우선심사: 허가 기준 그대로, FDA 심사만 빠르게

승인 보장 아닌 빠른 검토 프로세스패스트트랙·혁신치료제 차이점 이해하기심사 기준 그대로, 각종 절차와 효과분석 필요

그래픽=이찬희 기자(제미나이 활용)

제약·바이오 기사에서 '미국 식품의약국(FDA) 우선심사 대상으로 지정됐다'는 표현은 흔히 신약 허가가 임박했다는 청신호처럼 읽힌다. 하지만 이를 '승인 보장'으로 직결시키기는 어렵다.

실제로 우선심사(Priority Review Designation)를 받으면 FDA의 목표 심사 기간이 표준심사보다 짧아진다. 그러나 후보물질의 임상시험이 빨라지는 것도, 허가 기준이 느슨해지는 것도 아니다. 우선심사는 회사가 임상자료를 모아 허가신청서를 제출하면, FDA가 해당 신청서를 '먼저 살펴보는' 제도에 불과하다.

쉽게 말해 은행에서 받는 '우선 창구 번호표'와 같다. 대기 시간은 줄어들지만, 대출을 받기 위해 충족해야 할 까다로운 심사 기준 자체가 낮아지는 것은 아니라는 뜻이다.

후보물질이 아니라 '허가신청서'에 붙어

우선심사를 정확히 이해하려면 가장 먼저 '적용 시점'을 구분해야 한다. 패스트트랙(Fast Track)과 혁신치료제 지정(BTD)이 주로 임상 개발 과정에서 FDA와 더 자주 소통하도록 돕는 제도라면, 우선심사는 개발사가 허가신청서를 FDA에 제출한 이후에 적용된다.

대상은 통상적으로 합성의약품의 신약허가신청서(NDA)나 바이오의약품의 생물의약품허가신청서(BLA)다. 이미 허가된 약의 새로운 적응증을 추가하려는 효능 추가 신청도 우선심사 대상이 될 수 있다.

FDA는 모든 허가신청서에 표준심사 또는 우선심사 중 하나의 옵션을 부여한다. 회사가 우선심사를 요청할 수 있지만, 최종 판단은 FDA의 몫이다. 규정에 따르면 FDA는 원(Original) NDA·BLA 또는 효능 추가 신청을 접수한 뒤 60일 이내에 우선심사 지정 여부를 해당 기업에 통보한다.

비유하자면 패스트트랙과 BTD가 마라톤 선수에게 길 안내와 코칭을 제공하는 것이라면, 우선심사는 선수가 결승선 판독을 요청한 뒤 심판진이 비디오 영상을 우선하여 검토하는 절차에 가깝다.

모든 중대질환 신약이 받는 것은 아냐

단순히 중대질환을 겨냥했다는 사실만으로는 우선심사 문턱을 넘을 수 없다. 해당 신약이 승인될 경우, 기존 치료제와 비교해 중대질환의 치료·진단·예방에서 상당한 개선(Significant improvement)을 가져올 가능성이 입증되어야 한다.

FDA 가이드라인이 제시하는 '상당한 개선'의 대표적 사례는 다음과 같다.

▲치료·예방·진단 효과의 뚜렷한 증가
▲치료를 제한할 정도의 중증 약물이상반응 제거 또는 현저한 감소
▲중대한 임상 결과 개선으로 이어지는 복약 순응도 향상
▲기존에 치료가 어려웠던 새로운 환자 하위집단(소아, 고령자 등)에서의 안전성·유효성 확인

예를 들어 기존 약보다 생존 기간을 늘리거나 질병 진행을 더 효과적으로 늦출 가능성이 있다면 우선심사 근거가 된다. 치료 효과는 비슷하지만 심각한 독성을 크게 줄인 약도 대상이 될 수 있다.

즉, 우선심사는 "새로운 약이니 빨리 봐주겠다"는 식의 관용이 아니다. 제출된 임상 근거를 토대로 기존 치료보다 중요한 개선을 제공할 잠재력이 있다고 판단된 신청서에만 심사 자원을 우선 배분하는 것이다.

10개월에서 6개월, 무엇이 줄어들까?

우선심사에서 가장 눈에 띄는 혜택은 소요 기간 단축이다. FDA는 표준심사의 목표 조치 기간을 10개월, 우선심사는 6개월로 제시한다. 약 4개월의 심사 기간이 단축되는 셈이다.

물론 여기서 줄어드는 것은 환자를 모집하고 약효를 확인하는 임상시험 기간이 아니다. 회사가 허가신청서를 제출한 뒤 FDA가 임상, 통계, 안전성, 제조·품질, 표시사항 등을 검토하는 행정적·과학적 검토 기간이다. 제한된 심사 인력을 특정 신청서에 집중 투입해 환자에게 필요한 약을 더 빨리 공급하려는 목적이다.

다만 '6개월'을 접수일에서 정확히 180일이라고 단순 계산하면 실제 일정과 오차가 발생한다. 현행 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA VII) 규정에 따르면, 신규 유효성분(NME) NDA와 최초 BLA는 FDA가 신청서를 접수한 뒤 진행하는 60일간의 제출 적정성 검토가 끝난 시점부터 6개월의 심사 시계가 돌아간다. 이 때문에 기업이 신청서 접수 사실을 발표한 날부터 실제 PDUFA 목표일까지는 통상 8개월가량이 소요된다.

'6개월 내 승인' 아닌 '6개월 내 조치'

투자자가 가장 주의해야 할 건 '승인(Approval)'이 아니라 '조치(Action)'라는 단어다. FDA의 목표는 6개월 안에 무조건 허가를 내주는 것이 아니라, 신청서에 대해 공식적인 규제 조치를 완료하는 것이다.

검토 결과 안전성·유효성·제조품질 자료가 충분하다면 승인되지만, 제출된 자료만으로 승인하기 어렵다면 보완요구서인 CRL(Complete Response Letter)을 발송한다. CRL에는 안전성, 유효성 또는 제조 관련 결함이 구체적으로 명시되며, 허가를 받기 위해 필요한 보완 사항이 담긴다. 따라서 우선심사를 받았더라도 6개월 뒤 받아드는 성적표가 불합격 통보(CRL)일 가능성은 언제나 열려 있다.

또한 심사 도중 회사가 주요 임상자료나 대규모 재분석 자료 등 중대한 보완자료를 제출하면 FDA의 목표일이 최대 3개월 연장될 수 있다. 결국 우선심사는 '빨리 합격시키는 제도'가 아니라 '합격 여부를 빨리 판단해 주는 제도'다.

허가 문턱은 표준심사와 동일해

심사 속도가 빨라진다고 해서 과학적 기준이 느슨해지는 것은 결코 아니다. FDA 역시 공식 문건을 통해 "우선심사 지정이 승인에 필요한 과학적·의학적 기준이나 근거의 질을 바꾸지 않는다"라고 명확히 선을 긋고 있다.

회사는 여전히 약이 의도한 환자에게 효과가 있고 위험보다 이익이 크다는 점을 완벽히 입증해야 한다. 생산시설과 제조공정은 엄격한 기준을 통과해야 하며, 약의 품질 일관성도 증명해야 한다. 공항의 우선 검색대(Fast Track Lane)를 이용한다고 해서 가방 검사와 신분 확인이라는 필수 보안 절차를 생략할 수 없는 것과 같은 이치다.

정리하자면

제약·바이오 뉴스에서 "FDA 우선심사 지정"이라는 문구를 접했다면 다음 세 가지를 확인해야 한다.

첫째, 어떤 적응증과 신청서에 붙었는가? 하나의 약도 여러 질환을 타깃으로 하므로, 특정 허가신청과 적응증을 기준으로 평가해야 한다. 둘째, 무엇이 개선되었는가? 효과 증가인지, 부작용 감소인지, 새로운 환자군 발굴인지 구체적인 임상적 근거를 살펴야 한다. 셋째, PDUFA 목표일과 최종 조치 결과 구분이다. 목표일은 '승인 예정일'이 아니라 FDA가 심사 결과를 통보하는 '데드라인'일 뿐이다.

결론적으로 투자자 입장에서 우선심사 지정이라는 표현을 보면 "이 약의 허가신청서는 잠재적 가치를 인정받아 심사 우선순위로 올라갔으나, 최종 승인 여부는 모든 임상·안전성·제조 자료를 철저히 검증한 뒤에야 결정된다"는 점을 유의해야 한다.