제제 '넬마스토바트'(hSTC810)와 표준치료제 '카페시타빈' 병용 요법에 대한 연구자임상 1b상 중간 결과, 질병통제율(DCR) 100%와 객관적반응률(ORR) 16.7%를 기록했다고 발표했다. 특히 간 전이를 동반한 MSS 대장암 환자에게서도 부분관해(PR)가 확인됐다.

이번 임상 1b상에 참여한 환자는 기존 치료에 불응하거나 재발한 4기 이상의 MSS 대장암 환자로, 총 12명 중 2명에서 부분관해(PR)가, 나머지 10명에서는 안정병변(SD)이 관찰되어 100%의 질병통제율을 기록했다. 또 넬마스토바트는 모든 환자에게서 약물 관련 이상반응이 나타나지 않아 안전성에서도 높은 평가를 받았다.

현재 널리 사용되는 표준치료제인 '레고라페닙', 'TAS-102', '프루퀸티닙' 등의 질병통제율이 41~69.51%, 객관적반응률 1~6.1%인 것에 비해, 에스티큐브의 이번 임상 결과는 이를 훨씬 능가하는 수치다. 특히 환자의 무진행생존기간(PFS)도 표준치료제보다 길어, 넬마스토바트의 잠재력이 더욱 부각되고 있다.

가장 눈에 띄는 성과는 간 전이 MSS 대장암 환자에서 부분관해(PR)가 확인된 점이다. 간 전이는 대장암 환자의 주요 사망원인 중 하나로 전이성 대장암 환자의 약 70%에서 발생한다. 그러나 수술적 절제가 어려운 경우가 많고, 면역항암제의 반응률도 낮다. 이런 상황에서 이번 연구 성과는 간 전이 MSS 대장암 치료에 새로운 가능성을 제시한 것으로 평가받고 있다.

실제 대장암 환자들의 대부분이 간 전이를 동반한 MSS 대장암 환자에 해당하지만, MSS 대장암에서 효능을 입증한 면역항암제는 아직 없다. 글로벌 블록버스터 면역항암제인 '키트루다' 또한 MSS 대장암 환자들을 대상으로 한 단독요법 임상에서는 객관적반응률이 0%, 질병통제율이 11%에 그쳤다.

정현진 에스티큐브 대표이사는 "MSS 대장암 환자의 예후 개선을 위한 치료제 개발이 절실히 필요한 상황에서, 이번 임상을 통해 넬마스토바트는 새로운 면역항암제 치료옵션으로서의 유망한 잠재력을 충분히 입증했다"며 "임상 1b상의 무진행생존기간 역시 기존 치료제 이상으로 확인되고 있으며 환자들의 치료가 아직 진행되고 있으므로 생존기간은 계속해서 늘어날 것"이라고 말했다.

이어 "기술이전 협력을 논의 중인 글로벌 빅파마를 비롯해 병원과 업계에서 공통적으로 가장 주목하는 부분은 이번 간 전이 대장암 환자의 치료 효과"라며 "임상 1b상 추적관찰 및 임상 2상을 통해 글로벌 경쟁력을 다시 한 번 입증할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.

에스티큐브는 현재 전이성 대장암 3차 치료제로서 넬마스토바트와 카페시타빈 병용 요법의 효능과 안전성을 평가하는 임상 1b/2상을 진행 중이며, 지난달 말부터 임상 2상 환자 투약을 시작했다. 임상 2상에는 35명의 MSS 대장암 환자를 모집할 계획이다.