한미약품, 단장증후군 치료 신약 '소네페글루타이드' 국제일반명 등재

이문희 한미약품 GM임상팀 이사(가운데)가 9월 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료제로 개발 중인 소네페글루타이드의 임상 1상 약동학 결과를 발표하고 있다. 사진=한미약품 제공

한미약품은 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중인 단장증후군 치료제 후보물질 'LAPS GLP-2 아날로그(HM15912)'가 국제일반명(INN)으로 '소네페글루타이드(sonefpeglutide)'를 공식 등재했다고 23일 밝혔다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적 요인으로 소장의 60% 이상이 손실돼 영양 흡수 장애를 유발하는 희귀질환이다. 이 질환은 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발생하며 성인에게도 염증성 장질환, 외상, 수술 등의 결과로 나타날 수 있다.

소네페글루타이드는 기존 매일 투여가 필요했던 단장증후군 치료제와 달리 월 1회 투여로 치료 효과를 지속할 수 있도록 설계됐다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이며, 상용화될 경우 치료 편의성과 환자의 삶의 질을 크게 개선할 것으로 기대된다.

한미약품은 지난 9월 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 소네페글루타이드 임상 1상 약동학 결과를 발표하며 약물의 안전성과 혁신적 잠재력을 입증했다. 연구 결과에 따르면 중증 신장애 환자와 정상 신장 기능을 가진 환자 모두에서 약물의 내약성과 안전성이 우수했고, 약동학 프로파일도 유사했다. 이는 신장 기능 저하를 동반한 환자에게도 별도의 용량 조절 없이 사용할 수 있음을 시사한다.

현재 진행 중인 임상 2상에서는 단장증후군의 새로운 치료 옵션으로 소네페글루타이드의 효과를 심층적으로 탐구하고 있다.

이문희 한미약품 GM임상팀 이사는 "현재 허가된 단장증후군 치료제(테두글루타이드)는 매일 피하 주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 국내에서는 보험 적용이 되지 않아 높은 비용으로 인해 환자들이 투약받기 어려운 상황"이라며 "소네페글루타이드가 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 새로운 치료제로 승인받을 수 있도록 국내외 전문가들과의 협력을 통해 임상 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

소네페글루타이드는 2019년 미국 FDA, 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년에는 패스트트랙 개발 의약품으로 지정된 바 있다.