HLB, 신약개발 로드맵 공개···"상반기 중 간암·선낭암 신약 상업화"

암종 불문 항암제 개발 계획도

진양곤 HLB 회장이 '리보세라닙'과 관련해 미국 FDA(식품의약국)의 CRL(보완요구서한) 수령 사실을 밝히고 있다. 사진=유튜브 캡처

HLB가 향후 2년의 로드맵을 확정했다.

6일 HLB는 간암 신약 '리보세라닙'이 한 달 안에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받고 나면, 상반기 중 선낭암을 적응증으로 처방 가이드라인에 등재해 상업화에 나서겠다고 밝혔다.

연말에는 담관암까지 신약허가신청(NDA)에 나서 선낭암, 담관암 3개의 처방약을 확보한다는 계획이다.

구체적으로는 중국 파트너사인 항서제약이 임상을 종료해 탁월한 데이터를 보여준 암종을 우선으로 글로벌 임상을 확장하고, 제2의 키트루다를 목표로 암종불문 항암제를 개발한다는 전략이다.

이 중 올해 새롭게 추진되는 목표는 암종불문 항암제 개발이다.

회사는 최근 미국 바이오기업으로부터 권리와 기술이전을 받은 경구용 표적항암제 '리라푸그라티닙(파이프라인명: RLY-4008)'을 통해, FGFR2 변이성 암에 대해서는 암의 종류에 상관없이 모든 환자에게 처방할 수 있는 '암종 불문 치료제'를 개발하겠다고 전했다.

암종 불문 치료제는 종양의 발생 부위와 관계없이 특정 바이오마커를 기반으로 처방이 가능한 항암제의 새로운 영역이다. 지난 2017년에 글로벌 블록버스터 '키트루다'가 최초로 암종 불문 치료제로 FDA의 허가를 받은 바 있다.

리라푸그라티닙은 세포의 성장과 재생 등에 관여하는 수용체인 FGFR2(섬유아세포 성장인자 수용체-2)를 타깃하는 표적항암제다. 현재는 HLB의 미국 관계사 엘레바 테라퓨틱스가 리라푸그라티닙의 임상 1/2상(연구명: ReFocus) 스폰서로 활동하고 있다.

원 개발사인 릴레이 테라퓨틱스는 지난 2020년 임상 1/2상을 시작할 당시 '암종 불문 치료제'로서의 가능성을 예측하고, 담관암 환자는 물론 FGFR2 이상 증상이 빈번하게 관찰되는 위암, 자궁내막암, 유방암, 췌장암 등 다양한 고형암 환자에 대해서도 모집을 진행해왔다.

현재 해당 임상의 7개 환자 그룹 중 담관암 환자 그룹에 대한 모집은 완료된 상태다. 담관암에 대해서는 이미 FDA로부터 혁신치료제(breakthrough therapy)로 지정 받아 허가 후 3상을 진행하는 '조건부 허가' 가능성이 높다.

리서치 차료에 따르면 FGFR2 이상으로 인한 암의 발병은 전체 암 중 약 1.5%가량으로 추정되고 있다. 전 세계 암 시장규모는 2024년 기준 약 1947억달러 규모로 연평균 9.2% 성장하고 있다.

엘레바는 담관암 외 다른 고형암에 대해서도 꾸준히 환자 규모를 늘려, 암종 불문 치료제로서의 효능을 입증한다는 계획이다. 우선 담관암으로는 연내 미국 NDA 절차를 진행하고, 암종 불문 치료제로도 임상을 확장하는 전략이다.

현재 미국에서 허가 받은 담관암 2차 치료제로는 푸티바티닙과 페미가티닙이 판매되고 있으나, FGFR2에 대한 선택성이 낮아 고인산혈증과 설사 등의 부작용이 심하다는 단점이 있다. 반면 리라푸그라티닙은 임상을 통해 유효성을 입증했을 뿐 아니라 높은 FGFR2 선택성으로 기존 약물 대비 부작용을 획기적으로 낮추어 베스트 인 클래스 FGFR2 저해제 요건을 갖춘 것으로 나타났다.

엘레바 정세호 대표는 "현재까지 모집된 환자들의 예후를 볼 때 리라푸그라티닙이 '암종 불문 치료제'로서의 높은 잠재력을 갖고 있다고 판단해 추가 환자 모집을 진행하기로 했다"며 "올해는 리보세라닙의 간암신약 허가 및 시판준비와 함께 담관암 치료제로 NDA 진행도 추진할 예정인 만큼, 회사는 물론 환자들에게 기념비적인 한 해가 될 것으로 보인다"고 말했다.