유럽 실패 넘을까···HLB테라퓨틱스, '각막염 치료제' 3상 막바지

美 자회사 리젠트리, RGN-259 3상 환자 모집 마쳐지난해 유럽 1차 평가지표 미충족 후 절차 전면 보완FDA 허가 치료제, 옥서베이트 유일···상온 보관 강조

그래픽=이찬희 기자

HLB테라퓨틱스의 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'가 글로벌 3상 환자 모집을 완료했다. 지난해 유럽 임상 실패 이후 환자 선별과 모니터링 체계 등을 전면 손질한 가운데, 이번 임상에서는 성공을 거둘 수 있을지 관심이 모인다.

22일 업계에 따르면 HLB테라퓨틱스는 최근 미국 자회사 리젠트리를 통해 RGN-259의 글로벌 3상(SEER-2) 환자 모집을 마쳤다. 이번 임상은 미국과 유럽에서 동시에 진행됐으며, 지난해 통계적 유의성을 확보하지 못했던 유럽이 다시 임상 지역에 포함됐다는 게 핵심이다.

회사는 지난해 유럽에서 진행한 글로벌 3상(SEER-3)을 진행했으나, 1차 평가지표를 충족하지 못한 바 있다. 투여 4주 후 RGN-259 투약군과 위약군 간 완치율 차이에서 통계적 유의성을 확보하지 못한 것이다. RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인됐음에도 위약군에서 예상보다 큰 플라시보 효과가 나타난 것이 결과에 영향을 미쳤다는 게 회사 측 설명이다.

이후 회사는 미국에서 진행 중이던 SEER-2의 임상을 유럽으로 확대했다. 업계에서는 옥서베이트가 미국에서는 연매출 1조원을 달성하는 등 상업화에 성공한 반면 유럽에서는 시장이 제대로 형성되지 않은 점 등을 고려해 유럽 시장 공략에 재도전한 것으로 분석하고 있다.

SEER-2에서는 환자 선별 절차를 전면 보완했다. 등록 전 스크리닝을 강화해 임상에 적합한 환자만 등록하도록 했으며, 임상기관 교육과 모니터링도 확대했다. 미국과 유럽 간 진단 및 평가 과정에서 발생할 수 있는 편차를 최소화하는 데도 초점을 맞췄다.

환자 모집이 완료되면서 임상은 투약과 추적관찰, 데이터 분석 단계로 넘어간다. 회사는 임상이 완료된 기관부터 데이터 클리닝을 병행해 마지막 피험자의 최종 방문 종료 후 약 2~3개월 내 톱라인 결과를 확보한다는 계획을 제시했다.

한편 RGN-259는 티모신베타4(Thymosin β4)를 기반으로 개발 중인 점안형 신약 후보물질로, 각막 보호와 상처 회복을 촉진하는 기전을 갖고 있다. 신경영양성각막염은 각막 신경 손상으로 각막 감각과 자연 치유 능력이 저하되는 희귀 안질환으로, 질환이 진행되면 지속적인 각막 상처와 궤양, 천공 및 시력 손상으로 이어질 수 있다.

다만 현재 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 NK 치료제는 돔페의 '옥서베이트'가 유일하다. 옥서베이트는 8주 동안 냉장보관 상태에서 하루 6회 투여해야 하지만, RGN-259는 상온보관이 가능하고 4주간 하루 5회 투여하는 방식으로 개발되고 있다는 게 특징이다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 "유럽은 미국 대비 NK에 대한 질환 인지도와 진단 경험이 상대적으로 낮아 임상 대상 환자를 선별하는 과정이 중요하다고 판단했다"며 "SEER-2에서는 환자 선정 기준을 보다 엄격하게 적용하고 등록 전 스크리닝 절차를 강화하는 등 지난 임상 결과를 보완하기 위한 노력을 기울였다"고 설명했다.