시밀러 넘어 신약으로···종근당, 안과사업 보폭 확대

美 키오라로부터 망막질환 후보물질 'KIO-301' 도입2015년 안과사업부 신설···공동판매·시밀러 사업 추진KIO-301, 글로벌 2상 단계···국내 개발 후 상업화 예정

그래픽=박혜수 기자

종근당이 오리지널 의약품 판매와 바이오시밀러 중심이던 안과사업을 신약으로 확대한다. 녹내장과 안구건조증, 황반변성 치료제로 구축한 사업 기반을 희귀 유전성 망막질환으로 넓히는 모습이다.

24일 업계에 따르면 종근당은 최근 미국 제약사 키오라 파마슈티컬스로부터 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 개발 및 상업화 권리를 확보했다.

선급금은 100만달러다. 종근당은 국내에서 KIO-301의 개발과 허가, 상업화를 담당하고 키오라는 개발·허가 단계에 따른 마일스톤과 국내 판매 로열티를 별도로 받는다.

이번 계약은 종근당이 2015년부터 키워 온 안과사업을 신약 개발로 확장하고 있다는 점에서 주목된다. 종근당은 당시 안과사업부를 신설하고 한국화이자의 녹내장 치료제 '잘라탄'·'잘라콤'과 한국엘러간의 안구건조증 치료제 '레스타시스'를 공동판매하며 관련 영업망을 구축했다.

이후 자체 개발한 루센티스 바이오시밀러 '루센비에스'를 2023년 출시하며 개발과 생산으로 사업 범위를 넓혔다. 지난해에는 바이엘코리아와 황반변성 치료제 '아일리아'의 국내 공동판매·유통 계약도 체결했다.

올해 상반기 루센비에스와 잘라탄 매출은 각각 48억2200만원과 93억6400만원을 기록했다. 종근당은 루센비에스를 통해 망막질환 치료제의 임상·허가 경험을 확보하고, 아일리아 공동판매로 관련 영업 기반도 보강했다.

안구건조증 분야에서도 자체 파이프라인을 개발하고 있다. 종근당은 지난해 식품의약품안전처로부터 자료제출의약품 'CKD-356'의 임상 3상 시험계획을 승인받았다. 국내 성인 안구건조증 환자 292명을 대상으로 유효성과 안전성을 평가하며 임상 종료 목표 시점은 2027년 6월이다.

종근당이 이번에 도입한 KIO-301은 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 퇴행해 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 질환으로, 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.

KIO-301은 특정 유전자 변이를 교정하거나 정상 유전자로 대체하는 유전자치료제와 달리 광수용체가 퇴행한 뒤에도 남아 있는 망막신경절세포에 빛을 감지하는 기능을 부여한다. 망막색소변성증은 100개가 넘는 유전자 변이와 연관돼 있지만 현재 허가된 유전자치료제는 특정 변이를 가진 일부 환자에게만 적용할 수 있어 미충족 수요가 크다.

KIO-301은 유전자 변이 유형과 관계없이 작용하도록 설계돼 적용 가능한 환자 범위를 넓힐 수 있을 것으로 예상된다. 같은 기전을 활용해 향후 맥락막위축증과 스타가르트병 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대할 수도 있다.

현재 KIO-301은 중증 망막색소변성증 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. 앞선 임상 1상에서는 환자 6명의 12개 안구에 약물을 투여해 단기 안전성과 일부 시각 기능 변화를 확인했다. 현재 2상에서는 대조군을 두고 고용량 투여에 따른 안전성과 시각 기능 개선 효과를 평가하고 있으며, 주요 결과는 2027년 3분기 나올 예정이다.

임상 2상 이후에는 종근당과 키오라의 해외 파트너들이 글로벌 3상을 공동으로 추진할 것으로 보인다. 프랑스 떼아, 일본 센주제약과 협력해 단일 글로벌 3상에 참여하고 국내 임상과 허가, 상업화를 맡는 형식이다.

김영주 종근당 대표는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질"이라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.