신라젠 BAL0891, 美 희귀의약품 지정···백혈병 신약 개발 속도

임상시험 비용 부담 낮추고 신속 심사 혜택

미국 희귀질환 치료제 시장 진출 기반

기존 치료제 내성 환자에게 새로운 대안 기대

신라젠 CI. 사진=신라젠 제공

신라젠의 차세대 항암 후보물질 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)애 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다.

25일 신라젠에 따르면 BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질인 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암 후보물질이다. 신라젠은 현재 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 BAL0891의 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료 목적으로 개발되는 의약품에 부여된다. FDA의 희귀의약품 제도는 1983년 미국 희귀의약품법 제정 이후 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 운영됐다.

이번 지정에 따라 신라젠은 FDA 임상 연구비 지원 사업 신청 자격과 미국 내 임상시험 비용 25% 세액공제 혜택을 확보했다. FDA의 임상시험 계획 자문과 신속 심사 지원을 받을 수 있으며 신약 허가 신청 수수료도 면제된다.

최종 품목허가에 성공하면 미국에서 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권을 확보할 수 있다.

급성골수성백혈병은 골수 속 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암이다. 초기 자각 증상이 뚜렷하지 않아 조기 진단이 어렵고 병세가 급격히 악화하는 특징이 있다.

AML 치료 분야에서는 2017년 이후 FLT3·IDH 변이 등을 겨냥한 표적치료제가 잇따라 미국 허가를 받으며 치료 선택지가 확대됐다. 다만 독성이 강한 항암제나 골수이식에 따른 부작용과 재발 위험이 크고 최근 도입된 표적치료제도 약물 내성이 발생할 수 있다는 한계가 있다.

BAL0891은 암세포 분열의 핵심 인자를 정밀하게 타격하는 기전을 갖춘 만큼 기존 치료제에 내성이 생긴 AML 환자에게 새로운 치료 대안이 될 것으로 신라젠은 기대하고 있다.

신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정된 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 인정받은 것으로 본다"며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상 일정에서도 긍정적인 결과를 도출하는 데 최선을 다하겠다"고 말했다.