미국암연구학회서 최초 임상 데이터 발표 예고원형 RNA 기반 면역세포 표적 전달 성과 국제학술지 등재플랫폼 기술 실제 검증 시험대 올라
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30일 관련 업계에 따르면 이번 AACR에서 알지노믹스가 내놓을 핵심은 간세포암 치료제 'RZ-001'이다. 회사가 공개한 초록 정보를 보면 발표 주제는 'hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 RZ-001과 발간시클로버, 항 VEGF·PD-L1 항체 병용요법을 평가하는 공개형 다기관 1b/2a상 연구'다. 다음 달 19일 서울대병원 소화기내과 김윤준 교수가 발표를 맡으며, 회사는 이 자리에서 RZ-001 임상 안전성과 유효성 중간결과를 공개할 계획이다.
이 발표가 주목받는 이유는 단순히 간암 후보물질의 중간 데이터가 공개된다는 데 그치지 않는다. 알지노믹스는 이번 AACR 무대를 자사의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 실제 사람에게서 개념입증(PoC)을 확인할 수 있는지를 가늠하는 첫 임상 시험대로 보고 있다. 회사의 무게중심이 단일 파이프라인에서 플랫폼 기술 검증으로 옮겨가며 발표에 이목이 집중되고 있는 셈이다.
다만 AACR 일정상 관련 초록 본문은 4월 17일 전까지 비공개이므로, 현시점에서는 발표 주제와 설계, 발표 형식 정도만 확인된다. RZ001은 총 3차 투여로 나누어 각 환자군(코호트)당 15명씩 임상을 진행했고, 각 환자군당 3명 투여하여 안전성을 확인한 뒤 후속 환자군이 진행되는 구조로 시험을 실시한 것으로 알려졌다. 따라서 초기 용량에서 안전성은 입증됐을 것으로 예상된다. 향후 발표가 이뤄지면 특히 효능(유효성) 단서가 어느 수준으로 제시되는지가 관건이 될 것으로 보인다.
RZ-001은 텔로머라제 mRNA를 표적하는 항암 유전자치료제다. 회사 설명에 따르면 이 후보물질은 암세포 사멸 유도뿐 아니라 면역세포 침윤을 촉진하고 면역항암제 반응성을 높이는 복합 기전을 겨냥한다. 미국 식품의약국(FDA)은 RZ-001을 2024년 1월 희귀의약품으로, 지난해 2월 패스트트랙으로 지정했다. 회사는 이를 근거로 RZ-001이 단순한 초기 연구 단계를 넘어 규제 당국과 보다 밀도 있게 개발 전략을 협의할 수 있는 단계로 올라섰다고 평가한다.
AACR 발표와 나란히 살펴볼 또 다른 축은 원형 RNA다. 알지노믹스는 인하대 김현진 교수 연구팀과 함께 원형 RNA와 고분자 전달체를 결합해 체내 면역세포를 직접 겨냥하는 전달 전략을 연구했고, 그 결과가 최근 '미국 화학회 생체재료과학 및 공학(ACS Biomaterials Science & Engineering)'에 게재됐다. 이 연구는 단순 정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장으로 원형 RNA를 보낼 수 있는지를 살핀 것으로, 체외 조작 중심의 기존 CAR-T 공정을 넘어 체내에서 면역세포를 직접 엔지니어링하는 이른바 '생체 내(in vivo, 인비보) CAR-T' 접근과 맞닿는다.
세부 결과도 적지 않은 함의를 남긴다. 연구 결과에 따르면 원형 RNA-고분자 전달체는 정맥 투여 후 비장으로 선택적으로 전달됐으며, 비장 전달 수준은 간보다 약 10배 높았다. 발현 지속성은 선형 RNA 대비 더 길어져 반감기가 약 2배 늘었고, 비장 내 T세포 전달 효율도 선형 RNA보다 약 3배 높게 나타났다. 실제 논문을 살펴보면 이 전달체가 정맥 투여 후 선형 RNA와 원형 RNA 모두를 비장으로 보냈으며, 원형 RNA 적재군에서 T세포 전달 효율이 더 높았다고 설명된다.
이번 논문은 알지노믹스를 바라보는 시선을 넓힌다. 지금까지 회사 전면에 RZ-001 같은 항암 유전자치료제 후보물질이 있었다면, 이번 공동연구는 회사가 원형 RNA를 별도 플랫폼 축으로 확장하려는 방향성을 더 선명하게 보여준다. 간암 임상으로는 RNA 치환 기술의 인체 대상 개념입증(Human PoC)을 노리고, 원형 RNA 연구로는 체내 면역세포 표적 전달이라는 다음 응용처를 준비하는 셈이다. 연구 성과가 아직 치료 효능을 직접 입증한 단계는 아니지만, 전달성과 지속성, T세포 선호성이라는 세 가지 포인트를 동시에 제시했다는 점에서 플랫폼의 확장 논리를 만들어냈다는 해석이 가능하다.
사업개발 측면에서도 회사는 이미 외부 검증의 첫 단추를 끼웠다. 알지노믹스는 지난해 5월 일라이 릴리와 유전성 난청을 겨냥한 RNA 편집 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 밝힌 바 있다. 당시 협업 구조는 알지노믹스가 초기 연구개발을 맡고 릴리가 후속 개발과 상업화를 담당하는 방식이었다. 이는 회사 기술이 학술적 흥미를 넘어 글로벌 제약사와의 협업 틀 안에서 논의될 수준까지 올라왔음을 보여준 사례로 받아들여진다.
AACR에서 공개될 RZ-001 간암 임상 중간결과가 임상적 신뢰를 확인하는 절차라면, 원형 RNA 전달 기술 관련 연구는 플랫폼의 외연을 넓히는 작업에 가깝다. 두 축이 동시에 힘을 받는다면 알지노믹스는 시장에서 'RNA 기반 플랫폼 기업'으로 명확히 인식될 가능성이 높아진다.
회사 관계자는 "이번 AACR 발표는 RZ-001의 임상 중간결과 공개도 관심사지만, 알지노믹스의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 임상에서 개념증명(POC)을 확보할 수 있을지 확인하는 첫 시험대"라면서 "단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 검증 여부가 더 중요한 의미를 가질 수 있다"고 말했다.
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뉴스웨이 이병현 기자
bottlee@newsway.co.kr
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에서 간암 유전자치료제 \'RZ-001\' 임상 중간결과와 원형 RNA 전달 플랫폼 연구성과를 동시에 공개할 예정이다. RZ-001은 FDA 희귀의약품·패스트트랙으로 지정받았으며, 원형 RNA 연구는 비장 표적성과 지속성을 입증해 플랫폼 확장 가능성이 주목된다.', 'https://nimage.newsway.co.kr/photo/2026/03/30/20260330000028_0640.png', 'https%3A%2F%2Fwww.newsway.co.kr%2Fnews%2Fview%3Fud%3D2026033013044406794'));){kind=link}
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