한미약품, 혁신신약 '희귀의약품 지정' 20건···국내 업계 '최다'

EMA, 바이오신약 '랩스트리플아고니스트' 희귀의약품으로 추가 지정

표= 2022년 6월 기준 한미약품 개발 신약 희귀의약품 지정 현황. 한미약품 제공

한미약품이 개발중인 혁신신약들의 희귀의약품 지정 건수가 20건으로 확대되며 국내 제약바이오 기업 최다 기록을 자체 경신했다.

한미약품은 최근 유럽의약품청(EMA)이 한미약품의 삼중작용 바이오신약 '랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)'를 '특발성 폐 섬유증(IPF)' 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 9일 밝혔다.

이에 따라 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 20건(미국 FDA 9건, EMA 8건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐다. 그 중 랩스트리플아고니스트는 FDA와 EMA로부터 각각 ▲원발 담즙성 담관염 ▲원발 경화성 담관염 ▲특발성 폐 섬유증 적응증으로 총 6건의 희귀의약품 지정을 받았다.

FDA 및 EMA의 '희귀의약품 지정'은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 혜택이 부여된다.

이번에 EMA가 지정한 적응증인 '특발성 폐 섬유증'은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정 및 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 인해 폐기능이 급격히 떨어지면서 사망할 수 있는 희귀질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발생하지만 허가된 치료제들은 효능이 부족해 치료가 매우 어려운 실정이다.

랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제로 ▲섬유화를 억제하는 '글루카곤' ▲인슐린분비 및 식욕억제를 돕는 'GLP-1', ▲인슐린분비 및 항염증 작용의 'GIP'를 동시에 타깃한다. 한미약품은 특발성 폐 섬유증 동물모델에서 LAPSTriple Agonist의 항염증·항섬유화 효과를 확인한 바 있다.

한미약품 관계자는 "희귀질환치료제로 지정받은 적응증 모두 특정 조직의 섬유화를 유발하고, 의학적 언맷니즈(Unmet Needs)가 매우 큰 질환 분야"라며 "랩스트리플아고니스트의 혁신성을 선진 규제기관이 주목하고 있다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.

한미약품 권세창 사장은 "삼중작용 바이오신약 랩스트리플아고니스트가 주요 적응증인 비알코올성 지방간염(NASH)은 물론, 섬유화를 일으키는 다양한 희귀질환의 적응증에서도 유의미한 잠재력을 계속 확보해나가고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 LAPSTriple Agonist 개발과 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.