패스트트랙: 신약 개발 앞당기는 안내 차선

임상절차 그대로, 빠른 상담 차선 제공미충족 의료수요와 중대질환 타깃 신약에 부여투자자는 승인 임박 신호로 해석 주의 필요

그래픽=이찬희 기자(제미나이 활용)

제약·바이오 기사에서 "미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)"이라는 표현은 단골로 등장한다. '패스트트랙'은 이름 그대로 '빠른 길'이라는 뜻이다. 하지만 여기서 말하는 빠른 길은 곧바로 최종 허가로 이어지는 '탄탄대로'가 아니다.

패스트트랙은 중대질환을 치료하고 미충족 의료수요를 해결할 가능성이 있는 신약의 개발과 심사를 촉진하기 위해 설계된 FDA의 지원 제도다. 신약 개발이라는 도로에 놓인 '빠른 상담 차선'인 셈이다. 차선을 빨리 탈 수는 있지만, 목적지인 상업화에 도달하려면 임상시험과 안전성·유효성 심사라는 관문은 동일하게 통과해야 한다.

'중대질환'과 '미충족 의료수요'가 핵심 조건

패스트트랙 지정을 받기 위한 핵심 조건은 두 가지다. 중대질환을 겨냥해야 하며, 미충족 의료수요를 채울 가능성을 입증해야 한다.

중대질환은 암처럼 생명을 직접적으로 위협하는 질환은 물론 에이즈(AIDS), 알츠하이머병, 심부전 등이 포함된다. FDA는 생존율, 일상 기능, 방치 시 악화 가능성 등을 종합적으로 판단하므로 간질, 우울증, 당뇨병 등도 상황에 따라 중대질환으로 간주할 수 있다.

'미충족 의료수요'는 환자에게 필요한 적절한 치료법이 아직 없거나, 기존 치료법보다 개선될 가능성이 있는 상태를 뜻한다. 기존 치료제가 존재하더라도 더 뛰어난 효능, 안전성 개선, 독성 감소 등의 뚜렷한 이점을 제시한다면 미충족 수요를 향한 것으로 인정받을 수 있다.

핵심 혜택은 'FDA와 갖는 빈번한 소통'

패스트트랙의 가장 실질적인 혜택은 규제기관인 FDA와 더 자주 소통할 수 있다는 점이다. 신약 개발 과정에서는 임상시험 대상자 선정, 주요 평가 지표 설정, 바이오마커 활용 등 수많은 난제에 부딪힌다. 방향을 잘못 잡으면 임상을 마치고도 허가 심사에서 자료 부족 판정을 받을 수 있다.

패스트트랙 지정을 받은 후보물질은 임상시험 설계와 개발 계획을 논의하기 위해 FDA와 더 잦은 대면 회의와 서면 소통을 진행할 수 있다.

또 '롤링 리뷰(Rolling Review, 순차 검토)' 혜택도 주어진다. 보통 허가신청은 필요한 자료를 모두 모아 하나의 완성된 신청서로 제출하는 방식이다. 반면 롤링 리뷰는 허가신청 자료의 일부가 준비되면 완성된 부분부터 FDA가 먼저 검토할 수 있는 방식이다. FDA 가이던스는 임상자료에 대한 예비 평가 결과 패스트트랙 제품이 효과적일 수 있다고 판단되면, 완전한 허가신청서가 제출되기 전이라도 신청 자료의 일부를 검토할 수 있다고 설명한다.

혁신치료제(BTD)와 차이점

패스트트랙은 FDA의 또 다른 신속 프로그램인 '혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)'과 자주 혼동된다. 두 제도 모두 중대질환과 미충족 의료수요를 겨냥하지만, 요구하는 임상 근거의 수준이 다르다.

패스트트랙은 비임상(동물실험) 자료나 초기 임상 자료 등 비교적 넓은 범위의 근거로도 지정될 수 있다. 혁신치료제(BTD)은 사람을 대상으로 한 예비 임상 단계부터 기존 치료제 대비 '상당한 개선 가능성'을 수치로 증명해야 한다.

즉, 혁신치료제가 더 강력한 임상 데이터를 전제로 한다. 패스트트랙은 그보다 초기 단계에서 넓게 열려있는 빠른 개발 통로로 이해해야 한다.

투자자가 패스트트랙 기사를 읽는 법

패스트트랙은 FDA가 임의로 부여하는 것이 아니라 개발사가 직접 요청해야 한다. 임상시험계획(IND) 제출 시점이나 그 이후 언제든 신청할 수 있으며, FDA는 60일 이내에 지정 여부를 결정한다.

따라서 기사에서 "FDA 패스트트랙 지정"이라는 문구를 접했을 때, 이를 '승인 임박'이나 '성공 보증'으로 확대 해석해선 안 된다. 안전성과 유효성 심사 기준이 낮아지는 것도 아니다. 관련 기준을 충족할 경우 가속승인이나 우선심사 대상이 "될 수도" 있다는 의미이지, 이 역시 자동 부여되는 혜택이 아니다.

패스트트랙 지정은 영원히 지속되는 것도 아니다. FDA 가이던스는 개발이 진행되는 동안 일부 제품은 더 이상 패스트트랙 기준을 충족하지 않을 수 있으며, 새 데이터가 지정을 뒷받침하지 않거나 해당 개발 프로그램이 더 이상 추진되지 않으면 FDA가 지정을 유지하지 않을 수 있다고 설명한다.

제약·바이오 기업의 패스트트랙 지정 소식은 "해당 신약 후보물질이 중대질환의 미충족 수요를 겨냥하고 있으며, FDA와 밀착해 개발 속도를 낼 수 있는 유리한 위치에 섰다"는 긍정적 신호로 읽되, 최종 승부는 결국 실제 임상 데이터에서 갈린다는 사실을 잊지 말아야 한다.