이성욱 알지노믹스 대표 "릴리 딜 이어 RZ-001 첫 인체 데이터···투트랙 전략 지속"

라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼···표적 다양플랫폼 기술이전·자체 파이프라인 사업화 추진RZ-001, 美 FDA RMAT 지정···개발 가속 기대

이성욱 알지노믹스 대표 사진=현정인 기자

"지난해 일라이 릴리와의 기술이전이 플랫폼의 중요한 레퍼런스가 됐다면 올해는 RZ-001 초기 임상 결과를 확보하면서 플랫폼 자체에 대한 신뢰도가 한층 높아졌습니다."

이성욱 알지노믹스 대표는 현지시간 24일 미국 샌디에이고에서 열린 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA 2026) 현장에서 뉴스웨이와 만나 이같이 말하며 "플랫폼 기술이전과 자체 파이프라인 사업화를 함께 추진하는 투트랙 전략을 지속하겠다"고 밝혔다.

알지노믹스는 라이보자임(Ribozyme) 기반 RNA 편집 플랫폼을 활용해 플랫폼 기술이전과 자체 파이프라인 사업화를 병행하고 있다. 글로벌 제약사가 원하는 표적에 플랫폼 기술을 적용하는 사업과 자체 개발 중인 파이프라인의 라이선스아웃 및 공동개발을 함께 추진하는 것이 핵심 전략이다.

이번 바이오 USA에서도 회사는 플랫폼과 파이프라인을 모두 앞세워 글로벌 제약사들과 파트너링 미팅을 진행했다. 항암제 RZ-001을 비롯해 알츠하이머병 치료제 RZ-003, 유전성 망막질환 치료제 RZ-004, 레트증후군 치료제 RZ-005 등에 대한 협력 가능성을 논의했다.

특히 RZ-001은 간세포암 1b/2a상과 교모세포종 1/2a상에서 확보한 초기 효능 및 안전성 데이터를 바탕으로 글로벌 기업들과 협의를 진행하고 있다.

이 대표는 "RZ-001은 회사 플랫폼에서 나온 첫 인체 임상 데이터인 만큼, 플랫폼에 관심 있는 기업이든 개별 파이프라인에 관심 있는 기업이든 모두 중요하게 보고 있다"며 "릴리와의 기술이전에 더해 초기 임상 데이터까지 확보하면서 플랫폼에 대한 신뢰도가 한층 높아졌다고 느낀다"고 말했다.

RZ-001이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정을 받은 점도 글로벌 관심을 높인 배경으로 꼽았다.

그는 "RMAT 지정으로 FDA와 임상 전략, CMC 등을 보다 긴밀하게 논의할 수 있는 기회가 생겼다"며 "개발 과정에서도 긍정적인 영향을 기대하고 있다"고 언급했다.

플랫폼 사업화 전략도 고도화하고 있다. 현재 플랫폼 적용 가능성이 있는 후보 타깃 약 200개를 확보했으며, 이를 기반으로 자체 파이프라인 개발과 플랫폼 기술이전, 공동개발을 병행한다는 계획이다.

이 대표는 "후보 타깃을 모두 자체 개발하겠다는 의미는 아니다"라며 "일부는 자체 파이프라인으로 개발하고, 상당수는 플랫폼 딜이나 공동개발 형태로 사업화할 계획"이라고 언급했다. 이어 "현재는 임상 개발과 플랫폼 사업화, 신규 파이프라인 확장이라는 세 축을 동시에 추진하고 있다"고 덧붙였다.

기술 경쟁력으로는 RNA를 표적으로 하는 유전자 편집 플랫폼에 주목했다.

이 대표는 "크리스퍼가 주로 DNA를 교정하는 기술이라면 알지노믹스는 RNA를 교정한다"며 "인트론을 표적으로 하는 일부 RNA 편집 기술과 달리 알지노믹스 플랫폼은 인트론 유무와 관계없이 다양한 RNA를 표적으로 할 수 있다는 점이 차별화 요소"라고 강조했다.

한편 회사는 망막색소변성증 치료제 RZ-004의 개발 전략도 재검토하고 있다. RZ-004는 트랜스-스플라이싱 리보자임 기술을 이용해 변이 로돕신 RNA를 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환하는 후보물질이다. AAV 벡터를 통해 안구 내로 전달하는 방식으로 개발돼 왔다.

이 대표는 "페이로드 자체는 좋은 것을 확보했다고 보고 있다"며 "상업적 가치를 높이기 위해서는 전달체와 투여 경로가 중요하다고 판단하고 있다"고 부연했다. 이어 "이번 바이오 USA에서도 관련 기술을 보유한 기업들과 논의를 진행했다"며 "보다 경쟁력 있는 전달체와 투여 방식을 중심으로 전략적 수정도 검토하고 있다"고 덧붙였다.

향후에는 임상 개발과 플랫폼 사업화, 신규 파이프라인 확장을 동시에 추진한다는 계획이다. RZ-001은 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM)에 이어 다른 암종으로 적응증 확대를 검토하고 있으며, RZ-005도 초기 단계임에도 불구하고 관심을 보인 기업들과 파트너링 논의를 진행했다.

이 대표는 "자체 개발뿐 아니라 플랫폼 기술이전과 개별 파이프라인 라이선스아웃, 공동개발 등 다양한 방식으로 글로벌 사업을 확대해 나갈 것"이라고 전했다.