美 FDA 허가 신약 30%는 '항암제'···'MASH·조현병' 치료제도 나와

작년 허가 신약 50개, 10년 평균보다 높아

레티보·렉라자 등 국산 신약 2종 포함

한국바이오협회 제공

지난해 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 신약은 총 50개에 달하는 것으로 집계됐다. 여기에는 국내 제약바이오 기업 제품 2종이 포함됐고, 그동안 치료제가 없었던 분야에서도 신약이 나왔다.

4일 국제학술지 네이처 리뷰 드럭 디스커버리와 한국바이오협회에 따르면, 지난 한 해 미국 FDA 의약품평가연구센터(CDER)는 저분자신약, 생물학적 제제 및 올리고뉴클레오타이드 등 총 50개 신약을 허가했다. 지난 30년(1994년~2023년)간 두 번째로 많이 승인된 해인 2023년(55개)보다는 약간 적었으나, 지난 10년간 연평균 승인 신약 건수인 46.5개 보다는 많은 수치다.

승인 기업을 보면 일라이 릴리, 로슈가 각 2개씩 신약 허가가 받아 최다를 기록했다.

적응증별로는 항암제가 15개(30%)로 가장 많은 비중을 차지했고, 이어 피부질환(Dermatology)과 혈액질환(Haematology)이 각각 6개(12%)의 승인을 받아 2위를 차지했다. 피부질환심장질환(Cardiovascular)은 5개(10%)로 그다음을 차지했다.

다만 신경과질환(Neurology)과 감염성 질환(Infectious diseases)은 최근 5년간 연평균보다 낮은 수치를 기록했다.

모달리티로 구분해보면, 저분자신약이 32개, 바이오신약이 16개, 올리고뉴클레오타이드가 2개였다. 저분자신약에는 30개의 비펩타이드성 저분자신약과, 1개의 펩타이드성 저분자신약, 1개의 방사선의약품이 포함됐다.

바이오신약은 10개의 단일클론항체(mAb), 3개의 이중특이항체(Bi-specific), 2개의 융합단백질, 독소 제제 1개 등 총 16개다. 올리고뉴클레오타이드 기반 치료제는 ASO(안티센스 올리고핵산), 인히비터(Inhibitor) 등 총 2개가 허가됐다.

특히 지난해엔 치료제가 없었던 분야인 대사기능장애 관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제로 마드리갈 파마슈티컬스의 '레즈디프라'가 처음으로 승인을 받아 시장의 기대감을 모았다. 레즈디프라는 하루 한 번씩 복용하도록 설계된 경구용 치료제로, 갑상선 호르몬 수용체인 THR-β를 타깃해 간세포의 지방 대사, 염증 반응, 섬유화 과정을 개선한다.

브리스톨마이어스 스퀴브(BMS)의 '자노멜린+트로스피움'도 최초의 조현병 치료제로 허가받았다. 앞서 BMS는 지난 2022년 정신병 약물 전문 개발사인 카루나 테라퓨틱스를 140억 달러에 인수하며 해당 치료제를 손에 넣었다.

작년 FDA 허가 신약에는 국내 제약바이오기업이 개발한 신약도 2개 포함됐다. 휴젤의 보툴리눔 톡신 '레티보'(국내명: 보툴렉스)는 작년 2월 허가를 받았고, 유한양행 비소세포폐암 신약 '렉자자'(미국명: 라즈클루즈)는 작년 8월 미국 존슨앤드존슨(J&J) 항암제 '리브리반트'(성분명 아미반타맙)와의 병용요법으로 허가 받았다.

특히 렉라자는 국산 항암제로는 최초로 미국 허가에 성공했다. 이에 따라 지난 2003년 LG생명과학 항균제 '팩티브' 이후 총 9개 국산신약이 미국 허가를 획득했다.

올해도 HLB, HK이노엔 등이 미국 FDA 문을 두드리고 있다. HLB의 간암 치료제 '리보세라닙'은 오는 3월 FDA 승인 여부가 결정난다. HK이노엔의 위식도역류질환 신약 '케이켑'의 경우 임상3상 막바지 단계로, 상반기 중 FDA 허가 신청에 나설 것으로 보인다.

바이오협회 바이오경제연구센터는 "올해도 국내 기업들이 개발한 신약이 미국 FDA에서 허가받는 사례가 나와 현재 침체된 국내 투자 분위기를 전환하고 기업들의 연구개발에 활력을 불어넣는 계기가 될 수 있기를 기대한다"고 전했다.